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OssMalattieRare Per poter intervenire nei tempi giusti, bisogna prima comprendere di essere in presenza di una #neoplasiaendocrina multipla. In tal caso, il compito del medico di famiglia è quello di fare in modo che il paziente giunga presto da uno specialista. www.osservatoriomalattierare.it/tumori-neuroendocrini-net/14465-neoplasie-endocrine-multiple-cruciale-che-il-paziente-giunga-presto-dallo-specialista
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OssMalattieRare Gli #ExtraLEA dovrebbero essere un diritto dei malati rari, anche per chi risiede in Regioni sottoposte a Piano di rientro. Lo Sportello Legale OMAR fa chiarezza sulla questione e propone una possibile soluzione. bit.ly/2SwgtiW pic.twitter.com/K9rvStb5sv
11 days ago.
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OssMalattieRare Una sindrome rarissima con soli 21 casi al mondo. L'unico italiano è l'undicenne Alex. #XLPDR , disturbo reticolare della pigmentazione legato all'X. Aiutaci a diffondere la conoscenza di questa patologia, spesso diagnosticata come #FibrosiCistica . bit.ly/2WGo7Gu pic.twitter.com/jwWjXF3J6B
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OssMalattieRare Il ministro della Salute ha rinnovato il Consiglio Superiore di Sanità. Tra le nuove nomine Bruno Dallapiccola, Giulio Cossu, Andrea Giustina, membri del comitato scientifico di OMaR ai quali auguriamo un buon lavoro! bit.ly/2DXk8hx pic.twitter.com/vZlr0dyEbl
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OssMalattieRare Potrebbe trattarsi del caso più famoso di falsa diagnosi di morte mai accertata. Né infezione, né avvelenamento, ma una malattia neurologica che lo paralizzò per sei giorni: la sindrome di #GuillainBarr%C3%A9 . La nuova teoria sulla morte di Alessandro Magno. bit.ly/2GdpQy2
12 days ago.

OMaR parla di passo indietro sulle tutele, per effetto dei commi 574 e seguenti.
Il Ministro accusa di disinformazione ma la Sen. Binetti e l’On. De Filippo depositano due interrogazioni

Per le malattie rare, il nuovo anno comincia nel segno della polemica. Non si fa in tempo a finire di festeggiare l’emendamento Volpi (M5S), il quale prelude ad un futuro allargamento dello screening neonatale, che arriva la doccia fredda: il Governo investe sulla diagnosi, ma fa un passo indietro sulla tutela dei farmaci orfani. A segnalare gli effetti di un emendamento inserito nella legge di bilancio è stato il direttore di Osservatorio Malattie Rare, Ilaria Ciancaleoni Bartoli, con un post sul proprio blog di AGI.

Nel post, il direttore di OMaR scrive: “Il Governo ha deciso di far pagare circa 200 milioni di euro ogni anno alle aziende che si impegnano per i malati rari, regalandoli alle “big pharma” e senza nemmeno che ci sia un vantaggio per lo Stato da portare come giustificazione”. Questo per effetto di una modifica a quanto stabilito nel 2013 relativamente al pagamento del “payback” da parte dei farmaci orfani. “La norma del 2013 – spiega Ilaria Ciancaleoni Bartoli – era stata pensata come contributo di solidarietà da parte delle multinazionali farmaceutiche più grandi verso le piccole e medie aziende biotech impegnate nella ricerca nel settore. Con l’ultima legge di bilancio, però, sono stati spazzati via sia il principio che i farmaci orfani, tutti, sono da tutelare, sia il principio di solidarietà per cui le big pharma aiutano le aziende impegnate nelle malattie rare. Oggi, si è infatti stabilito che i medicinali “orphan like” e i farmaci orfani che abbiano perso l’esclusività si tornino a pagare, liberando le big pharma da questo piccolo onere”.

La risposta del Ministro Grillo, affidata ad un post su Facebook e al blog del Movimento 5 stelle è stata immediata: nega il regalo a big pharma, etichetta la notizia come “disinformazione” e afferma di aver agito in base a un principio di “chi più fattura più paga”, che porterà maggiore equità. Peccato, però, che la lista di farmaci prodotta dalla Commissione Europea a cui il Ministro fa riferimento per escludere o includere i farmaci orfani dalle tutele non sia stata fatta in base al principio del fatturato, ma in base a tutt’altri requisiti e per altri scopi, come ha poi spiegato il direttore di OMaR nella controreplica.

