Ipofosfatemia

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OssMalattieRare Alcune malattie trovano poco spazio anche sui libri di genetica. Per questo motivo la ricerca condotta dalla prof.ssa Sabrina Giglio dell’Ospedale Pediatrico Meyer ha un valore unico. L'indagine sull' #acidosi tubulare renale distale. bit.ly/2GppBys
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OssMalattieRare Sono molto promettenti i primi risultati con la #terapiagenica SB-525 per i pazienti con #emofilia A. bit.ly/2Ya9dYD
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OssMalattieRare Le #malattierare non vanno in vacanza. Dall’on @RobBagnasco la richiesta indirizzata al @MinisteroSalute : approvare quanto prima il Piano Nazionale Malattie Rare e porre rimedio alle tante patologie non ancora riconosciute. bit.ly/30LkPmH
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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale per la #SMA «Questo progetto può essere una grande spinta per l’estensione dello screening a livello nazionale. Un’iniziativa pregevole, grazie alla sinergia creatasi attorno a @famigliesma .» L’intervista a @tepetrangolini youtu.be/7PAl0oYIyXU pic.twitter.com/Rl0MIXTstH
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OssMalattieRare XLH: Raccontaci la tua storia! Da oggi i pazienti con #XLH o i loro familiari potranno contattare la nostra redazione per raccontare la propria esperienza quotidiana con la malattia xlh@osservatoriomalattierare.it #XLHStories #Ipofosfatemia bit.ly/2OkdqsW pic.twitter.com/RLs6e1VXYu
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USA - Già autorizzato nell’Unione Europea il pasireotide è ora disponibile anche negli Stati Uniti per il trattamento della Sindrome di Cushing. Un comitato consultivo dell’Fda ha infatti approvato all’unanimità l’utilizzo del farmaco, un analogo della somatostatina in grado di arrestare la produzione di cortisolo.


Come riportato da Pharmastar il voto del gruppo di esperti si è fondato sui risultati di una serie di studi, tra cui il trial di fase III PASPORT-CUSHINGS, che ha evidenziato una riduzione rapida e mantenuta nel tempo dei valori medi di cortisolo libero urinario (UFC) nella maggior parte dei pazienti e addirittura una normalizzazione in un sottogruppo. Lo studio ha mostrato anche che, in media, si è avuto un miglioramento delle manifestazioni cliniche della malattia in parallelo con il calo dei livelli di UFC.
Nei documenti di background preparati dallo staff Fda per gli esperti del panel prima del meeting, si legge che la terapia si è dimostrata efficace, ma si sottolinea che alcuni pazienti hanno mostrato un aumento dei livelli plasmatici di un enzima, indice di un danno epatico, e altri hanno mostrato un aumento della glicemia (che è essa stesa una complicanza della malattia di Cushing).

Per la maggior parte degli esperti del comitato, tuttavia, le preoccupazioni per l'iperglicemia e l’aumento degli enzimi epatici osservati con il farmaco sono compensate dalla attuale carenza di terapie disponibili per curare la malattia, e il voto di ieri è un riflesso di questa posizione.
Erica Brittain, National Institute of Allergy and Infectious Diseases, ha detto che è "deludente" che non sia ancora stato fatto uno studio per capire quali antidiabetici sarebbe meglio utilizzare per gestire questa complicanza, ma ha aggiunto che "dal momento che la sindrome è una, è giusto avere una certa flessibilità".
Altri hanno convenuto che gli studi post-marketing potrebbero essere sufficienti per affrontare sia il problema di una corretta gestione dell’iperglicemia e sia il rischio di complicanze epatiche.

Monica Skarulis, MD, del National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases, ha aggiunto che gli studi post-marketing dovranno valutare anche gli endpoint cardiovascolari e cardiometabolici, così come altri potenziali comorbidità tra cui le fratture, le infezioni e i decessi, anche perché ci sono dati molto limitati sull’utilizzo a lungo termine.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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