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1 day ago.
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OssMalattieRare #GiochiamodiAnticipo anche su @SkyTG24 ! Lo #screeningneonatale può cambiare il destino di un neonato affetto da #SMA , una malattia rara, neurodegenerativa, così grave da essere la prima causa genetica di mortalità infantile. @famigliesma tg24.sky.it/spettacolo/2019/11/09/giochiamo-anrticipo-campagna-sociale.html
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OssMalattieRare Storie di Sibling, il punto di vista di chi vive e cresce con un fratello raro. 21 novembre 2019 14:30 - 17:30 Auditorium del Ministero della Salute, Roma Il programma bit.ly/33rA8T4 @RareSiblings pic.twitter.com/IGeGBlxKF7
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OssMalattieRare Assegno d’incollocabilità: ecco i requisiti e le indicazioni per ottenere il contributo mensile. #OmarInforma #Esenzioni #Diritti bit.ly/2ObGOOV
2 days ago.

La malattia può portare ad insufficienza renale, si cerca di fermare il danno

FRANCIA - La compagnia farmaceutica Celldex Therapeutics ha comunicato l'inizio dello studio pilota di CDX-1135, un farmaco sperimentale utilizzato per il trattamento della glomerulonefrite membrano-proliferativa di tipo II, conosciuta anche col nome di malattia da depositi densi (DDD).
La DDD è una rara patologia renale che colpisce circa due persone per milione.

È un disturbo autoimmune causato dall'attivazione incontrollata della cosiddetta “via alternativa” del sistema del complemento, attivazione che porta al consumo della frazione C3 del complemento e al suo accumulo nei reni. Tale processo provoca un progressivo deterioramento delle funzioni renali che può evolvere anche in un'insufficienza renale cronica.

CDX-1135 è un farmaco costituito da una preparazione solubile di “recettore complemento di tipo I” umano, e si è già dimostrato in grado, durante precedenti studi preclinici, di inibire l'attivazione del complemento fino a normalizzarne lo stato.

Allo studio pilota di CDX-1135 parteciperanno, provenendo da varie strutture cliniche degli Stati Uniti, fino a 5 pazienti affetti da malattia da depositi densi che abbiano compiuto almeno 4 anni d'età. Lo scopo principale della sperimentazione è quello di determinare il livello di dosaggio di CDX-1135 necessario a riportare alla normalità l'attività della via alternativa del complemento, ma verranno anche attentamente valutati i potenziali effetti del farmaco sulla funzionalità renale. Celldex Therapeutics ha riferito di aver già iniziato la somministrazione di CDX-1135 sul primo paziente iscritto allo studio.

Per ulteriori informazioni clicca qui.

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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