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OssMalattieRare Lo #ScreeningNeonatale per l’ #AnemiaFalciforme è disponibile in Inghilterra e Francia da diversi anni. Uno studio condotto a Padova e Monza testimonia la fattibilità e necessità di un simile programma in Italia. #NewbornScreening bit.ly/2MYgRVD pic.twitter.com/X7NOPBYs48
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OssMalattieRare #WorldFSHDDay #FSHD In corso la conferenza stampa della IV Giornata Internazionale della Distrofia Muscolare di Tipo FSO, su iniziativa della sen. @paolabinetti Un'occasione per fare un punto sulla ricerca e per discutere sui bisogni dei pazienti. bit.ly/31JhgyH pic.twitter.com/58RBor1P44
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OssMalattieRare #Lipodistrofie : i pazienti aspettano anche 15 anni per la diagnosi. L’intervista alla dottor Giovanni Ceccarini, endocrinologo @Unipisa , in occasione del 40° Congresso Nazionale di Endocrinologia #SIE . @SIE_2013 #AILIP youtu.be/h6JgYR9VDAo
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OssMalattieRare Correggere il genoma, produrre cellule modificate o tessuti ingegnerizzati: la ricerca italiana è protagonista della rivoluzione biomedica in atto. Domani a Roma, l'evento @TerapieAvanzate : At² - Advanced talks on Advanced therapies #At2Talks bit.ly/31HlBlX
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OssMalattieRare La #terapiagenica per la #betatalassemia si sta rivelando efficace nel lungo tempo. Lo confermano gli ultimi risultati clinici presentati da @bluebirdbio in occasione del 24° Congresso della @eha_hematology . #EHA24 #RareDisease bit.ly/2x2dx0T pic.twitter.com/ChlAOA0j9C
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Per i malati di  lupus eritematoso sistemico (LES) potrebbe arrivare presto in commercio un nuovo farmaco, l’anticorpo monoclonale belimumab, che promette di inibire l’attività biologica dello stimolatore dei linfociti B, il  BLyS (B-Lymphocyte Stimulator). Un dossier che presenta i risultati di due studi di fase tre condotti su ben 1.684 pazienti è infatti stato presentato nei giorni scorsi alla FDA e il farmaco ha già avuto un primo parere ampiamente positivo da parte degli esperti, che apre dunque la strada a una sua approvazione definitiva per la messa in commercio. Il Lupus è infatti una malattia autoimmune e si ritiene che tra le cause possa esserci un’alta concentrazione di questo stimolatore che contribuisce alla produzione di anticorpi che aggrediscono i tessuti sani dell’organismo. I risultati dei due studi – il  BLISS-52 e il BLISS-76 – sembrano ora aver confermato infatti la capacità del farmaco di ridurre le manifestazioni della malattia.
Il farmaco è stato sviluppato da Human Genome Sciences e GlaxoSmithKline e una volta in commercio avrebbe il nome di Benlysta


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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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