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OssMalattieRare #Duchenne , sollevati dubbi di sicurezza sul farmaco golodirsen. L'azienda è già pronta a reagire e incontrarsi con Food and Drug Administration degli USA. bit.ly/2Hk6UfQ pic.twitter.com/lEpa6cQK2o
About 14 hours ago.
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OssMalattieRare Un team dell’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena ha pubblicato di recente, sulla rivista Journal of Neuro-Oncology, i risultati di uno studio in Fase II che mostrano i benefici di un chemioterapico su pazienti con glioma maligno in recidiva. #Cancro bit.ly/2NiVcGl pic.twitter.com/8mWd51boZx
1 day ago.
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OssMalattieRare Le #malattierare sono tali solo singolarmente: in totale colpiscono oltre 350 milioni di persone in tutto il mondo, di cui circa la metà sono bambini. "Collaborazione" è il metodo più efficace per combatterle. L'approfondimento bit.ly/2ze3B5M pic.twitter.com/Uq9FkQt81v
1 day ago.
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OssMalattieRare Buone notizie dall'Indianapolis (U.S.A.) per l' ultra-rara iperossaluria secondaria. Il farmaco sperimentale ALLN-177 è efficace e tollerabile in Fase II. Tutti i dettagli qui: bit.ly/33HUOqz pic.twitter.com/RtrAIqwj34
3 days ago.
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OssMalattieRare Tumore alla vescica, è il quarto più frequente negli uomini. Uno studio italiano valuterà l'impiego della radioterapia adiuvante. La sperimentazione è condotta dai ricercatori dell'Istituto Clinico dell'Humanitas di Milano. bit.ly/31I8K1W pic.twitter.com/8sce2yat4D
6 days ago.

Oggi la speranza media di sopravvivenza è bassissima. In Italia a tirare le fila della ricerca c’è Siena Biotech, negli Usa invece la Northwest Biotherapeutics sperimenta nuovo farmaco specifico

La lotta al glioblastoma, uno dei peggiori e più rari tumori del cervello, si fa sempre più agguerrita. Mentre dagli Stati Uniti è appena giunta la notizia di un vaccino che potrebbe avere un impatto altamente positivo sulla sopravvivenza, in Italia si è tenuto un incontro tra grandi esperti internazionali organizzato da Siena Biotech per fare il punto sulla ricerca e creare un network di ricercatori di alto livello. L’obiettivo, in questo ultimo caso, è individuare - mettendo insieme ricerca accademia e ricerca clinica - nuovi target molecolari utili, se non proprio per sconfiggere, almeno per dare una forte battuta d’arresto a questa malattia che colpisce soprattutto gli adulti  (prevalentemente tra i 40 e i 75 anni) e che lascia assai brevi speranze di sopravvivenza, con un decorso che può essere così veloce da poter durare dai 2 o  3 mesi fino alla sopravvivenza media di 6 mesi - 1 anno.

La prima notizia veramente importante arriva dall’Università della California dove i ricercatori hanno sperimentato su pazienti con forme di glioblastoma recidivo un vaccino chiamato HSPPC-96 che sembrerebbe aver dato come risultato un assai significativo aumento della sopravvivenza media. Lo studio è stato presentato proprio in questi giorni al congresso dell’ASCO
(società americana  di oncologia clinica) che è in corso a Chigago.
Per ottenere questo vaccino – hanno spiegato i ricercatori californiani - si estrae una proteina immunitaria dal tumore del paziente e la si inietta nuovamente in associazione con un farmaco che ne potenzia l’attività. La somministrazione dura 5 settimane ed avviene dopo l’intervento chirurgico che si effettua per asportare una parte del tumore. I risultati ottenuti hanno evidenziato un aumento considerevole della sopravvivenza, che è stata raddoppiata o talora triplicata, fino ad 11 mesi di maggiore aspettativa.
“I risultati per i pazienti colpiti da questa forma di cancro al cervello sono molto positivi – ha detto Anrew Sloan a capo dello studio - questo vaccino è una delle poche immunoterapie per pazienti con recidive di glioblastoma. Il vaccino è ottenuto delle cellule dello stesso paziente e quindi tiene conto delle particolarità del tumore di quel soggetto. E’ un passo fondamentale verso la medicina personalizzata”.    
La ricerca in Italia
Mentre gli studi americani vanno avanti anche la ricerca italiana non rimane con le mani in mano, a tirare le fila nel nostro paese nella ricerca contro questo tumore è Siena Biotech che proprio pochi giorni fa a organizzato nella città toscana un grande ‘tink thank’ di cervelli al fine di realizzare una maggiore collaborazione internazionale tra ricerca cinica e ricerca accademica. Al convegno hanno participato sei esperti americani di alto livello nelle malattie neuro oncologiche: Webster Cavenee (professore e direttore del Ludwig Institute for Cancer Research di San Diego), Paul Mischel (professore di patologia medica e direttore scientifico del Sakaria Biomarkers Program and condirettore del Cancer Stem Cell Program UCLA di Los Angeles), Ronald DePinho, (professore di Medicina della Harvard Medical School), Lynda Chin (professore di medicina oncologica del Dana Farber Cancer Institute di Boston), WKA Yung (presidente della NeuroOncology MD Anderson, Texas) e Timothy Cloughesy (professore e direttore della Neuro-oncologia della UCLA).
E’ stata l’occasione per parlare di nuovi approcci per capire i meccanismi che regolano i sistemi di comando e controllo delle cellule tumorali ed è stata riconosciuto l’utilità dell’approccio fin ora utilizzato da Siena Biotech focalizzata sulla modulazione farmacologica di alcuni meccanismi coinvolti nell'avvio e mantenimento della malattia. I risultati ottenuti sino ad ora sono stati ritenuti molto positivi e confermano l'impostazione scientifica iniziale di Siena Biotech e la efficacia delle sue piattaforme tecnologiche.    
Negli Usa investimenti nella sperimentazione farmaceutica
Le buone notizie arrivano però anche dal fronte del mondo Pharma. L’azienda Northwest Biotherapeutics ha annunciato proprio in questi giorni di aver concluso una serie di accordi di finanziamento, tra cui un investimento di 3 milioni di dollari già erogati e la possibilità di accedere a ulteriori 25 milioni, a un tasso fisso, favorevole e specifico, nei tempi e negli importi stabiliti dalla Società. Questa serie di accordi fornirà alla Società una solida base finanziaria per portare a termine il trial clinico attualmente in corso su 240 pazienti per DCVaX, un medicinale destinato al trattamento del glioblastoma multiforme (GBM). La prima parte di questi accordi di finanziamento, vale a dire l'investimento iniziale di 3 milioni di dollari, è stata fornita da un fondo di investimento istituzionale multimiliardario con sede nel Minnesota.

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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