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OssMalattieRare "Sosteniamo l’emendamento sull’estensione dello #screeningneonatale ." Questo l’appello delle Associazioni dei malati rari. L’emendamento prevede l’aggiornamento del panel e un finanziamento di 4 milioni di euro. #DecretoMilleProroghe bit.ly/2t00A9t pic.twitter.com/Scxa2ru0BX
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OssMalattieRare IV ORPHAN DRUG DAY “Accesso alle terapie per malattie rare in Italia: rendiamo efficiente un sistema già efficace” 6 febbraio 2020 9:30-13:00 Auditorium del Ministero della Salute, Roma bit.ly/37n8GIc #OrphanDrugDay #OrphanDrug pic.twitter.com/0pOYkcQAFI
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OssMalattieRare “A scuola di inclusione: giocando si impara” L’iniziativa di @UILDMnazionale per sensibilizzare sul tema della disabilità 17 amministrazioni comunali e altrettanti istituti scolastici, per oltre 1200 studenti. bit.ly/2RlrceH
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OssMalattieRare Grazie ad un lavoro di squadra tra specialisti del @bambinogesu e dell’Ospedale di Circolo di Varese, sono state scoperte due rarissime malattie genetiche in tre bambini italiani. bit.ly/2uUhTJG
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OssMalattieRare “Anche quando sembra debellata, è in realtà sempre dietro l’angolo” Marta ci racconta la sua esperienza con la #Malattiapolmonare NTM La sua storia è inclusa all’interno del Libro Bianco sulla patologia a cura di OMaR e dell'associazione #AMANTUM bit.ly/2RqtYxO
10 days ago.

Bayer HealthCare ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti ha approvato Xofigo® (radio-223 dicloruro) per il trattamento dei pazienti con carcinoma della prostata resistente alla castrazione (CRPC), con metastasi ossee e senza metastasi viscerali. Xofigo è il primo radiofarmaco, che emette radiazioni alfa, approvato da FDA, che ha dimostrato di aumentare la sopravvivenza globale (OS) e  prolungare il tempo alla comparsa di eventi scheletrici sintomatici (SSE) rispetto al placebo, come è stato dimostrato nello studio registrativo  di fase III ALSYMPCA.


La produzione commerciale di Xofigo è in corso, e  si prevede che le prime dosi per il trattamento dei pazienti saranno pronte in poche settimane. Bayer detiene i diritti esclusivi di commercializzazione di Xofigo in tutto il mondo. Negli Stati Uniti, Bayer HealthCare e Algeta US, LLC co-promuoveranno il prodotto.

“Xofigo ha dimostrato di avere un favorevole profilo di tollerabilità ed il potenziale per migliorare la prognosi dei pazienti con un approccio completamente nuovo. Il radio 223 emette radiazioni alfa che agiscono sulle cellule tumorali nelle metastasi ossee e può contribuire a migliorare la sopravvivenza dei pazienti", ha affermato Kemal Malik, MD, Membro del Comitato Esecutivo di Bayer HealthCare e responsabile del Global Development. “L’approvazione FDA fornirà una nuova ed innovativa opzione di trattamento ai pazienti affetti da carcinoma della prostata e ai medici che li curano.”

"La maggior parte dei pazienti con carcinoma della prostata avanzato sviluppa metastasi ossee, che possono rappresentare un pericolo per la vita," ha dichiarato Oliver Sartor, MD, sperimentatore principale per il Nord America nello studio registrativo e direttore medico del Tulane Cancer Center. "Xofigo ha dimostrato di svolgere un effetto antitumorale sulle metastasi ossee e di avere effetto sulla sopravvivenza globale nei pazienti affetti da carcinoma della prostata, elementi che  lo rendono un’importante opzione terapeutica che va ad aggiungersi al trattamento dei pazienti con CRPC.”

L’osso è la sede del corpo umano più comunemente colpita da diversi tumori metastatici e le metastasi ossee hanno una particolare prevalenza nei pazienti con carcinoma della prostata. Circa il 90% dei pazienti con carcinoma della prostata metastatico presenta metastasi ossee. Le metastasi ossee possono portare ad un aumento della frequenza degli eventi scheletrici e hanno dimostrato di essere la causa principale di morbilità e di morte nei pazienti con CRPC.

