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OssMalattieRare “Sono pochi i fondi per la ricerca sulle #malattierare , occorre una strategia condivisa.” Il messaggio lanciato da @francescapasi DG @Telethonitalia in occasione di una recente audizione alla Camera. bit.ly/2Kxd2Dr
About 14 hours ago.
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OssMalattieRare #SMA : buone notizie dalla Parte 2 dello studio clinico SUNFISH. I dati verranno condivisi con le autorità regolatorie di tutto il mondo e serviranno a supportare la richiesta di approvazione del farmaco. @famigliesma bit.ly/2NW98Wt
About 15 hours ago.
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OssMalattieRare Interrotto lo studio clinico con antimiostatina RG6206 per la #Duchenne . La molecola sperimentale anti-miostatina non si è rivelata efficace nel contrastare la perdita di tessuto muscolare. bit.ly/2NYr7Mf
About 17 hours ago.
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OssMalattieRare #Amiloidosi hATTR: i parametri che influenzano la risposta alla terapia. Guarda la video-intervista alla prof.ssa Teresa Coelho, direttore dell'Unità hATTR del Centro Ospedaliero Universitario di Porto. #hATTR #amyloidosis youtu.be/JfFpR4yAsT0
About 18 hours ago.
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OssMalattieRare L’ #Adenocarcinoma al #pancreas è l’unica neoplasia che in quarant’anni non ha registrato miglioramenti in termini di sopravvivenza. Entro il 2030 sarà la seconda causa di morte tra i #tumori . Lo studio di @ISHEOconsulting con @favo_it @TumorePancreas . bit.ly/2Kganxy
1 day ago.

La malattia di Kawasaki, una vasculite infantile delle arterie di media e piccola dimensione a eziologia sconosciuta, è attualmente trattata con la terapia di corticosteroidi. Uno studio giapponese pubblicato su The Lancet ha recentemente valutato una terapia aggiuntiva a base di prednisolone e immunoglobuline per ridurre l'incidenza di anomalie delle arterie coronarie. La terapia combinata è stata testata grazie a uno studio randomizzato in aperto, denominato RAISE e condotto in 74 ospedali giapponesi tra il settembre 2008 e il dicembre 2010.
Il team medico ha somministrato a 125 pazienti immunoglobuline e prednisolone per via endovenosa, a 123 pazienti solo immunoglobuline. L’incidenza delle anomalie delle arterie coronarie è risultata significativamente più bassa nel gruppo di pazienti che hanno assunto immunoglobuline e prednisolone insieme. Gli eventi avversi sono invece risultati simili tra i due gruppi e comunque di bassa entità.

Secondo gli autori dello studio dunque l'aggiunta di prednisolone al regime standard di immunoglobuline per via endovenosa migliora i risultati delle arterie coronarie in pazienti con grave malattia di Kawasaki in Giappone. Sarà ora necessario effettuare nuovi studi su una popolazione di etnia mista.

La malattia di Kawasaki (KD) è complicata da aneurismi periferici e coronarici nel 20-35 per cento dei pazienti non trattati. È la causa più comune di cardiopatia acquisita nei bambini dei paesi sviluppati e può essere causa di cardiopatia ischemica nell'età adulta. Sebbene la KD sia stata descritta in tutto il mondo, è più frequente nelle popolazioni Asiatiche, in particolare in quella Giapponese. L'incidenza annuale per 100.000 bambini sotto i cinque anni di età è 8,1 in Gran Bretagna, 17,1 negli Stati Uniti e 112 in Giappone.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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