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OssMalattieRare L' #osteoporosi è una complicanza comune della #colangite biliare primitiva, ma secondo uno studio, i medicinali finora utilizzati non hanno determinato benefici significativi. bit.ly/33Yvj3q pic.twitter.com/sxzSav1k3A
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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale : dai progetti pilota all’adeguamento del panel 10 Dicembre 2019 Ore 14:00 accrediti@rarelab.eu Il programma bit.ly/33rFeya pic.twitter.com/Q4MBKCAF6I
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OssMalattieRare Per le sindromi da iperaccrescimento e per la rarissima sindrome di #Proteus , è in corso una sperimentazione che coinvolge circa 20 Centri nel mondo, fra i quali due in Italia, il @bambinogesu e il Policlinico Gemelli di Roma. #PROS bit.ly/38aAznx pic.twitter.com/D1IcfMiMfl
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OssMalattieRare Il #Colangiocarcinoma è un tumore del fegato raro in rapida espansione. Oggi è possibile trattarlo grazie a farmaci a bersaglio. bit.ly/2DfSCdN pic.twitter.com/4MAYXGm127
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OssMalattieRare Nel #linfoma cutaneo a cellule T è di fondamentale importanza una diagnosi dermatologica precoce per avviare presto il paziente sulla strada della terapia. bit.ly/2LB4dZR
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Signifor, prodotto da Novartis, potrebbe essere usato per 20.000 pazienti europei

L'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha approvato il pasireotide come trattamento per i pazienti adulti con morbo di Cushing per i quali l'intervento chirurgico non è un'opzione valida. La rara  sindrome è causata dall’eccesso di ormoni glucocorticoidi nel circolo ematico, provocato da un tumore benigno ipofisario che comporta solitamente gravi complicanze a livello metabolico e cardiovascolare; in alcuni casi conduce alla morte.

Il pasireotide, meglio conosciuto come Signifor (prodotto da Novartis), è in grado di controllare l'ipersecrezione del cortisolo e le sue complicanze invalidanti.
La molecola ha come bersaglio quattro dei sottotipi recettoriali della somatostatina (SSR1, SSR2, SSR3 e SSR5), ormone che regola il funzionamento dell'ipofisi, con affinità elevata per i due sottotipi 2 e 5. L'affinità maggiore si ha nei confronti di SSR5, un sottotipo espresso frequentemente dai tumori ipofisari associati alla malattia di Cushing, mentre gli analoghi della somatostatina attualmente approvati si legano preferenzialmente al sottotipo SSR2 e non sono efficaci contro questa patologia.

Il farmaco era stato presentato pochi mesi fa all'Università di Napoli.  L'approvazione è arrivata in seguito agli studi clinici di fare tre grazie ai quali è stata sperimentata l'efficacia e la sicurezza del farmaco.

Sono circa 20.000 i potenziali pazienti europei a poter essere trattati con Signifor, che potrebbe generare un profitto di circa 500 milioni di euro per la casa farmaceutica produttrice, nei prossimi 5 anni.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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