La malattia può portare ad insufficienza renale, si cerca di fermare il danno

FRANCIA - La compagnia farmaceutica Celldex Therapeutics ha comunicato l'inizio dello studio pilota di CDX-1135, un farmaco sperimentale utilizzato per il trattamento della glomerulonefrite membrano-proliferativa di tipo II, conosciuta anche col nome di malattia da depositi densi (DDD).
La DDD è una rara patologia renale che colpisce circa due persone per milione.

È un disturbo autoimmune causato dall'attivazione incontrollata della cosiddetta “via alternativa” del sistema del complemento, attivazione che porta al consumo della frazione C3 del complemento e al suo accumulo nei reni. Tale processo provoca un progressivo deterioramento delle funzioni renali che può evolvere anche in un'insufficienza renale cronica.

CDX-1135 è un farmaco costituito da una preparazione solubile di “recettore complemento di tipo I” umano, e si è già dimostrato in grado, durante precedenti studi preclinici, di inibire l'attivazione del complemento fino a normalizzarne lo stato.

Allo studio pilota di CDX-1135 parteciperanno, provenendo da varie strutture cliniche degli Stati Uniti, fino a 5 pazienti affetti da malattia da depositi densi che abbiano compiuto almeno 4 anni d'età. Lo scopo principale della sperimentazione è quello di determinare il livello di dosaggio di CDX-1135 necessario a riportare alla normalità l'attività della via alternativa del complemento, ma verranno anche attentamente valutati i potenziali effetti del farmaco sulla funzionalità renale. Celldex Therapeutics ha riferito di aver già iniziato la somministrazione di CDX-1135 sul primo paziente iscritto allo studio.

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