IRDiRC ha pubblicato un interessante rapporto sugli sviluppi più importanti in tutto il mondo nel campo delle malattie rare, risultato di un'indagine sistematica di articoli pubblicati tra luglio 2014 e giugno 2015 su riviste scientifiche e comunicati stampa. 

Il rapporto identifica, tra le più importanti iniziative politiche messe in atto in questo lasso di tempo, il finanziamento erogato dai Canadian Institutes of Health Research e Genome Canada per studiare modelli e meccanismi molecolari di malattie rare e la proposta congiunta EMA/FDA sulla ricerca di nuovi farmaci per la malattia di Gaucher.

Il rapporto inoltre sottolinea le linee guida e le raccomandazioni che possono portare beneficio alla ricerca sulle malattie rare e pubblica anche i risultati di importanti iniziative passate come FORGE, il progetto per la decifrazione dei disturbi dello sviluppo, il programma di sovvenzioni per i farmaci orfani della FDA e il progetto pilota sulle licenze adattive dell’EMA.

Infine, descrive l’utilità di alcune banche dati come Linked2Safety, ClinRegs e Clingen e identifica le ultime tendenze come il coinvolgimento dei pazienti nelle discussioni dell'EMA riguardo la valutazione dei rischi e dei benefici dei farmaci e l’importanza dei risultati riferiti dai pazienti.
 
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