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OssMalattieRare Il trattamento in tripla combinazione del correttore di nuova generazione ha portato a miglioramenti statisticamente significativi nella funzionalità polmonare delle persone affette da #fibrosicistica . bit.ly/2E6389e pic.twitter.com/4ORceYWbjz
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OssMalattieRare Nel nostro Paese, si stimano circa 7.800 casi di decessi all’anno per infezioni acquisite nei nosocomi, pari al doppio delle morti legate agli incidenti stradali. I dati dal Centro Europeo Malattie Infettive (ECDC). bit.ly/2EhBS8J pic.twitter.com/XaX4jPmuXr
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OssMalattieRare Fare rete, per chi combatte contro una malattia rara, significa condividere esperienze, storie, sentirsi meno soli. Per questo è nato il gruppo FB "MALATTIE RARE: Rachitismo vitamina D resistente; Ipofosfatemia legata all'X". #RachitismoXLH bit.ly/2rqaT2s pic.twitter.com/bI878yiaD1
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OssMalattieRare Takeda ha ottenuto l'approvazione degli azionisti per finanziare l'acquisizione della rivale irlandese di Shire. Il colosso giapponese punta a rafforzare la sua posizione nel campo delle terapie destinate alle #malattierare . bit.ly/2FZOUJA pic.twitter.com/3hYSMjcnSd
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OssMalattieRare Annunciati in questi giorni i risultati dello studio clinico GO29365 condotto per valutare l'impiego del farmaco nel trattamento di pazienti con #linfoma diffuso a grandi cellule B: riduzione del 66% del rischio di progressione della malattia. bit.ly/2QKdwuh pic.twitter.com/5OTz0CTIu6
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Per l’associazione di Federchimica le priorità sono gli aiuti alla ricerca, il fondo nazionale e lo screening neonatale.

“Le risposte date dal sottosegretario Roccella sono tecnicamente corrette, ma mancano di contenuti, non c’è nulla di nuovo in ciò che ha detto e diversi disegni di legge sulle malattie rare, anche bipartisan, sono ancora in attesa di approvazione”. Così Riccardo Palmisano, vicepresidente di Assobiotec, l’associazione di aziende biotecnologiche aderente a Federchimica, commenta le risposte date il 16 giugno scorso dal sottosegretario alla Salute Eugenia Roccella sul tema delle malattie rare e riportate dalla nostra testata. (Clicca qui per la risposta del sottosegretario Roccella)“Vorrei – dice Palmisano – entrare nel merito del sostegno a ricerca e sviluppo, del fondo nazionale per i farmaci orfani e dello screening neonatale”.

L’On. Roccella ha affermato che il Governo ritiene eticamente corretto dare degli incentivi e che ‘sono state intraprese iniziative sia a livello nazionale che europeo, al fine di offrire gli incentivi necessari per incoraggiare da una parte lo sviluppo dei farmaci orfani, dall'altra l'ottenimento dell'autorizzazione alla commercializzazione attraverso una procedura centralizzata’. Non vi basta?
"La procedura centralizzata a livello europeo c’è per tutti i farmaci e non solo per quelli orfani. Riguardo alla defiscalizzazione, invece, ne è solo stata introdotta di recente una sulle spese incrementali sostenute dalle università, un modo di ridare qualche cosa agli atenei, a cui molto era stato tolto, piuttosto che un aiuto alla ricerca. Ci sono due limiti in questo provvedimento: la portata è molto limitata poiché si applica solo alle spese incrementali e gran parte della ricerca preclinica non viene fatta nelle università ma privatamente dalle aziende. Per di più in Italia ci troviamo davanti ad altri problemi che rendono difficile portare il prodotto, finalmente messo a punto, fino al malato"

Nelle interrogazioni si parlava, infatti, delle difficoltà ad ottenere i farmaci e della necessità, da alcuni auspicata, che questi vengano in parte gestiti attraverso un fondo nazionale, cosa ne pensa?

"Qui ci sono due cose da dire. Intanto che il sottosegretario ha risposto facendo riferimento ad un fondo differente da quello che si intendeva nella domanda. L’On. Roccella ha, infatti, fatto riferimento ad un fondo che esiste presso Aifa, di fatto una “tassa” che pagano le aziende farmaceutiche.  Con questi soldi si copre (o meglio si dovrebbe coprire) la spesa per farmaci orfani che magari sono stati approvati in Europa ma non sono ancora stati immessi in commercio in Italia. È un fondo che viene utilizzato in particolari casi, anche se non ci è noto l’ammontare del fondo, né in quale misura venga utilizzato, né a cosa vengano destinate le risorse eventualmente non utilizzate".

E invece a cosa faceva realmente riferimento la domanda posta nell’interrogazione?

