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OssMalattieRare Post #ictus , incontri di supporto al paziente e ai familiari. Le persone colpite da ictus e i loro familiari non sempre ricevono un adeguato supporto informativo. L’iniziativa di #AliceItaliaOnlus bit.ly/35mlvl6
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OssMalattieRare Al via la 30° Edizione della maratona @Telethonitalia , la settimana no-stop di sensibilizzazione e raccolta fondi per la ricerca scientifica sulle malattie genetiche rare. 45510 #Presente bit.ly/2Pij7pU pic.twitter.com/njNPykhgsk
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OssMalattieRare Tante novità per l' @AsMacrodattilia , a cominciare dal nome: “Associazione Italiana Macrodattilia e PROS Onlus” Federica Borgini: “Ci dedicheremo a tutto lo spettro di queste patologie, accomunate da mutazioni somatiche nello stesso gene”. bit.ly/2RKm6Jy
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OssMalattieRare Uno straordinario intervento, il primo di questo tipo in Europa. Un bronco 3D impiantato al @bambinogesu restituisce il respiro a un bimbo di 5 anni. #3DBioprinting bit.ly/2PbkNS1
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OssMalattieRare Sembrava una comune influenza, ma dopo qualche mese e ripetute visite mediche, si è rivelata essere la #malattiapolmonare da micobatteri non tubercolari #NTM La storia di Francesco bit.ly/2t2Z85S
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In vista una nuova bioterapia per le persone affette dalla Cushing, una rara malattia ormonale che colpisce circa una persona su un milione e comporta ipersecrezione dell'ormone adrenocorticotropo (ACTH) a causa di un tumore benigno dell’ipofisi. L’eccesso di questo ormone va a stimolare l’attività delle ghiandole surrenali inducendole a produrre cortisolo che, in eccesso, produce scompensi cardiaci e metabolici, con aumento di obesità e colesterolo, portando anche alla morte. Ora per questi malati un nuova bioterapia potrebbe venire dall’utilizzo di un nuovo analogo della somatostatina, il Pasireotide, detto anche SOM230. A mostrarne i benefici sui pazienti sono i risultati di uno studio di fase tre pubblicati sul numero di novembre di Nature Reviews Drug Discovery. Gli analoghi della somatostatina, uno ormone naturalmente prodotto dall’ipotalamo umano, sono sempre più usati nelle bioterapie: il pasireotide è uno di questi analoghi e attualmente la sua sperimentazione sta dando risultati interessanti anche per il trattamento di un’altra malattia rara, l’acromegalia. Per quanto riguarda la malattia di Cushing gli studi di fase tre dimostrano, come era già stato anticipato a novembre dalla Novartis, di ridurre il livello di cortisolo libero nelle urine dopo 6 mesi di trattamento, comportando come effetto secondario anche il calo del peso e del colesterolo, il tutto con effetti avversi definiti tollerabili.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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