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OssMalattieRare #Amiloidosi hATTR: come diagnosticarla precocemente? Guarda l’intervista alla prof.ssa Chiara Briani, neurologa dell'Azienda Ospedaliera di Padova. #hATTR #amyloidosis . youtu.be/pYUNEFzzj6E
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OssMalattieRare Dal 3° Rapporto @osFarmaciOrfani presentato oggi. Circa il 90% delle #malattierare non ha ancora terapia spiega @effemacchia coordinatore di OSSFOR. Occorre adottare per i #FarmaciOrfani la stessa procedura in vigore per i farmaci innovativi. bit.ly/2Qb96vF
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OssMalattieRare Cosa vuol dire vivere con la #fenilchetonuria ? E quali sono le problematiche ancora aperte? Alcune risposte arrivano dalla @official_espku International Conference. bit.ly/2NCEaCT
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OssMalattieRare Ricerca, sviluppo dei #FarmaciOrfani e qualità dei livelli di assistenza. La voce delle associazioni dei pazienti affetti da malattie rare in merito alle nuove proposte di legge che sono al vaglio della politica. bit.ly/36SUbMm
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OssMalattieRare La raccolta e condivisione dei dati sull’ #acidosi tubulare renale distale è fondamentale per la gestione e il monitoraggio del paziente. Guarda l'intervista alla dott.ssa Francesa Becherucci, dell'Ospedale Meyer di Firenze. @2019Ipna youtu.be/ODzUUXHM28I
4 days ago.

Alexion Pharmaceuticals ha annunciato che, durante il 16° congresso annuale della European Society for Organ Transplantation (8-11 settembre 2013, Vienna, Austria), sono stati presentati i dati preliminari di uno studio clinico di Fase II in cui è stato sperimentato l'utilizzo del farmaco eculizumab (nome commerciale Soliris) per la prevenzione del rigetto acuto anticorpo-mediato nei pazienti sottoposti a trapianto renale.

La forma acuta di rigetto anticorpo-mediato (AMR, Antibody-Mediated Rejection) è una condizione grave e potenzialmente mortale che, in seguito ad un trapianto, può condurre ad un rapido deterioramento o persino alla perdita completa dell'organo innestato.

L'AMR acuto colpisce soprattutto i pazienti sensibilizzati ai loro donatori, ossia quei pazienti che, a causa di precedenti trapianti, trasfusioni o gravidanze, possiedono “anticorpi donatore-specifici” (DSA) che, legandosi agli antigeni presenti sull'organo del donatore, sembrano innescare l'attivazione incontrollata del sistema del complemento, provocando una reazione immunitaria che finisce per danneggiare l'organo trapiantato.

Attualmente, le convenzionali terapie immunosoppressive risultano essere assai poco efficaci per la prevenzione del rigetto anticorpo-mediato.

Sviluppato e commercializzato da Alexion Pharmaceuticals, eculizumab è un farmaco inibitore della porzione terminale della cascata del complemento, ed è approvato per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) e della sindrome emolitico-uremica atipica (SEUa).

Nello studio clinico di Fase II recentemente presentato al congresso della European Society for Organ Transplantation, eculizumab è stato somministrato a 47 pazienti, tutti sottoposti a trapianto di reni e altamente sensibilizzati ai loro donatori. Dopo 9 settimane dall'intervento chirurgico, la terapia post-trapianto si è rivelata inefficace soltanto per 5 pazienti (10,6% del totale), 3 dei quali sono stati colpiti da AMR acuto (6,4% del totale, contro il 30% previsto dai ricercatori).

Alla luce di questi promettenti risultati preliminari, eculizumab sembra mostrare una potenziale validità nella prevenzione del rigetto acuto anticorpo-mediato.


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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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