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OssMalattieRare Tumore alla vescica, è il quarto più frequente negli uomini. Uno studio italiano valuterà l'impiego della radioterapia adiuvante. La sperimentazione è condotta dai ricercatori dell'Istituto Clinico dell'Humanitas di Milano. bit.ly/31I8K1W pic.twitter.com/8sce2yat4D
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OssMalattieRare Una nuova arma terapeutica, innovativa anche nel pagamento: si paga solo se la terapia funziona, “payment at result”. La prima terapia Car-T contro alcuni tumori del sangue. #CARt #Leucemia #Linfoma bit.ly/2N0FmjA pic.twitter.com/KJdYXSMJ1C
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OssMalattieRare Convegno “Alcol, sostanze psicoattive e gravidanza: un’alleanza tra cultura, tutela e diritti” dell’Associazione #AIDEFAD 23 settembre Roma bit.ly/2YLEgKL pic.twitter.com/WDUZ1k8U2j
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Boehringer Ingelheim ha annunciato che lo studio SENSCIS® ha raggiunto l’endpoint primario di riduzione del tasso annuo di declino della capacità vitale forzata (FVC ) in pazienti affetti da sclerosi sistemica con malattia interstiziale polmonare (SSc-ILD). I risultati dimostrano che nintedanib rallenta la perdita di funzionalità polmonare in pazienti con SSc-ILD rispetto a placebo. Nei pazienti in terapia con nintedanib è stata dimostrata una riduzione del 44% del tasso di declino della funzionalità polmonare misurata in termini di FVC, valutata su un periodo di 52 settimane.

Questi nuovi dati sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine (NEJM) e presentati alla comunità medica alla Conferenza Internazionale dell’American Thoracic Society (ATS). I risultati dimostrano, inoltre, un profilo di sicurezza e tollerabilità di nintedanib simile a quello già osservato nei pazienti con fibrosi polmonare idiopatica (IPF), con diarrea come evento avverso più comune.

Nintedanib è un farmaco già approvato in oltre 70 Paesi come terapia della fibrosi polmonare idiopatica (IPF). I risultati di questo studio hanno costituito la base per il deposito da parte di Boehringer Ingelheim alle Autorità Regolatorie americane (FDA) ed europea (EMA), nel primo trimestre 2019, della domanda di approvazione di nintedanib come terapia della malattia interstiziale polmonare secondaria a sclerosi sistemica (SSc-ILD).

La sclerosi sistemica, o sclerodermia, è una patologia autoimmune rara e incurabile del tessuto connettivo, caratterizzata da ispessimento e formazione di tessuto cicatriziale (fibrosi) della cute e di organi di primaria importanza come cuore, polmoni, reni e tratto gastro-intestinale, con complicanze che mettono a repentaglio la vita del paziente. Circa il 25% dei pazienti sviluppa un significativo coinvolgimento polmonare entro tre anni dalla diagnosi, e quando i polmoni vengono colpiti può svilupparsi malattia polmonare interstiziale (ILD), ovvero scelerodermia con malattia interstiziale polmonare (SSc-ILD). La malattia polmonare interstiziale è la principale causa di mortalità in chi è colpito da sclerosi sistemica. E’ responsabile, infatti, di circa un terzo della mortalità.

SENSCIS®, studio clinico randomizzato in doppio cieco di Fase III, con controllo a placebo, ha coinvolto 576 pazienti di più di 32 Paesi. L’endpoint primario dello studio era il tasso annuo di declino della FVC in mL su un periodo di 52 settimane. Al termine delle 52 settimane di studio, i pazienti in terapia con nintedanib hanno dimostrato un tasso annuo corretto di declino della FVC (mL/anni) di -52,4 contro -93,3 dei pazienti che hanno ricevuto placebo (differenza assoluta 41,0mL/anno 79; p=0,04). Ciò corrisponde a una differenza relativa di riduzione del declino della funzionalità polmonare del 44%1, un risultato simile a quelli dello studio di Fase III INPULSIS® nella fibrosi polmonare idiopatica (IPF). La Capacità Vitale Forzata (FVC) è una misura consolidata di valutazione della funzionalità polmonare. Al progredire della malattia interstiziale polmonare, la funzionalità polmonare si deteriora progressivamente, in maniera irreversibile.

“I risultati di SENSCIS sono una buona notizia per coloro che sono colpiti da sclerosi sistemica, con malattia interstiziale polmonare (SSc-ILD) e per i medici che li hanno in cura, visto che, al momento, non esistono terapie approvate per questa patologia”, ha spiegato il Professor Oliver Distler, Professore di Reumatologia dell’Ospedale Universitario di Zurigo, e principale sperimentatore dello studio. “Una riduzione del 44% del declino della funzionalità polmonare indica un rallentamento significativo della progressione della malattia. Nintedanib potrebbe, pertanto, fare una grande differenza per le vite delle persone colpite da questa patologia rara e spesso pericolosa per la vita”.

“Siamo lieti di poter condividere i risultati positivi dello studio cardine SENSCIS, che sono in linea con quelli riscontrati con questa terapia nella fibrosi polmonare idiopatica (IPF), e che hanno costituito la base per il deposito da parte di Boehringer Ingelheim della domanda di approvazione di nintedanib come terapia della SSc-ILD alle Autorità Regolatorie FDA ed EMA, a febbraio e marzo 2019”, ha dichiarato la Dottoressa Susanne Stowasser, Co-Responsabile Medicina, Malattie Respiratorie di Boehringer Ingelheim. “Le malattie polmonari fibrotiche, compresa la SSc-ILD, continuano ad avere un impatto devastante sulla vita delle persone e noi continuiamo a impegnarci per rendere disponibili terapie che migliorano la vita delle persone in aree dove esiste un forte bisogno insoddisfatto di terapia”.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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