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3 days ago.

Queste molecole potrebbero essere utili per molte malattie tra cui quelle mitocondriali

Il premio internazionale per la ricerca 'Award Research Excellence' e' andato quest'anno al gruppo farmaceutico italiano Sigma-Tau.  La motivazione è relativa all’ impegno della casa farmaceutica nella ‘ricerca svolta da oltre trent'anni sul sistema delle carnitine, che ha prodotto più di mille studi clinici e la creazione di una banca dati di livello mondiale con oltre 11.000 studi scientifici sull'impiego della carnitina e suoi derivati nella cura di malattie metaboliche che,molto spesso, sono all'origine di importanti patologie cardiovascolari". Va sottolineato che le carnitine sono guardate con interesse dal mondo scientifico anche per un possibile utilizzo nelle terapie dell’ampio ed eterogeneo  gruppo delle malattie rare mitocondiali.

La carnitina è una molecola inserita nei sistemi di produzione energetica di tutti i sistemi viventi, dai batteri alle piante agli animali; è una molecola che ha accompagnato tutta l’evoluzione sin dall’origine della vita stessa la carnitina agisce come una sorta di carburatore che assicura una miscelazione ottimale ed equilibrata tra i diversi combustibili, grassi, zuccheri, proteine, che forniscono energia all’organismo. Scoperta nel 1905 nella carne, rimase per anni una curiosità per biochimici, poi si scoprì il suo coinvolgimento nei meccanismi di trasporto degli acidi grassi all’interno dei mitocondri, le centrali energetiche delle nostre cellule. Negli anni ’70 venne scoperta la sindrome da deficit di carnitina, una malattia rara, con esito mortale, caratterizzata da infarcimento di grasso in tutti i tessuti. La carnitina permise di salvare moltissime vite umane e, nel 1984, ricevette negli USA la registrazione come farmaco salvavita. Negli anni successivi cominciarono ad uscire lavori che dimostravano che i mitocondri non riuscivano a utilizzare, in condizioni di attività muscolare, il glucosio se non in presenza di concentrazioni adeguate di carnitina: fu l’inizio di un nuova area di interesse della sostanza, che riguardava anche la resa ottimale durante le prestazioni sportive.

Ad assegnare l'Award Research Excellence è l'organizzazione di ricerca globale 'Frost & Sullivan', che con oltre 1800 analisti e consulenti monitora più di 300 industrie e 250.000 aziende nel mondo nell'ambito dell'eccellenza della ricerca. Frost & Sullivan ha sottolineato "il modello tipicamente farmaceutico adottato dall'azienda italiana che con coraggio, coronato da successo, ha introdotto nel campo della ricerca sui nutraceutici". Sigma-Tau ha formulato e brevettato le Amino Carnitine, nuove molecole della famiglia della Lcarnitina che agiscono in maniera selettiva nell'area della sindrome metabolica, testandone negli anni con studi clinici eseguiti su individui giovani e sani (come previsto dalla normativa per i prodotti nutraceutici) di alcune importanti università statunitensi e secondo rigorosi protocolli farmaceutici.
Secondo l'American Heart Association, l'aumento delle malattie a livello mondiale, l'aggravarsi dei costi dell'assistenza sanitaria e la crescita della consapevolezza di una maggiore prevenzione sono all'origine di un nuovo trend: il consumo di nutraceutici (o integratori nutrizionali), che alimentano un'industria globale che varrà almeno 245 miliardi di dollari entro il 2015. E sempre di più la scienza è in grado di dimostrare i collegamenti tra sindromi come quella metabolica e l'aumento di rischio di sviluppare malattie cardiovascolari.


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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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