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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale : la @regionetoscana sarà la prima regione italiana ad estendere la procedura alle malattie da accumulo lisosomiale e alle immunodeficienze SCID bit.ly/2w9LID2 pic.twitter.com/1M5PkBsicq
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OssMalattieRare Uno studio italiano collega per la prima volta il mancato sviluppo di una specifica area del cervello ai disturbi dell’ #autismo . Il lavoro è stato condotto da @IITalk e guidato da Laura Cancedda, in collaborazione con il @CIBIO_UniTrento . bit.ly/2w8QYqB pic.twitter.com/Sq5oXIErDw
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OssMalattieRare Negli Stati Uniti, le persone affette da #MalattiaDiFabry potranno disporre del primo farmaco orale per questa rara patologia da accumulo lisosomiale. #MalattieRare bit.ly/2MSSMeC pic.twitter.com/XXDtFllnRN
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OssMalattieRare #Malattierare : Sarepta espande la propria presenza nel campo della #terapiagenica e amplia la sua pipeline nelle terapie mirate al sistema nervoso centrale. bit.ly/2MlefjV pic.twitter.com/kIxtWnCYeg
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PHILADELPHIA - TransCelerate BioPharma  ha recentemente annunciato di aver  dato il via a due nuove iniziative globali per accelerare e migliorare le sperimentazioni cliniche. Entrambe le iniziative - Placebo / Standard of Care Data Sharing ed Electronic Labels for Clinical Trials (e-Labels)- sono rese possibili grazie alla collaborazione di aziende associate partecipanti e mirano a creare soluzioni che avranno un impatto diretto anche sulla vita dei pazienti.
Il Placebo / Standard of Care Data Sharing ha il potenziale di creare un quadro di condivisione dei dati, con il fine di ridurre la popolazione di pazienti che necessita di essere arruolata in uno studio clinico, in quanto si propone di consentire l’accesso ai dati provenienti da studi precedenti (rispettando i limiti del consenso informato). Sarebbe possibile, in tal modo, diminuire il tempo impiegato per l'esecuzione del processo cumulativo e assistere ad un'accelerazione nella messa a disposizione di  nuove terapie per i pazienti.


L’iniziativa e-Labels sosterrà le compagnie associate a TransCelerate con lo scopo di creare un innovativo canale informativo: le Etichette elettroniche (e-Labels). Craig Lipset, Responsabile Innovazione Clinica presso Pfizer ed Executive Sponsor dell’iniziativa ha dichiarato: "Questo sforzo ha lo scopo di rendere le informazioni di prodotto più accessibili ai pazienti e di consentire un coinvolgimento più profondo durante il processo di sperimentazione clinica."
Consulta il comunicato stampa originale (lingua inglese).

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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