Un farmaco già esistente, il Bosentan - utilizzato per l’ipertensione polmonare – può rallentare la formazione di nuove ulcere nei malati di sclerosi sistemica, o sclerodermia, una malattia rara autoimmune che colpisce il tessuto connettivo causando fibrosi della pelle e di alcuni organi interni come polmoni, apparato gastrointestinale, cuore e reni. A capo del gruppo di studio che ha fatto l’importante scoperta, pubblicata il 30 agosto scorso sull’Annals of the Rheumatic diseases, è un ricercatore italiano, il dottor Marco Matucci Cerinic, dell'Università di Firenze, esponente di spicco della reumatologia italiana e internazionale.

"Nello studio - racconta il prof. Matucci - sono state coinvolte quattro università italiane, quella di Firenze, quella di Modena, La Sapienza di Roma e la Statale di Milano e i risultati che abbiamo avuto confermano che l'uso di questo farmaco riduce la formazione di nuove ulcere sulla pelle dei malati".
Lo studio, chiamato RAPIDS-2, un randomizzato in doppio cieco e controllato con placebo, ha coinvolto 41 centri in Europa e Nord America, per un totale di 188 pazienti. I partecipanti, tutti con almeno un'ulcera digitale attiva (definita come ulcera cardinale), sono stati trattati con Bosentan 62,5 mg per 4 settimane e successivamente con 125 mg per 20 settimane o con un placebo per un 24 settimane allo scopo di verificare, come altri studi avevano indicato in passato, se vi fosse una riduzione di nuove ulcere, se vi fosse una guarigione più veloce delle ulcere esistenti e se il farmaco avesse anche l’effetto di diminuire il dolore, oltre a provare la sicurezza dell’impiego del farmaco in questi malati.
I risultati hanno fornito una conferma di quanto già emerso in precedenza. Il trattamento con Bosentan per 24 settimane si è associato a una riduzione del numero di nuove ulcere rispetto al placebo e l’effetto è stato tanto più pronunciato nei pazienti che al momento dell'arruolamento avevano più ulcere.Non è emersa invece alcuna differenza tra i due gruppi di trattamento per quanto riguarda la guarigione dell'ulcera cardinale, il dolore e la disabilità. Il farmaco è stato ben tollerato, anche se tra gli eventi avversi registrati nel gruppo in trattamento attivo vi sono stati edema periferico e aumento delle transaminasi epatiche.
"Non sappiamo ad oggi - dice il prof. Matucci - quanti siano in italia le persone affette da questa malattia che, pur avendo un picco tra i 20 e 50 anni può esordire a qualsiasi età e colpire in modo differente. Ci sono pazienti nei quali c'è un più forte interessamente degli organi interni, e su questi problemi l'impiego del farmaco non ha effetto, ma la maggior parte dei malati ha comunque una manifestazione a livello dell'epidermide anche se ci sono casin in cui le ulcere compaiono in numero limitato e circoscritte ad alcune zone ed altri in cui invece la pelle è colpita in maniera più forte ed estesa. In ogni caso limitare l'insorgenza di queste ulcere, anche se il farmaco non ha dimostrato di poter guarire quelle esistenti, avrà certamente un impatto positivo sulla vita dei pazienti". Un risultato importante dunque se si considera che attualmente le cause della sclerodermia sono ignote, non si tratta infatti di una malattia ereditaria, e che esistono solo trattamenti sintomatici, volti a ridurre il rischio di infezion, il dolore ed ora anche la formazione di nuove ulcere.

Sportello legale OMaR

Speciale Testo Unico Malattie Rare

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

Speciale Vaccino Covid-19

7 Giorni Sanità

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Seguici sui Social

Nico è così

"Nico è così" - Un romanzo che dà voce ai giovani con emofilia

Partner Scientifici

Media Partner



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni