Ipofosfatemia

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OssMalattieRare Alcune malattie trovano poco spazio anche sui libri di genetica. Per questo motivo la ricerca condotta dalla prof.ssa Sabrina Giglio dell’Ospedale Pediatrico Meyer ha un valore unico. L'indagine sull' #acidosi tubulare renale distale. bit.ly/2GppBys
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OssMalattieRare Sono molto promettenti i primi risultati con la #terapiagenica SB-525 per i pazienti con #emofilia A. bit.ly/2Ya9dYD
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OssMalattieRare Le #malattierare non vanno in vacanza. Dall’on @RobBagnasco la richiesta indirizzata al @MinisteroSalute : approvare quanto prima il Piano Nazionale Malattie Rare e porre rimedio alle tante patologie non ancora riconosciute. bit.ly/30LkPmH
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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale per la #SMA «Questo progetto può essere una grande spinta per l’estensione dello screening a livello nazionale. Un’iniziativa pregevole, grazie alla sinergia creatasi attorno a @famigliesma .» L’intervista a @tepetrangolini youtu.be/7PAl0oYIyXU pic.twitter.com/Rl0MIXTstH
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OssMalattieRare XLH: Raccontaci la tua storia! Da oggi i pazienti con #XLH o i loro familiari potranno contattare la nostra redazione per raccontare la propria esperienza quotidiana con la malattia xlh@osservatoriomalattierare.it #XLHStories #Ipofosfatemia bit.ly/2OkdqsW pic.twitter.com/RLs6e1VXYu
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L'associazione  delle aziende biotec favorevole ad un modello di collaborazione tra ricerca pubblica, privata e non profit

'Un numero crescente di malattie rare può oggi essere curato e per molte altre si stanno studiando nuove soluzioni terapeutiche, sempre grazie alle biotecnologie: ecco perché è doveroso ricordare l’importanza di sostenere la ricerca in questo ambito, affinché nel futuro vengano portati al letto del paziente trattamenti per quelle malattie ad oggi ancora prive di una risposta terapeutica'. Così Alessandro Sidoli, Presidente di Assobiotec – l’Associazione per lo Sviluppo delle Biotecnologie (oltre 120 associati tra aziende e parchi scientifici e tecnologici), che fa parte di Federchimica – in occasione della Giornata mondiale delle Malattie Rare.

'In questo contesto anche l’Italia sta facendo la sua parte - prosegue Sidoli - Infatti il nostro Paese può contare su numerose aziende attive nella ricerca sulle malattie rare, tanto che 15 di esse hanno ottenuto almeno una Orphan Drug Designation, per un totale di 31 prodotti (1 dalla FDA, 7 dall’EMA e 23 sia dall’EMA sia dalla FDA) che si trovano già in fasi avanzate di sviluppo clinico. Chiediamo quindi che venga rafforzato il sostegno pubblico alla ricerca di eccellenza'.
Valga come esempio la terapia genica per l’ADA-SCID, attualmente in Fase III, sviluppata dall’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica, della quale GlaxoSmithKline ha acquisito la licenza esclusiva per la commercializzazione. Un risultato raggiunto grazie ad un accordo privato tra GSK e Fondazione Telethon. L’augurio è che le Istituzioni possano ispirarsi a questo modello con l’obiettivo di facilitare la collaborazione tra ricerca pubblica, privata e di istituzioni non profit, sostenendo la ricerca di qualità e indirizzando le poche risorse disponibili laddove vi è la capacità di trasformarle in farmaci e terapie per i pazienti'.
'Da ultimo - conclude il presidente di Assobiotec -  è quanto mai urgente l'approvazione di una normativa precisa ed equa, che affronti concretamente i problemi delle persone affette da malattie rare, favorisca la diagnosi precoce e, soprattutto, consenta un accesso veloce ed omogeneo su tutto il territorio nazionale alle cure e ai farmaci innovativi'.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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