Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Correggere il genoma, produrre cellule modificate o tessuti ingegnerizzati: la ricerca italiana è protagonista della rivoluzione biomedica in atto. Domani a Roma, l'evento @TerapieAvanzate : At² - Advanced talks on Advanced therapies #At2Talks bit.ly/31HlBlX
About 12 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare La #terapiagenica per la #betatalassemia si sta rivelando efficace nel lungo tempo. Lo confermano gli ultimi risultati clinici presentati da @bluebirdbio in occasione del 24° Congresso della @eha_hematology . #EHA24 #RareDisease bit.ly/2x2dx0T pic.twitter.com/ChlAOA0j9C
About 14 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Sono stati proclamati i vincitori del concorso “Insieme per la ricerca”, promosso da @Telethonitalia e @PearsonItalia , rivolto a tutte le scuole italiane di ogni grado e ordine. bit.ly/31Ee1Zg pic.twitter.com/2ewynZ4ouU
About 16 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Da oggi online il primo approfondimento OMaR dedicato ai diritti dei malati oncologici. #Tumorirari e #Invalidit%C3%A0Civile : quali diritti e quali prestazioni? bit.ly/31GImpX pic.twitter.com/JNp0bgY6Tr
About 17 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #Immunoterapia contro il #cancro , messo a punto nuovo farmaco da ISS e Sant'Andrea di Roma. La ricerca ha rivelato la sua sicurezza, tollerabilità ed efficacia antitumorale. @istsupsan bit.ly/31Bl4ln
1 day ago.

Le Onorevoli Fabiola Bologna (a sinistra) e Leda VolpiTra le disposizioni previste un fondo ad hoc per la ricerca e gratuità di tutte le terapie e prestazioni assistenziali per i pazienti

Giovedì 7 marzo, la XII Commissione Affari sociali della Camera ha avviato l’esame della Proposta di legge (PDL) A.C. 1317, dal titoloNorme per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani e della cura delle malattie rare. La PDL, a prima firma dell'On. Fabiola Bologna (Movimento 5 stelle), si propone di facilitare e garantire la cura delle malattie rare e di fornire sostegno alla ricerca e alla produzione dei farmaci orfani destinati al trattamento di tali patologie.

Nel corso della seduta di giovedì scorso, il testo della PDL è stato incardinato in Commissione e illustrato dall'On. Leda Volpi, già prima firmataria di un importante emendamento alla Legge 167/2016 che permette di estendere lo screening neonatale a malattie rare 'non metaboliche'. Nella sua relazione, la Deputata del Movimento 5 stelle ha sottolineato come la Proposta di legge A.C. 1317 abbia l'obiettivo di agevolare l’aggiornamento del Registro Nazionale delle Malattie Rare e dei Livelli Essenziali di Assistenza (LEA), di favorire la disponibilità e gratuità dei farmaci, dei trattamenti non farmacologici e delle prestazioni destinate alle persone con malattie rare, di promuovere l'adozione di un protocollo personalizzato di presa in carico da parte dei servizi riabilitativi, sociali e assistenziali, di procedere con l'istituzione del Fondo nazionale per la ricerca nel settore delle malattie rare e di una serie di incentivi per lo sviluppo e la produzione di farmaci orfani, e, infine, di favorire il rilascio della certificazione di malattia rara formulata dai presidi di rete, con validità illimitata nel tempo e in tutto il territorio nazionale.

Il testo della PDL presentato alla Camera si compone di 11 articoli. Nel primo e secondo articolo viene presentata la definizione, rispettivamente, dei concetti di “malattia rara” e di “farmaco orfano”. Nell'articolo 1 viene illustrata anche la nozione di “bassa prevalenza” di una patologia (ossia una prevalenza inferiore a 5 individui su 10.000) e viene specificato che “nel concetto di malattie rare vengono comprese anche quelle ultrarare, caratterizzate da una prevalenza generalmente inferiore ad un individuo su 50.000”. Sempre nell'articolo 1, viene stabilito che “dalla data di entrata in vigore della legge, qualora in sede di Unione europea, con apposito atto, siano modificati in senso estensivo i criteri di individuazione delle malattie rare, nel senso di includere in tale concetto un maggior numero di patologie, tali criteri son resi esecutivi in Italia entro 3 mesi dalla loro adozione”.

L'articolo 3 dispone che l'acquisto dei farmaci che sono necessari per la terapia delle malattie rare (compresi quelli in fascia C, per i quali la spesa è a totale carico del cittadino) e di qualsiasi altro trattamento considerato “non farmacologico” (alimenti, integratori alimentari, dispositivi medici e presidi sanitari), così come la fruizione di prestazioni di riabilitazione e di interventi di sostegno e supporto sia per il paziente che per la famiglia, debbano essere compresi nei Livelli Essenziali di Assistenza (LEA) previsti per i soggetti affetti da malattie rare dal decreto del Presidente del Consiglio dei ministri 12 gennaio 2017. L'articolo contiene anche le necessarie disposizioni per l'aggiornamento dei LEA per i pazienti con malattie rare.

Nell'articolo 4 viene disposta la revisione, “in tempi certi e immediati”, del Registro Nazionale delle Malattie Rare), mentre l'articolo 5 riguarda aspetti inerenti alla diagnosi e certificazione delle patologie rare. L’articolo 6 “prevede l’immediata disponibilità e la gratuità dei farmaci, delle prestazioni e dei prontuari terapeutici per le malattie rare, che a tal fine devono essere inseriti nel Prontuario farmaceutico italiano nelle classi esenti dalla partecipazione alla spesa sanitaria. Si prevede anche che il numero di pezzi prescrivibile possa essere superiore a 3”. L’articolo 7, invece, contiene disposizioni relative all'assistenza farmaceutica, mentre l’articolo 8 prevede che i pazienti affetti da una malattia rara che determina una marcata e permanente limitazione, qualificata come “handicap grave”, abbiano diritto a un “protocollo personalizzato di presa in carico” che deve essere predisposto dai sanitari dei presìdi della Rete che hanno diagnosticano la malattia rara.

L’articolo 9 stabilisce l'istituzione di un Fondo nazionale per la ricerca nel settore delle malattie rare, che sarà “finanziato con il 20 per cento delle quote versate dalle industrie farmaceutiche per le procedure di registrazione e di variazione dei prodotti medicinali e con eventuali contributi di soggetti, singoli o collettivi, pubblici o privati”. Tale Fondo è destinato a sostenere varie attività di ricerca, tra cui studi preclinici e clinici promossi nel settore delle malattie rare o studi osservazionali e registri di uso compassionevole di farmaci non ancora commercializzati in Italia.

L’articolo 10 definisce la composizione e le funzioni del Centro Nazionale per le Malattie Rare, con sede presso l'Istituto Superiore di Sanità (ISS), mentre l'articolo 11 prevede, infine, la promozione di una serie di incentivi fiscali in favore di soggetti pubblici e privati che investano in progetti di ricerca sulle malattie rare e sui farmaci orfani.

Con la seduta parlamentare di giovedì scorso, la Proposta di legge è stata semplicemente illustrata ai membri della Commissione Affari sociali, per cui l'iter di esame del testo è da considerarsi solo agli inizi. L'On. Fabiola Bologna, prima firmataria della PDL, ha dichiarato: “Le malattie rare richiedono un particolare impegno congiunto per prevenire una morbilità significativa e una mortalità prematura, e per garantire un miglioramento della qualità della vita e l’espressione del potenziale lavorativo e sociale delle persone: questo è il nostro obiettivo”.

CLICCA QUI per scaricare il testo della Proposta di legge A.C. 1317.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni