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Al momento è solo un’ipotesi e serviranno studi più ampi

Ipertensione polmonare, ipertensione tromboembolica cronica, disfunzione erettile e, ora, anche il fenomeno di Raynaud che spesso affligge le persone affette dal sclerodermia: disturbi differenti che però sembrerebbero trovare sollievo grazie al Sildenafil, un farmaco prodotto da Pfizer, assai più noto con il suo nome commerciale di Viagra. A dimostrare che questo può giovare anche a chi soffre delle crisi di Raynaud è uno studio appena pubblicato su Arthritis & Rheumatism e firmato, tra gli altri, anche dal prof Armando Gabrielli, professore dell'Università Politecnica delle Marche. Lo studio mostra i risultati, incoraggianti, di uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo: stando a quanto ne risulta l’uso del sildenafil sarebbe in grado di ridurre gli attacchi settimanali.

Nello specifico lo studio si è svolto su 57 pazienti con diagnosi di sclerosi sistemica cutanea limitata (lcSSc); un gruppo di questi, in cieco, è stato trattato con sildenafil a rilascio modificato in dose da 100 mg una volta al giorno per 3 giorni e, successivamente, con dose da 200 mg una volta al giorno per 25 giorni, mentre un altro gruppo ha ricevuto solo il placebo. L’endpoint primario era proprio valutare il numero di attacchi settimanali, che è risultato diminuito: nel gruppo trattato sono diminuiti del 44 per cento contro il 18 per cento del gruppo con placebo.
Un po’ meno soddisfacenti gli endpoint secondari che comprendevano tutta una serie di valutazioni come la durata degli attacchi, il punteggio relativo al dolore, la disfunzione endoteliale valutata da un arteriosa periferica tonometrica (PAT) del dispositivo, ed i livelli sierici di biomarker.  Per quanto ha riguardato però sia la durata degli attacchi che il punteggio del dolore entrambe mostravano una flessione simile ed anche i livelli sierici di biomarker rimanevano simili tra i due gruppi, il tutto con effetti avversi lievi o moderati. I risultati di questo piccolo studio mostrerebbero dunque una capacità del sildenafil a rilascio moderato di ridurre gli attacchi, aprendo dunque la possibilità di una nuova opzione terapeutica per i pazienti.
Tuttavia, alla luce della casistica molto limitata, è veramente presto per poter dire che si è trovata una nuova cura anche perché, come avvertono gli stessi autori, il 33 per cento dei pazienti trattati con il farmaco sono stati esclusi dall'analisi di efficacia per violazioni del protocollo, il che potrebbe aver influenzato i risultati. C'è anche la possibilità che la formulazione a rilascio modificato utilizzata possa non aver fornito la dose più efficace. C’è dunque la possibilità che il sildenafil possa essere utile – visto che anche ben tollerato – in questi pazienti ma certamente prima di averne la certezza dovranno essere fatti altri studi.
La malattia    
Il fenomeno di Raynaud è una complicanza piuttosto frequente nelle persone affette da sclerodermia ed è una risposta esagerata al freddo o allo stress che produce spasmi delle arteriole cutanee (specie quelle di mani e piedi) che possono danneggiare vasi e tessuti fino a portare a ulcere digitali, infezioni ossee o dei tessuti molli e, in casi estremi, addirittura alla cancrena. Le dita, di entrambe le mani, diventano dapprima bianche, con un senso d'intorpidimento piuttosto che con dolore, quindi bluastre (per cianosi) e infine rosse (per eritema).     

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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