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OssMalattieRare Per evitare che alcune forme di #lipodistrofia siano confuse con l’obesità, è importante che i medici sappiano riconoscere questa malattia. Guarda l'intervista al prof. Luca Busetto, del Dipartimento di Medicina dell’ @UniPadova youtu.be/zpq0vcYDutA
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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale per la SMA: la sua importanza per la comunità dei pazienti Guarda l'intervista a @daniela_lauro presidente di @FamiglieSMA #GiochiamodiAnticipo Il VIDEO bit.ly/2KBkUnb pic.twitter.com/NO8kovwhCr
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OssMalattieRare Nasce lo “Spazio Hopen”, un punto di riferimento per le famiglie che combattono ogni giorno contro una malattia genetica rara e sconosciuta. #FondazioneHopen bit.ly/2KAS46F
About 18 hours ago.
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OssMalattieRare Scarsa conoscenza da parte degli stessi medici, ritardo diagnostico e costi sociali enormi a carico dei pazienti. Riuniti a Messina i massimi esperti delle #Malattierare endocrino-metaboliche. bit.ly/35ik6vg
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OssMalattieRare “Sono pochi i fondi per la ricerca sulle #malattierare , occorre una strategia condivisa.” Il messaggio lanciato da @francescapasi DG @Telethonitalia in occasione di una recente audizione alla Camera. bit.ly/2Kxd2Dr
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L'associazione  delle aziende biotec favorevole ad un modello di collaborazione tra ricerca pubblica, privata e non profit

'Un numero crescente di malattie rare può oggi essere curato e per molte altre si stanno studiando nuove soluzioni terapeutiche, sempre grazie alle biotecnologie: ecco perché è doveroso ricordare l’importanza di sostenere la ricerca in questo ambito, affinché nel futuro vengano portati al letto del paziente trattamenti per quelle malattie ad oggi ancora prive di una risposta terapeutica'. Così Alessandro Sidoli, Presidente di Assobiotec – l’Associazione per lo Sviluppo delle Biotecnologie (oltre 120 associati tra aziende e parchi scientifici e tecnologici), che fa parte di Federchimica – in occasione della Giornata mondiale delle Malattie Rare.

'In questo contesto anche l’Italia sta facendo la sua parte - prosegue Sidoli - Infatti il nostro Paese può contare su numerose aziende attive nella ricerca sulle malattie rare, tanto che 15 di esse hanno ottenuto almeno una Orphan Drug Designation, per un totale di 31 prodotti (1 dalla FDA, 7 dall’EMA e 23 sia dall’EMA sia dalla FDA) che si trovano già in fasi avanzate di sviluppo clinico. Chiediamo quindi che venga rafforzato il sostegno pubblico alla ricerca di eccellenza'.
Valga come esempio la terapia genica per l’ADA-SCID, attualmente in Fase III, sviluppata dall’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica, della quale GlaxoSmithKline ha acquisito la licenza esclusiva per la commercializzazione. Un risultato raggiunto grazie ad un accordo privato tra GSK e Fondazione Telethon. L’augurio è che le Istituzioni possano ispirarsi a questo modello con l’obiettivo di facilitare la collaborazione tra ricerca pubblica, privata e di istituzioni non profit, sostenendo la ricerca di qualità e indirizzando le poche risorse disponibili laddove vi è la capacità di trasformarle in farmaci e terapie per i pazienti'.
'Da ultimo - conclude il presidente di Assobiotec -  è quanto mai urgente l'approvazione di una normativa precisa ed equa, che affronti concretamente i problemi delle persone affette da malattie rare, favorisca la diagnosi precoce e, soprattutto, consenta un accesso veloce ed omogeneo su tutto il territorio nazionale alle cure e ai farmaci innovativi'.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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