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OssMalattieRare A Milano la 3° tappa di #AmyTour Un confronto aperto che ha consentito ai pazienti di condividere le proprie esperienze e che ha permesso ai clinici esperti di #amilodoisi di raccogliere feedback per modellare meglio terapie e presa in carico. Grazie a tutti i partecipanti! pic.twitter.com/zZrbhhUhct
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OssMalattieRare In corso a Milano la terza tappa di “ #Amytour , pazienti e medici dialogano sull’amiloidosi”. I clinici esperti di #amiloidosi pronti a rispondere alle domande delle famiglie e dei pazienti. pic.twitter.com/ukTRLc13Rc
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OssMalattieRare #SclerosiMultipla : l'esposizione all’interferone beta durante la gravidanza non ha influenzato il peso dei neonati e la circonferenza della testa. Il dato emerge da un’indagine presentata durante l’ultimo @ectrimscongress bit.ly/2m0Kpoy pic.twitter.com/OQqiqiSYLI
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OssMalattieRare La mutazione di un gene alla base di alcune forme di disabilità intellettiva. Lo studio del @SanRaffaeleMI e del CNR, in collaborazione @Unipisa @UniTrento , finanziato da @Telethonitalia . bit.ly/2kUcePe
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L'iscrizione al trial Envision è stata completata prima del previsto, otto mesi dopo la randomizzazione del primo paziente

Cambridge (U.S.A.) – Alnylam Pharmaceuticals, azienda leader nelle terapie RNAi, ha annunciato di aver raggiunto il pieno arruolamento dei pazienti nel suo studio di Fase III Envision su givosiran, un farmaco RNAi sperimentale mirato all'acido aminolevulinico sintasi 1 (ALAS1) per il trattamento delle porfirie epatiche acute (AHP). L'arruolamento è stato completato con 94 pazienti affetti da AHP randomizzati in 36 centri clinici in 18 Paesi, superando l'obiettivo iniziale di circa 75 pazienti.

L'azienda prevede di riportare i risultati dell'analisi provvisoria dello studio entro la fine di settembre, a supporto di una potenziale approvazione accelerata, e i risultati sull'endpoint primario (il tasso di attacchi annuali dopo sei mesi di trattamento) all'inizio del 2019. L'analisi provvisoria si basa sull'abbassamento dei livelli di acido aminolevulinico urinario (ALA) in circa 30 pazienti a tre mesi di trattamento, un biomarcatore surrogato che potrebbe ragionevolmente prevedere un beneficio clinico. In attesa della revisione del programma da parte dell'azienda e della Food and Drug Administration (FDA) statunitense al momento dell'analisi provvisoria, e assumendo risultati positivi e sicurezza accettabile, Alnylam prevede di presentare una domanda di approvazione alla FDA intorno alla fine del 2018.

Siamo lieti di aver completato l'arruolamento allo studio di Fase III Envision e siamo grati alla comunità dei pazienti affetti da porfiria per il loro sostegno nell'opera di sensibilizzazione sull'importanza degli studi clinici nelle malattie rare”, ha dichiarato Akin Akinc, Vicepresidente e General Manager del programma givosiran di Alnylam. “Il fatto di aver raggiunto questo importante traguardo in anticipo rispetto al previsto – oltre ad aver superato l'obiettivo iniziale di iscrizione – mette in evidenza la domanda urgente e l'elevato bisogno insoddisfatto di nuove terapie in questo contesto patologico. Rimaniamo impegnati a far progredire givosiran, che riteniamo abbia il potenziale per trasformare il panorama di trattamento per i pazienti con AHP”.

Lo studio di Fase III Envision è un trial globale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, che valuta l'efficacia e la sicurezza di givosiran in pazienti con diagnosi documentata di AHP. I pazienti sono stati randomizzati in rapporto 1:1 per ricevere 2,5 mg/kg di givosiran o placebo, somministrati mensilmente per via sottocutanea, per un periodo di trattamento di 6 mesi. L'endpoint primario è il tasso annuale di attacchi di porfiria che richiedono il ricovero ospedaliero, visite mediche urgenti o somministrazione di emina a domicilio durante il periodo di trattamento di 6 mesi. L'analisi ad interim pianificata valuterà la riduzione di un biomarcatore urinario – ALA – in circa 30 pazienti dopo tre mesi di somministrazione. Gli obiettivi chiave secondari ed esplorativi valuteranno la riduzione dei sintomi caratteristici delle AHP, come dolore, nausea e affaticamento, nonché l'impatto sulla qualità della vita.

Tutti i pazienti che completeranno il periodo di trattamento di 6 mesi potranno continuare con uno studio di estensione in aperto (OLE) in cui riceveranno il trattamento con givosiran fino a 30 mesi. Nel mese di aprile, nel corso del Congresso annuale dell'Associazione Europea per lo Studio del Fegato (EASL) che si è svolto a Parigi, Alnylam ha presentato i nuovi risultati degli studi di estensione in aperto di Fase I e di Fase I/II su givosiran per il trattamento delle AHP.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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