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L’Università Federale di San Paolo, che sperimentava il trattamento dagli anni ’70, ha valutato che l’efficacia, nelle formule e dosaggi attuali, non è provata.

La sclerosi sistemica, chiamata anche sclerodermia, è una malattia rara di tipo autoimmune che interessa il tessuto connettivo . La malattia si manifesta con un eccessivo accumulo, localizzato o sistemico (SSc), di collagene nei tessuti. Nel secondo caso la malattia può andare a colpire anche i polmoni, il cuore e l'apparato digerente. Per un lungo periodo in Brasile, all’Università Federale di San Paolo, si è utilizzato come trattamento alternativo la Lidocaina. Il farmaco, infatti, ha l’effetto di ridurre l’attività di idrossilasi di prolyl, un enzima che ha un ruolo chiave nella biosintesi del collagene e che nelle persone affette da questa patologia risulta superiore ai valori normali. Ora, però, a mettere in dubbio questo uso della Lidocaina è arrivato uno studio – i cui risultati sono appena stati pubblicati sull’Orphanet Journal of rare disease – che dimostra come non ci siano effettive prove di efficacia. La sperimentazione, fatta dalla stessa Università di San Paolo, è avvenuta su 24 pazienti trattati in doppio cieco e randomizzati: un gruppo è stato trattato con lidocaina per via endovenosa in tre cicli di 10 giorni ciascuno, con intervalli di un mese, e un gruppo con placebo, ricevendolo nelle stesse forme e modalità. La valutazione dei risultati è stata fatta in base alla condizione di pelle (punteggio Rodnan), esofago e miglioramento microvascolare oltre che sull’autovalutazione relativa alla qualità della vita (HAQ). 
Ne è risultato che, ai dosaggi e temi presi in considerazione e che ricalcano quelli fino ad oggi utilizzati, non vi erano differenze significative tra i due gruppi né subito dopo il trattamento né a distanza di 6 mesi.  Pertanto mancherebbero prove di efficacia per questo tipo di trattamento anche se, come dicono gli autori, andrebbero fatte ulteriori sperimentazioni utilizzando dosaggi e formulazioni differenti. L’idea che la lidocaina al 2 per cento senza adrenalina e per via endovenosa potesse essere utile era nata nel 1977 da uno studio di coorte si 15 pazienti con sclerosi sistemica e su uno con la sclerodermia localizzata. Era sembrato, ai tempi, che ci fosse un miglioramento sia a livello della pelle che del cavo orale senza peraltro effetti avversi di rilievo. L’utilizzo di un trattamento di questo tipo aveva come presupposti che il paziente avesse dei depositi di collagene eccessivo nei tessuti sclerodermici, che si fosse riscontrata una aumentata idrossilasi dell’enzima prolyl e che dunque questa potesse essere ridotta con la lidocaina. Dopo la pubblicazione di questo primo studio l’Università Federale di San Paolo, dipartimento di reumatologia, aveva cominciato ad utilizzare questo tipo di trattamento alternativo in pazienti con manifestazioni cutanee ed esofagee.
Lo svolgimento di questo studio è stato ritenuto necessario in base al fatto che, nonostante la gravità della malattia, vi erano ben pochi studi sull’efficacia della terapia, un problema dovuto in gran parte alla bassa prevalenza della malattia, che rende difficile trovare adeguati numeri di pazienti che soddisfino i criteri di classificazione per essere inclusi negli studi, una difficoltà che anche questo ultimo studio ha dovuto affrontare. I ricercatori, nello studio, mettono in evidenza un’osservazione: nell’autovalutazione soggettiva  tutti i pazienti hanno riferito un miglioramento nell’ ispessimento della pelle ed espresso la volontà di continuare a ricevere lo stesso trattamento.
Viene dunque sottolineato il lato psicologico della malattia, tanto che ci si domanda se il fatto di aver ricevuto l'attenzione di più medici non possano aver influenzato la risposta dei pazienti al trattamento. Si ipotizza inoltre che i malati potrebbero aver tratto vantaggio anche dal fatto che, in occasione delle somministrazioni, si erano ritrovati tutti insieme, vedendo in uno stesso ambiente più persone con le stesse manifestazioni della malattia, sintomi che magari altro vengono stigmatizzati e vissuti con maggior disagio. Considerando i risultati di questo studio clinico, il centro di assistenza ha sospeso l'uso di lidocaina come terapia alternativa per i pazienti con coinvolgimento cutaneo ed esofageo in SSc vista la mancanza di prove di efficacia, ciò nonostante l’assenza di eventi avversi di rilievo.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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