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OssMalattieRare Correggere il genoma, produrre cellule modificate o tessuti ingegnerizzati: la ricerca italiana è protagonista della rivoluzione biomedica in atto. Domani a Roma, l'evento @TerapieAvanzate : At² - Advanced talks on Advanced therapies #At2Talks bit.ly/31HlBlX
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OssMalattieRare La #terapiagenica per la #betatalassemia si sta rivelando efficace nel lungo tempo. Lo confermano gli ultimi risultati clinici presentati da @bluebirdbio in occasione del 24° Congresso della @eha_hematology . #EHA24 #RareDisease bit.ly/2x2dx0T pic.twitter.com/ChlAOA0j9C
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OssMalattieRare Sono stati proclamati i vincitori del concorso “Insieme per la ricerca”, promosso da @Telethonitalia e @PearsonItalia , rivolto a tutte le scuole italiane di ogni grado e ordine. bit.ly/31Ee1Zg pic.twitter.com/2ewynZ4ouU
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OssMalattieRare Da oggi online il primo approfondimento OMaR dedicato ai diritti dei malati oncologici. #Tumorirari e #Invalidit%C3%A0Civile : quali diritti e quali prestazioni? bit.ly/31GImpX pic.twitter.com/JNp0bgY6Tr
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OssMalattieRare In Italia sono 5.077 i pazienti con #emofilia . Il Rapporto 2017 del Registro Nazionale Coagulopatie Congenite. bit.ly/2IPswRs pic.twitter.com/WdtQI54c6U
1 day ago.

Raptor Pharmaceutical Corp., società biofarmaceutica impegnata nello sviluppo e nella commercializzazione di farmaci per il trattamento di malattie rare, ha annunciato che l' European Commitee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) ha rilasciato parere positivo all'immissione in commercio di Procysbi (capsule gastroresistenti da 25mg e 75mg), cisteamina per il trattamento della Cistinosi Nefropatica.


La Cistinosi nefropatica costituisce il 95 % dei casi di Cistinosi, una rara malattia da accumulo lisosomiale pericolosa per la vita in quanto si verifica un accumulo tossico di cistina in tutte le cellule, tessuti e organi del corpo. Tale patologia è di solito diagnosticata durante l'infanzia e richiede una terapia per tutta la durata della vita. Se non curata, la malattia è  fatale.

La strategia di trattamento primario per la Cistinosi Nefropatica è basata sull'esaurimento della cistina ma anche brevi interruzioni della terapia quotidiana possono permettere l'accumulo tossico di questa molecola, esponendo i tessuti a danneggiamento progressivo.

Procysbi rappresenta una nuova possibilità in ambito terapeutico ed è stato  progettato per bypassare lo stomaco e possiede un'emivita prolungata in modo che i pazienti sperimentino livelli di farmaco costanti nelle 12 ore dall'assunzione.

Il parere positivo del CHMP deve essere ratificato dalla Commissione Europea (CE) al fine di concedere l'autorizzazione all'immissione in commercio di tale principio attivo, che coprirebbe tutti i 27 paesi membri dell'Unione Europea tra cui l'Islanda e la Norvegia. Si attende, dunque, una decisione della Commissione europea entro pochi mesi dalla raccomandazione del CHMP.

"Il parere positivo del CHMP rappresenta un passo avanti importante verso l'anticipata approvazione di Procysbi da parte dell'UE", ha detto Christopher M. Starr, Chief Executive Officer di Raptor. "Anche se questa raccomandazione è una tappa importante per la Raptor, è anche una buona notizia per i pazienti europei affetti da Cistinosi Nefropatica."

Procysbi è già stato approvato negli Stati Uniti ma, se sarà ottenuta l'approvazione della Commissione Europea, le indicazioni, le controindicazioni, le avvertenze e le precauzioni adottate in Europa potranno essere diverse da quelle degli Stati Uniti.

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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