Nosari (Riguarda): “La novità degli ultimi anni sono le terapie con anticorpi monoclonali”

Come avevamo già anticipato, sono disponibili le nuove line guida pubblicate dalla American Society of Hematology, redatte sulla revisione sistematica delle pubblicazioni scientifiche sulla porpora trombotica trombocitopenica degli ultimi anni. Nate dalla necessità di stabilire delle priorità nell’approccio interventistico al paziente che può arrivare dal medico con una manifestazione acuta della malattia, il nuovo manuale di ‘attacco’ per questa malattia rara definisce i casi tipo che si può trovare ad affrontare lo specialista. Una guida utile, se si considera la complessità della patologia.

“Generalmente i pazienti colti da una manifestazione acuta della patologia si recano al pronto soccorso con sintomi come anemia, emorragia, disturbi neurologici, febbre. – spiega la Dottoressa Annamaria Nosari, Responsabile S.S. Terapie ad Alta Intensità di Cura della divisione di Ematologia presso l’Ospedale Niguarda Ca’ Granda di Milano – Esistono però anche altri segnali identificatori della porpora, come i lividi, ma sono aspecifici e possono non essere attendibili".

La terapia di prima linea è, da oltre un ventennio, la plasmaferesi. “La pulizia del sangue permette di ripristinare il fattore che manca ai pazienti e, di conseguenza, cancellare tutta la sintomatologia. Va fatta tutti i giorni, con un ciclo che dura circa tre ore, in associazione o meno alla terapia con cortisone - prosegue la dottoressa - La novità negli ultimi anni è l’avvio di terapie con anticorpi monoclinali nelle forme resistenti-recidivanti. Agiscono direttamente contro i linfociti che sono le cellule che producono gli anticorpi: siccome la recidiva della patologia è dovuta alla presenza di anticorpi anti-metalloproteasi ADAMTS13, delle proteine coinvolte nel meccanismo di riparazione piastrinica, trattare i linfociti significa ridurre la carica di questi anticorpi e di conseguenza tutta la sintomatologia.”

Ma chi può beneficiare di questo trattamento? “E’ una terapia off-label, con indicazione di impiego per i linfomi. Per poterla fare ci vuole l’autorizzazione da parte dell’ospedale, incaricato di comprare il farmaco. Una spesa sostenibile grazie al sistema sanitario regionale, ma che comunque necessita di una struttura e un team adeguati per il trattamento specifico della patologia”.


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