"La domanda che veniva posta era inserita in un contesto più ampio e fa riferimento a problemi che si riscontrano spesso nell’accesso al farmaco. Asl e ospedali non possono programmare nei loro budget le spese per i farmaci orfani: la rarità delle malattie le rende imprevedibili, non possiamo sapere dove le malattie rare verranno diagnosticate e in che numero, questo al contrario di altre patologie più diffuse che possono essere previste su grandi numeri".

Che cosa accade dunque, a livello locale, quando un paziente si presenta con la diagnosi e chiede la terapia?
"Accade che, quando finalmente il paziente ha una diagnosi, e spesso ciò avviene dopo anni, possono subentrare elementi che possono ledere il diritto di accesso al farmaco che pure è approvato per quella malattia sia a livello europeo (Ema) che italiano (Aifa). Non si tratta mai di veri e propri provvedimenti legislativi, bensì di una serie di iniziative assunte a livello locale che mirano ad un razionamento implicito, attraverso richieste molteplici di relazioni cliniche, tempi di latenza delle procedure di approvvigionamento, un proliferare di valutazioni che il quadro normativo vigente non contempla nella definizione di ciò che rientra nei LEA. Questo atteggiamento è di fatto riconducibile solo a motivi di spesa: si cerca di aspettare il più possibile così che il farmaco orfano, più costoso di altri, gravi il meno possibile sul budget locale. Con l’assurdo che se la diagnosi arriva a gennaio, quando il budget è disponibile, il farmaco viene dato, se la diagnosi arriva negli ultimi mesi dell’anno, quando il budget è agli sgoccioli, può accadere che il paziente (inconsapevole!) debba attendere tempi migliori prima di accedere alla terapia. Poi ci sono le disomogeneità da Regione a Regione, fino all’assurdo, realmente accaduto, che il malato venga finalmente chiamato per la terapia… quando nel frattempo purtroppo è deceduto. In tal senso è evidente come una sanità regionalizzata sia nemica delle persone affette da malattie rare. E’ invece indispensabile un coordinamento nazionale, tanto più che l’Europa ci chiede di adottare un piano nazionale per le Malattie Rare!".

Come funziona dunque il fondo nazionale che anche voi vorreste?

“Si tratta di un fondo che servirebbe ad aiutare le Regioni a far fronte velocemente alle nuove richieste di terapie, non previste dalla spesa storica. In concreto, quando in una Asl viene diagnosticata una nuova persona con una malattia rara ed è necessario approvvigionarsi di un farmaco orfano, ma ci sono problemi di budget, anziché perdere tempo, si potrebbe far richiesta di copertura della spesa al fondo nazionale che provvederebbe fino a quando non  entrano in vigore i nuovi budget; così sarebbe garantita la tempestività della cura, si solleverebbero le Asl da un problema, si creerebbero meno disparità di trattamento e il malato avrebbe la terapia più rapidamente ed indipendentemente dalla Asl di appartenenza. Su questo il sottosegretario Roccella non ha risposto. Come se non bastasse in una recente delibera è stato deciso che per i farmaci innovativi venga saltata l’ultima fase delle procedure di iscrizione ai prontuari regionali. Avevamo chiesto che nella delibera fossero aggiunti un paio di termini per includere automaticamente i farmaci orfani, invece questo non è stato fatto, e così ci troviamo con farmaci per le malattie rare subordinati alla valutazione di innovatività e alla volontà delle regioni di dare corso all’accordo di inserimento automatico, un accordo preso con il Governo, ma la cui applicazione non è ne chiara nè omogenea. Dunque dove effettivamente siano questi aiuti in termini di procedure, leggi e incentivi fiscali di cui parla l’On Roccella proprio non si sa”. 

Il terzo punto fondamentale da lei segnalato è quello dello screening neonatale
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Infatti, pur non essendo tra gli argomenti trattati dall’On. Roccella, non dobbiamo mai dimenticare l’importanza per i malati rari di ottenere una diagnosi precoce ed una messa in terapia altrettanto tempestiva. Lo screening neonatale diventa il fattore discriminante tra la vita e la morte di bambini colpiti da forme ad insorgenza molto precoce di alcune malattie rare per le quali fortunatamente esiste una terapia farmacologica efficace. Oggi alcune regioni più all’avanguardia già sottopongono a screening tutti i nuovi nati ma non possiamo continuare ad accontentarci di salvare solo i bambini che nascono nelle regioni più virtuose. Laddove esiste una terapia efficace dovrebbe essere garantiti lo screening, la diagnosi, il trattamento immediato, restituendo una vita normale sia ai bambini colpiti dalla malattia sia alle loro famiglie, evitando calvari drammatici quanto inutili.




GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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