Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare #Iperossaluria primitiva di tipo 1: pronto a partire lo studio di Fase III sul farmaco. I primi risultati saranno resi noti verso la fine del 2019 e se positivi, l'azienda presenterà le richieste per l'approvazione a partire dall'inizio del 2020. bit.ly/2xelqjU pic.twitter.com/ZNiWqTbelm
About 35 minutes ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare “Genitori acrobati tra realtà e progetto. Persone con disabilità in equilibrio tra diritto e possibilità”. La Summer School 2019 dell’Associazione @xfragileitalia che si terrà dal 26 al 30 giugno. #xFragile bit.ly/2YbRmS7 pic.twitter.com/qaV5MTmQV7
About 2 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Una vicenda che si tinge di giallo quella di Paolo Palumbo. Il più giovane paziente europeo colpito da #SLA non parteciperà alla sperimentazione e la famiglia denuncia la truffa. bit.ly/2XtEnOt pic.twitter.com/WQvyFC1tYa
About 3 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Clemente racconta la storia dei suoi due figli affetti da #MalattiaGranulomatosa cronica: dalle difficoltà diagnostiche al passaggio da un'assistenza incentrata sul bambino a una orientata sull'adulto. #Immunodeficienze bit.ly/2XtxNrk
1 day ago.

Il farmaco andrebbe associato a una breve terapia con steroidi. Sperimentazione fatta su 70 pazienti.

Secondo uno studio italiano, condotto dai ricercatori dell’Università di Padova, il metotressato – un farmaco usato attualmente nelle terapie antitumorali e di immunosoppressione - sembrerebbe essere efficace nella sclerodermia giovanile localizzata, quando somministrato in combinazione con un breve ciclo di steroidi. L’efficacia di questo trattamento sarebbe soprattutto nella prevenzione delle recidive. Lo studio, coordinato dal Dott. Francesco Zulian, responsabile del Centro di Reumatolgia Pediatrica dell'Università di Padova, è stato pubblicato su Arthritis & Rheumatism. Nello studio, il 67,4 per cento dei pazienti con sclerodermia, trattati con metotressato, ha infatti completato il trial senza presentare recidive della patologia, rispetto al 29,2 per cento dei soggetti che avevano ricevuto il placebo. Gli esperti hanno arruolato 70 pazienti con sclerodermia lineare, morfea generalizzata o entrambi i sottotipi di sclerodermia.
I partecipanti avevano un’età compresa tra i 6 e i 17 anni e presentavano la patologia da circa 2,3 anni. I pazienti arruolati sono stati randomizzati a ricevere la terapia con metotressato alla dose di 15 mg/m2, somministrato per via orale, o placebo una volta a settimana per 12 mesi o fino alla ricomparsa dei sintomi della patologia. Inoltre, tutti i pazienti hanno ricevuto prednisone, un corticosteroie, alla dose da 1 mg/kg/die per tre mesi.

Per valutare l’attività della patologia è stato analizzato lo “skin score” che rappresenta il cambiamento nella dimensione delle lesioni, indipendentemente dalla crescita dei pazienti e il grado di infiammazione misurato attraverso termografia infrarossi e calcolato come percentuale di variazione termica rispetto al basale. La risposta al trattamento era definita come “skin score” inferiore a 1, riduzione pari o superiore al 10 per cento nella variazione termica rispetto al basale e nessuna nuova lesione. Dallo studio è emerso che tutti i pazienti hanno ottenuto una risposta iniziale al trattamento, quando stavano ricevendo anche il prednisone. Una volta terminato il trattamento con steroidi, solo il 32,6 per cento dei pazienti in trattamento con metotressato ha presentato una ricaduta della patologia, rispetto al 70,8 per cento dei controlli.
La percentuale media di variazione termica rispetto al basale era pari a -49 per cento a tre mesi nel gruppo assegnato al metotressato e del -50 per cento per i controlli. A 12 mesi, la variazione termica era di -44 per cento per il gruppo assegnato al metotressato e di -12 per cento nel gruppo assegnato al placebo.    
Lo “skin score” a tre mesi era di 0,80 nel gruppo assegnato al metotressato e di 90,81 nel gruppo assegnato al placebo. Al termine dello studio, dopo un anno, il 6,5 per cento dei pazienti assegnati al metotressato ha presentato nuove lesioni, rispetto al 16,7 per cento dei controlli. Durante lo studio non sono stati osservati eventi avversi gravi e nessun paziente ha abbandonato il trial a causa di eventi avversi    


Articoli correlati



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni