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OssMalattieRare Clemente racconta la storia dei suoi due figli affetti da #MalattiaGranulomatosa cronica: dalle difficoltà diagnostiche al passaggio da un'assistenza incentrata sul bambino a una orientata sull'adulto. #Immunodeficienze bit.ly/2XtxNrk
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OssMalattieRare «Mi chiamo Nicola e la terapia la voglio fare a casa mia!» Nicola è affetto dalla #MalattiadiPompe , ogni settimana è costretto a recarsi in ospedale per la terapia. La battaglia della sua famiglia e di @aig_italia per la #TerapiaDomiciliare . bit.ly/2ICWyZy pic.twitter.com/O38SJ9EQLk
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OssMalattieRare #Immunodeficienze Secondo il prof. Claudio Pignata @UninaIT “Lo #screeningneonatale è il punto di partenza, ma non basta: occorre formare i medici e creare una rete regionale di centri esperti”. bit.ly/2IEVK6C pic.twitter.com/aM7TZKtpe7
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OssMalattieRare Nonostante l’ #emofilia e una protesi al ginocchio, Salvo Anzaldi ha completato i 42 km della maratona di New York. La sua storia bit.ly/2WXKshC
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Bertoglio (Consulta): “Le malattie rare devono essere sovra-regionali”

C’è affinità tra la proposta del gruppo per le malattie rare di Assobiotec, coordinato da Roberto Lorè, e l’ampio gruppo di associazioni pazienti che si riconoscono nella neo Federazione Consulta Nazionale delle Malattie Rare, guidata da Flavio Bertoglio. Cade dunque il luogo comune che vede gli interessi dei pazienti in contrapposizione con quelli delle case farmaceutiche; per le malattie rare, al contrario, la vicinanza pare farsi sempre più forte. “Ho appezzato molto la proposta di Assobiotec di istituire un fondo nazionale per i farmaci orfani – dice Flavio Bertoglio – e anche la loro posizione favorevole all’allargamento degli screening. Siamo sulla stessa line d’onda, la malattia rara regionale è un ‘non-senso’. Manca solo il Governo, ma lì mi sembra la sensibilità del Ministro Tremonti sia più scarsa”.

In sintesi, come associazioni, cosa chiedete?
Noi crediamo che per le malattie rare debba esserci una sola cabina di regia nazionale. Non ha senso che ogni regione debba muoversi per conto suo in maniera differente e sostenendo i costi dei farmaci orfani, è una cosa che anche dal punto di vista organizzativo non regge. Il fondo nazionale a livello centrale sarebbe un’ottima soluzione. Credo che la stessa strada andrebbe seguita anche per ripartire i pochi fondi per la ricerca, la distribuzione a pioggia è l’opposto della meritocrazia. Meglio infatti il criterio di Telethon, che non a caso è stata premiata per questo dalla FDA.
E sugli screening cosa pensa esattamente?
Penso che è uno scandalo. Ci sono malattie rare per le quali basterebbe una dieta specifica fin dalla nascita per stare bene, ma se non si fa lo screening si arriva alla diagnosi solo dopo il danno. Magari i bambini sono diventati disabili gravi. Lo screening neonatale obbligatorio non deve essere considerato un costo ma un investimento, farebbe risparmiare cifre pazzesche che invece vengono spese a livello assistenziale. Per non parlare del costo umano e sociale della malattia. Anche in questo siamo a fianco di Assobiotec.    
Ma gli screening non costerebbero molto?
Basterebbero 20 milioni di euro, forse anche meno, questo costo lo abbiamo già compreso nello studio presentato al ministero a sostegno del Ddl 52. Le disabilità gravi non è che costino meno, anzi. Crediamo che sia importante sposare il criterio inserito nel Ddl 52, dove si parla di fare lo screening obbligatorio allargato per quelle malattie rare che “hanno” o ‘che avranno’ una terapia. Questa ultima clausola l’abbiamo voluta con tutte le nostre forze. C’è tanta ricerca, se non si prevede che domani ci siano terapie anche per altre malattie facciamo la stessa fine dall’allargamento delle esenzioni. Ci sarebbero malattie di serie A che hanno lo screening e quelle di serie B che dovrebbero averlo ma rimangono in attesa. Ci sono Regioni, come la Toscana, che questa strada l’hanno già intrapresa. Per ora lì si fa lo screening allargato solo per malattie che si diagnosticano su micromolecole e che costano un po’ meno. Per le malattie lisosomiali e le mucopolisaccaridosi, che richiedono analisi su macromolecole, magari il costo si alza un po’ ma abbiamo stimato che con un massimo di 25 euro per neonato si può fare tutto.     
Associazioni e farmaceutica sono vicini, chi manca?
Manca il Governo, la volontà politica. Ci sono due disegni di legge, il DDL 52 che ha bisogno di 80 milioni euro incluso il costo degli screening e il Ddl di Dorina Bianchi sull’assistenza, che con 100 milioni di euro sarebbe a posto e aiuterebbe tutte le famiglie. Il Governo però i 100 milioni li ha tolti al volontariato per darli alla Sla, un segnale chiaro che più delle risorse manca la volontà politica. Di questo i malati se ne stanno rendendo conto, e credo che reagiranno

 

APPROFONDIMENTI
Per leggere la proposta di Assobiotec leggi qui l'intervista a Roberto Lorè pubblicata su About Pharma

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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