Raptor Pharmaceutical, società biofarmaceutica impegnata nello sviluppo e nella commercializzazione di farmaci per il trattamento di malattie rare, ha annunciato che lo European Commitee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) ha rilasciato parere positivo all'immissione in commercio della cisteamina a rilascio prolungato (nome commerciale Procysbi) per il trattamento della cistinosi nefropatica.

La cistinosi nefropatica costituisce il 95% dei casi di cistinosi, una rara malattia da accumulo lisosomiale pericolosa per la vita in quanto si verifica un accumulo tossico di cistina in tutte le cellule, tessuti e organi del corpo. Tale patologia è di solito diagnosticata durante l'infanzia e richiede una terapia per tutta la durata della vita. Se non curata, la forma più grave della malattia può avere anche esito fatale.

La principale strategia di trattamento per la cistinosi nefropatica è basata sulla diminuzione dell'accumulo di cistina ma anche brevi interruzioni della terapia quotidiana possono permettere l'accumulo tossico di questa molecola, esponendo i tessuti a danneggiamento progressivo.

Procysbi rappresenta una nuova possibilità in ambito terapeutico ed è un farmaco progettato per bypassare lo stomaco e possiede un'emivita prolungata in modo che i pazienti sperimentino livelli di cisteamina costanti nelle 12 ore dall'assunzione.

Il parere positivo del CHMP deve essere ratificato dalla Commissione Europea (CE) al fine di concedere l'autorizzazione all'immissione in commercio di tale principio attivo, che coprirebbe tutti i 27 paesi membri dell'Unione Europea tra cui l'Islanda e la Norvegia. Si attende, dunque, una decisione della Commissione europea entro pochi mesi dalla raccomandazione del CHMP.

"Il parere positivo del CHMP rappresenta un passo avanti importante verso l'approvazione di Procysbi nell'UE", ha detto Christopher M. Starr, Chief Executive Officer di Raptor. "La raccomandazione del CHMP è una tappa importante per Raptor e una buona notizia per i pazienti europei affetti da cistinosi nefropatica."

 

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