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OssMalattieRare “Genitori acrobati tra realtà e progetto. Persone con disabilità in equilibrio tra diritto e possibilità”. La Summer School 2019 dell’Associazione @xfragileitalia che si terrà dal 26 al 30 giugno. #xFragile bit.ly/2YbRmS7 pic.twitter.com/qaV5MTmQV7
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OssMalattieRare Una vicenda che si tinge di giallo quella di Paolo Palumbo. Il più giovane paziente europeo colpito da #SLA non parteciperà alla sperimentazione e la famiglia denuncia la truffa. bit.ly/2XtEnOt pic.twitter.com/WQvyFC1tYa
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OssMalattieRare Clemente racconta la storia dei suoi due figli affetti da #MalattiaGranulomatosa cronica: dalle difficoltà diagnostiche al passaggio da un'assistenza incentrata sul bambino a una orientata sull'adulto. #Immunodeficienze bit.ly/2XtxNrk
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Gli altri centri che erogano il farmaco sono il policlinico Ca’ Granda di Milano e il Policlinico Universitario di Padova. I pazienti: ‘farmaco fondamentale per una vita normale’

I pazienti affetti da protoporfiria eritropoietica (EPP) possono tornare a sperare. L'Istituto “San Gallicano” di Roma ha infatti garantito la distribuzione a tutti dell'unico farmaco oggi esistente per il trattamento di questa rara patologia, il farmaco afamelanotide (Scenesse®). I malati italiani potranno quindi rivolgersi all'azienda capitolina ed assicurarsi così una buona qualità della vita. Un servizio che non era affatto scontato. L'azienda produttrice della molecola, l'australiana Clinuvel, ha infatti ingaggiato un lungo braccio di ferro con l'Agenzia italiana del farmaco: confronto volto ad ottenere un prezzo tre volte più alto di quello richiesto sino a qualche mese fa. E non è detto che l'anno prossimo non possa essere richiesta una maggiorazione ulteriore. Uno scontro che ha finito per compromettere l'erogazione del farmaco su tutto il territorio nazionale e che si è concluso – almeno per il momento – con l'inserimento del prodotto in Fascia C.

A breve potrebbero esserci importanti novità. L'attuale contesto rischia infatti di scatenare nuove discriminazioni tra i malati. Disguidi che suonerebbero come una condanna per centinaia di persone che, senza poter fare affidamento su una terapia farmacologica, sarebbero costrette a non potersi esporre alla luce diretta del sole; soprattutto nei mesi più caldi dell'anno.

Osservatorio Malattie Rare ha deciso di fare chiarezza sull'intera vicenda ascoltando i vertici della struttura romana e un malato. Marta Branca, commissario straordinario del “San Gallicano”, spiega come è stato possibile garantire l'erogazione del farmaco: “Abbiamo scelto di agire per non lasciare soli i pazienti, stiamo parlando di persone che rischiavano di avere una vita impossibile. Ovviamente la scelta di triplicare il prezzo del farmaco da parte dell'azienda non può essere considerato secondario: noi continueremo comunque a sensibilizzare l'Aifa, il ministero della Salute e le Regioni per portare a più miti consigli la società produttrice. Ci tengo a sottolineare che anche noi abbiamo fatto direttamente pressioni su Aifa durante questi mesi”.

La dirigente evidenzia nello specifico come è stato possibile sbloccare una condizione di stallo: “Mi sono impegnata per chiedere alla regione Lazio di poter utilizzare il budget che avevamo a disposizione per l'anno in corso, per tantissimi mesi abbiamo bloccato gli acquisti del prodotto. Stiamo quindi facendo degli sforzi per colmare la differenza tra il vecchio prezzo preteso dall'azienda e il nuovo. Attraverso degli accordi sarai poi possibile trattare i pazienti residenti in altre regioni. Per ora ci stiamo facendo carico di due residenti in Toscana. Questo vuol dire che entro la fine dell'anno, o direttamente l'anno prossimo, si ripresenterà il problema. Per quanto mi riguarda confido che la casa farmaceutica possa tornare su una posizione di dialogo con le istituzioni. La nostra struttura sta cercando di fare il massimo nonostante il piano di rientro che grava sul Sistema sanitario del Lazio”.

Il medico responsabile per la malattie rare al “San Gallicano”, Giovanni Leone, riconosce l'importanza della terapia per le persone affette da protoporfiria eritropoietica e ricorda come la struttura romana sia stata fondamentale per arrivare alla commercializzazione del trattamento: “Negli scorsi anni partecipammo alla sperimentazione con convinzione mettendo a disposizione un numero di pazienti adeguato ai bisogni della ricerca. Nella nostra struttura non abbiamo mai riscontrato problemi sino all'anno scorso; il farmaco infatti veniva erogato attraverso le disposizioni inserite nella legge 648. Poi la decisione di triplicare il prezzo da parte dell'azienda. Richiesta che i produttori non sembrano portati a modificare nel breve periodo. Noi ci vogliamo impegnare per eliminare le disparità e garantire la continuità terapeutica”.

Occorre però fare chiarezza sul numero esatto di pazienti italiani: “La platea interessata dovrebbe essere di circa 140 malati anche se il numero è sottostimato: secondo me il numero reale si aggira intorno alle 200 persone. I casi potrebbero comunque aumentare. Siamo di fronte a una malattia genetica che non sempre si presenta alla nascita o nei primi anni di vita”.

Gerardo Tiso è un paziente-medico, esponente di un'associazione che rappresenta i malati di protoporfiria. Anni fa ha partecipato in prima persona alla sperimentazione condotta a Roma. Scelta che ha permesso di mettere in commercio in tutto il mondo il farmaco a base di afamelanotide, composto creato in laboratorio che stimola la melatogenesi e in grado quindi di proteggere la pelle dai raggi ultravioletti. Giovanni racconta la sua esperienza: “Io ho una certa età ed ho vissuto quando non esisteva nessun tipo di trattamento farmacologico. Dovevo indossare cappelli enormi o guanti nei mesi più caldi dall'anno: da maggio a settembre tutto diventava più difficile. Le conseguenze non erano certo di poco conto. Esporsi alla luce diretta del sole voleva dire rischiare ustioni di primo o secondo grado e dover stare a riposo anche per due settimane”.

Il farmaco Scenesse ha rivoluzionato la vita dei pazienti ma si rischia di fare un salto nel passato: “Stiamo ricevendo tantissime segnalazioni come associazione. I malati ci raccontano di come stia diventando sempre più difficile ottenere il farmaco. Oggi possono stare tranquilli solo i residenti nel Lazio, in Lombardia, in Veneto e in Toscana. I residenti in Lombardia possono essere seguiti dal policlinico Ca' Granda presso il centro coordinato dalla professoressa Domenica Cappellini. I veneti possono invece essere presi in carico dal professor Mauro Alaibac del Policlinico universitario di Padova. I residenti nelle altre Regioni devono rivolgersi al San Gallicano. La struttura è infatti pronta a venire incontro ai nostri bisogni terapeutici. Abbiamo l'impressione di essere diventati dei malati di serie B. Sino a qualche mese fa la situazione era decisamente migliore”. Secondo il medico la situazione potrebbe però cambiare: “Abbiamo potuto parlare con il presidente di Aifa, Mario Melazzini. L'Agenzia vuole arrivare a una commercializzazione che sia utile ai bisogni dei pazienti. Per questo motivo è importante continuare a battere la strada del dialogo con la Clinuvel”.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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