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OssMalattieRare Buone notizie per chi è affetto da #HIV . Lo studio di Fase III BRIGHTE su fostemsavir in adulti con infezione da HIV-1 multitrattati, sono stati registrati miglioramenti nella soppressione virologica e nella risposta immunologica. I dettagli: bit.ly/2ZmSd6b pic.twitter.com/qaQw5fhbu8
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OssMalattieRare #Duchenne , sollevati dubbi di sicurezza sul farmaco golodirsen. L'azienda è già pronta a reagire e incontrarsi con Food and Drug Administration degli USA. bit.ly/2Hk6UfQ pic.twitter.com/lEpa6cQK2o
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OssMalattieRare Un team dell’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena ha pubblicato di recente, sulla rivista Journal of Neuro-Oncology, i risultati di uno studio in Fase II che mostrano i benefici di un chemioterapico su pazienti con glioma maligno in recidiva. #Cancro bit.ly/2NiVcGl pic.twitter.com/8mWd51boZx
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OssMalattieRare Le #malattierare sono tali solo singolarmente: in totale colpiscono oltre 350 milioni di persone in tutto il mondo, di cui circa la metà sono bambini. "Collaborazione" è il metodo più efficace per combatterle. L'approfondimento bit.ly/2ze3B5M pic.twitter.com/Uq9FkQt81v
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OssMalattieRare Tumore alla vescica, è il quarto più frequente negli uomini. Uno studio italiano valuterà l'impiego della radioterapia adiuvante. La sperimentazione è condotta dai ricercatori dell'Istituto Clinico dell'Humanitas di Milano. bit.ly/31I8K1W pic.twitter.com/8sce2yat4D
8 days ago.

Lo studio avvenuto su animali è stato condotto grazie a Telethon e Città della Speranza

Quando i muscoli scheletrici si danneggiano, a causa di una trauma, un tumore, o come avviene per alcune malattie – ad esempio le distrofie – ne consegue sempre una grave livello di invalidità. La scienza però, attraverso gli studi sulle cellule staminali, sta cercando di mettere a punto delle tecniche che permettano di rigenerare la muscolatura, si parla, per questi studi, di medicina rigenerativa. Un interessante passo avanti in questo ambito è appena stato fatto da una equipe multidisciplinare dell’Università di Padova coordinato da Paolo De Coppi, Michela Pozzobon, Libero Vitiello, Nicola Elvassore e finanziata dalla Fondazione Città della Speranza e da Telethon. I ricercatori hanno individuato una nova strategia per ricostruire il muscolo scheletrico sfruttando le potenzialità delle cellule staminali: i risultati di questo studio sono appena stati pubblicati sulla rivista The FASEB Journal -  il giornale ufficiale della società americana di sperimentazione biologica.

Grazie alla commistione di competenze diverse – non solo biologia, ma anche ingegneria e chirurgia – i ricercatori padovani sono riusciti per la prima volta a indurre la rigenerazione di tessuto muscolare scheletrico nel modello animale, grazie a una miscela di cellule staminali e di un particolare biomateriale. La particolarità della tecnica sta proprio nel fatto che, per aiutare le cellule staminali a promuovere la riparazione del danno muscolare, queste sono state somministrate disciolte in un liquido a base di acido ialuronico, chiamato hydrogel. Componente normale delle cartilagini, l’acido ialuronico è una sostanza già utilizzata in ambito medico ed è quindi sicura dal punto di vista di possibili reazioni avverse. Illuminato da luce ultravioletta, l’hydrogel diventa un gel semisolido e costituisce quindi un supporto efficiente per le cellule staminali, che hanno così il tempo e l’ambiente adatto per proliferare ed esercitare il proprio ruolo rigenerativo.
I ricercatori hanno infatti osservato che i muscoli dell’animale recuperavano non solo la loro massa iniziale e la capacità di contrarsi, ma anche la corretta presenza di nervi e vasi sanguigni. Questi risultati sono quindi un’incoraggiante premessa allo sviluppo di un nuovo approccio di medicina rigenerativa, applicabile in numerose patologie che portano alla perdita più o meno estesa di massa muscolare, sia nei bambini che negli adulti.

 

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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