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OssMalattieRare Serata finale della III Edizione di #afiancodelcoraggio . Il premio @RocheItalia ha lo scopo di far conoscere bisogni e desideri di chi è affetto da #Emofilia , dando sostegno e valore a chi vive al loro fianco. pic.twitter.com/eOipuHrNEU
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OssMalattieRare#Sclerodermia , non mi prenderai il sorriso”. È questo il claim con cui il 29 giugno, per il 10° anno consecutivo, si celebrerà il #WorldSclerodermaDay promosso @Fscleroderma . In occasione di questa ricorrenza, domani a Roma, si terrà l’incontro dedicato alla patologia. pic.twitter.com/wtqxTSWtVE
About 15 hours ago.
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OssMalattieRare In arrivo un nuovo farmaco per la #porfiria epatica acuta. Con il dr. Luca Barbieri dell' @IREISGufficiale , centro di riferimento della @RegioneLazio per queste patologie, abbiamo parlato di sintomi, diagnosi e opzioni terapeutiche. #Porphyrias bit.ly/31XNhTw
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OssMalattieRare Il 23 giugno, si è tenuta la prima Giornata Mondiale di sensibilizzazione sull' #ipofosfatemia legata all'X , una rara e poco conosciuta malattia delle ossa. Presenti al meeting @XLH_Network , @Aismme e #AIFOSF . #XLHstrong #XLHawareness bit.ly/2INJ6T1
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OssMalattieRare Al via il Registro Italiano per la Ricerca Scientifica e Clinica sulla #SindromediAngelman , raccoglierà dati genetici e clinici dei pazienti. #RareDiseases #MalattieRare bit.ly/2KD1zDT
About 20 hours ago.

Il Nerve Growth sperimentato al Policlinico Gemelli di Roma, benefici anche per gli adulti

Buone notizie per i pazienti affetti da Glioma delle vie ottiche, una rara malattia che colpisce l’occhio e per la quale attualmente non esistono farmaci specifici. La somministrazione di un collirio a base di Nerve Growth Factor (NGF) in pazienti pediatrici e adulti affetti da gliomi delle vie ottiche (GVO), ha evidenziato effetti significativi sul sistema visivo, migliorandone, temporaneamente, l’acuità visiva. È questo, in sintesi, il risultato di una sperimentazione condotta attraverso due studi pilota, uno su 6 bambini e adolescenti, un secondo su un adulto, affetti da gravi deficit visivi secondari a GVO. Gli studi sono stati effettuati da ricercatori dell’Università Cattolica-Policlinico A. Gemelli di Roma prof. Benedetto Falsini, dell’Unità Operativa di Oftalmologia, e dott. Antonio Chiaretti, dell’Istituto di Clinica Pediatrica, con il coordinamento del prof. Riccardo Riccardi, direttore dell’Unità Operativa di Oncologia Pediatrica del Gemelli, recentemente pubblicati su “Neurorehabilitation and Neural Repair”, rivista ufficiale della Società americana di Neuroriabilitazione.

Tale promettente risultato deriva dal fatto che i recettori per l’NGF, tramite i quali si esplica l’azione di questa famosa neurotrofina, scoperta dal Nobel Rita Levi Montalcini, sono presenti lungo tutte le vie di conduzione e le cellule ganglionari retiniche. “È stato dimostrato, infatti, che la somministrazione congiuntivale di NGF è efficace nel trattamento di pazienti con ulcere corneali e con gravi deficit visivi secondari al glaucoma”, spiega il prof. Benedetto Falsini.
“Il Nerve Growth Factor (NGF) è una neurotrofina, fondamentale per lo sviluppo e la sopravvivenza dei neuroni del Sistema Nervoso Centrale e Periferico - considera il dott. Antonio Chiaretti -  Per la sua azione neuroprotettiva la somministrazione intracerebrale di NGF è stata già sperimentata per il trattamento di alcune patologie neurologiche degenerative, quali il morbo di Parkinson e la malattia di Alzheimer”.     
Lo speciale collirio è stato sperimentato in pazienti con una avanzata atrofia del nervo ottico e i risultati sono stati misurati al basale e de poi dopo 1, 30, 45, 90 e 180 giorni dopo il trattamento. Esami di risonanza magnetica sono stati eseguiti al basale e dopo 180 giorni dopo il trattamento. In tutti i pazienti è stato notato un miglioramento della vista, il farmaco mostra dunque un effetto benefico sul nervo ottico.







GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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