Dati di Efficacia e Tollerabilità che hanno supportato l’ approvazione di Xofigo

L’approvazione di Xofigo (radio-223 dicloruro, radio-223)  è basata sui dati dello studio registrativo di fase III ALSYMPCA (ALpharadin in SYMptomatic Prostate Cancer). Nella analisi ad interim, il radio-223 ha aumentato significativamente la sopravvivenza globale (OS) [HR=0,695 (95% CI 0.552-0.875), p=0.00185]; l’OS mediana è stata di 14 mesi nel braccio del radio-223 più la migliore terapia standard (BSoC) vs 11,2 mesi nel braccio del placebo più BSoC. Inoltre, l’analisi ad interim ha dimostrato un prolungamento del tempo alla comparsa del primo evento scheletrico sintomatico (SSE) nei pazienti trattati con radio 223 rispetto al placebo.

Una successiva analisi, condotta dopo l’apertura dei codici di randomizzazione dello studio, ha rivelato un ulteriore incremento della sopravvivenza globale (OS) nei pazienti trattati con radio-223 vs placebo, con una OS mediana di 14,9 mesi vs 11,3 mesi; HR=0.695 (95% CI 0.581-0.832).

Gli effetti indesiderati più comuni (uguali o maggiori del 10%) nei pazienti trattati con radio-223 nello studio ALSYMPCA  sono stati nausea, diarrea, vomito ed edema periferico. Le anomalie ematologiche di laboratorio più comuni (uguali o maggiori del 10%) sono state anemia, linfocitopenia, leucopenia, trombocitopenia e neutropenia

Informazioni su Xofigo ® (radio-223 dicloruro) iniettabile
Xofigo ®, il cui principio attivo è il radio-223 dicloruro (radio-223), è un radiofarmaco, che emette radiazioni alfa, con attività antitumorale sulle metastasi ossee.
Radium 223 mima l’ attività del calcio e forma complessi con la componente  minerale dell’osso, l'idrossiapatite, nelle aree con aumentato turnover osseo, quali le metastasi ossee.
L’elevato trasferimento di energia, proprio dei radiofarmaci alfa emettitori, può causare la rottura della doppia elica del DNA nelle cellule vicine,  risultando in un effetto antitumorale sulle metastasi ossee. Il raggio d’azione della radiazione alfa emessa dal radio-223 è inferiore a 100 micrometri, ciò può limitare i danni al tessuto normale circostante.

Il radio-223 non è attualmente approvato dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) o da altre autorità regolatorie al di fuori degli Stati Uniti. Bayer ha presentato una richiesta di autorizzazione alla commercializzazione all’ EMA per il radio-223 nel dicembre 2012 per il trattamento dei pazienti con CRPC con metastasi ossee.

Nel settembre 2009, Bayer ha firmato un accordo con Algeta ASA (Oslo, Norvegia) per lo
sviluppo e la commercializzazione del radio-223. Secondo i termini dell'accordo,
Bayer svilupperà il radio-223, farà richiesta per la sua approvazione alle autorità sanitarie  in tutto il mondo e commercializzerà il radio-223 a livello globale. Algeta co-promuoverà il radio-223 con Bayer negli Stati Uniti.

Informazioni sullo studio ALSYMPCA

Lo studio ALSYMPCA è uno studio di fase III, internazionale, randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo, che ha confrontato il radio-223 dicloruro vs placebo in pazienti sintomatici con CRPC con metastasi ossee trattati con BSoC. Nello studio sono stati arruolati 921 pazienti in più di 100 centri in 19 paesi. Il trattamento in studio prevedeva fino a  sei somministrazioni endovenose di radio-223 o placebo, separate da un intervallo di quattro settimane.

L'endpoint primario dello studio era la sopravvivenza globale (OS). Uno degli endpoint secondari era il tempo alla comparsa del primo evento scheletrico sintomatico (SSE), definito come: necessità di utilizzare la radioterapia  per alleviare i sintomi scheletrici, nuove fratture ossee sintomatiche, compressione della colonna verticale o interventi di chirurgia ortopedica imputabili al tumore.


Informazioni su CRPC e metastasi ossee


Il carcinoma della prostata è il tumore maligno più comune negli uomini in tutto il mondo, dopo quelli della pelle.
Si stima che nel 2008 sia stato diagnosticato un carcinoma della prostata a 899000 uomini in tutto il mondo e che di questi, 258000 siano morti. Il carcinoma della prostata è la sesta causa di morte per tumore negli uomini.

La maggior parte degli uomini con CRPC hanno evidenze radiologiche di metastasi ossee. Una volta che le cellule tumorali si diffondono nelle ossa, possono interferire con la resistenza delle ossa,  spesso causando dolore, fratture e altre complicanze che possono pregiudicare significativamente la salute.  Le metastasi ossee secondarie al carcinoma della prostata in genere interessano le vertebre, specie del tratto lombare della colonna vertebrale, e il bacino  e sono la principale causa di morbilità e mortalità nei pazienti con CRPC.

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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