Quella fatta – scrive Ilaria Ciancaleoni Bartoli – non è una polemica politica ma una critica su un atto specifico difficilmente contestabile: l’esclusione di ben 39 farmaci destinati ai malati rari da un principio di tutela che era stato introdotto nella precedente legislatura, sotto il Ministro Lorenzin. Si tratta di farmaci che nel 90% dei casi non hanno alternativa terapeutica. Il Ministro fa confusione tra due cose differenti: il meccanismo di equità “chi più fattura più paga”, introdotto in questa legge di bilancio, e l’esclusione di questi farmaci orfani da un principio di tutela precedentemente introdotto nel nostro Paese. E’ dunque corretto dire, e non si tratta certo di disinformazione, che si è fatto un passo indietro sulla tutela dei farmaci orfani rispetto al passato, a beneficio delle grandi aziende – che prima ripianavano il debito al posto di questi 39 farmaci orfani – e senza alcun beneficio per il bilancio dello Stato. Siamo pronti a dar merito di qualsiasi cosa buona venga fatta per i malati rari, da questo Governo come da qualsiasi altro, ma dobbiamo far notare anche qualsiasi cosa vada a loro danno”.

L’INTERVENTO NEL DIBATTITO DELLA SEN. BINETTI E DELL’ON. DE FILIPPO

La denuncia fatta da Osservatorio Malattie Rare non è rimasta isolata. Nel dibattito sono subito intervenute due voci autorevoli in tema di malattie rare: il presidente dell’Intergruppo Parlamentare Malattie Rare, la Sen. Paola Binetti (UDC), e l’On. Vito De Filippo (PD), che è stato sottosegretario alla Salute, con delega proprio alle malattie rare, con il Ministro Lorenzin. Entrambi confermano quanto scritto dal direttore di OMaR e annunciano di aver depositato delle interrogazioni parlamentari alle quali il ministro Grillo dovrà rispondere.

La Sen. Binetti, in un suo comunicato, scrive: “La legge di bilancio ha messo in moto un processo che disincentiva la ricerca di questi farmaci. Il ministro della Salute Giulia Grillo cerca di contestare questa interpretazione dei fatti, sostenendo che la legge, quest'anno, ha innescato un meccanismo di equità che prima non c’era. In realtà quando si tratta di malattie rare e di farmaci orfani c'è un solo modo di intendere cosa sia equo e cosa non lo sia, ed è l'interesse di malati penalizzati da una ricerca avara di risultati e da una diagnosi che giunge sempre troppo tardi per garantire risultati positivi. Equità non è trattare in modo uguale aziende che uguali non sono. Una piccola azienda che faticosamente persegue obiettivi di nicchia, destinati ad un numero ridottissimo di pazienti, non può essere messa sullo stesso piano di una grande azienda, una multinazionale che distribuisce farmaci ben sperimentati su di un mercato in costante espansione. […] Avevo presentato, durante la discussione della legge di bilancio, un emendamento a totale ed esclusivo vantaggio dei pazienti con malattia rara. Non è stato bocciato, ma assolutamente ignorato […]”.

Forti anche le parole dell’On. De Filippo, che la mattina successiva ha affidato la sua voce a Quotidiano Sanità decidendo di anticipare qui i contenuti della sua interrogazione, che verrà resa nota alla riapertura delle Camere. "Per quali motivi si sia deciso di eliminare tale incentivo per tutti i medicinali orfani la cui esclusività di mercato sia venuta meno ma che continuano pienamente a soddisfare i criteri previsti dal regolamento Europeo, e gli orphan like, favorendo così le grandi aziende multinazionali, alle quali, prima della modifica, veniva richiesto di farsi carico di un contributo, per loro irrisorio in quanto inferiore all’1% del fatturato, riversando questo onere, per un totale stimabile in circa 200 milioni di euro ogni anno, su piccole e medie aziende che investono nella ricerca e sviluppo dei farmaci orfani, inficiando in maniera significativa sulle loro risorse, fino ad una riduzione del 15% il fatturato comportando potenzialmente anche il ritiro di prodotti dal mercato che rappresentano l’unica speranza di cura per molti pazienti con malattie rare", domanda l’ex sottosegretario nella sua interrogazione.

La legge di bilancio 2019 (legge n. 145/2018) ai commi 574 e seguenti – scrive De Filippo – prevede nuove disposizioni in materia di politica farmaceutica sopprimendo l’incentivo fino ad ora previsto per tutti i medicinali orfani la cui esclusività di mercato sia venuta meno ma che continuano pienamente a soddisfare i criteri previsti dal regolamento Europeo, e gli orphan like, comportando una penalizzazione per le aziende che operano in questo settore. Infatti, le aziende che sviluppano farmaci orfani sono per lo più di dimensioni ridotte come lo è il numero dei pazienti, al contrario dei tempi di sviluppo che sono più lunghi con un rischio di fallimento maggiore”.

Vengono dunque confermate le stime del danno fatte da Osservatorio Malattie Rare, così come lo spostamento dell’onere dalle big pharma alle aziende dei farmaci orfani, senza guadagno per lo Stato. Su questo il Ministro Grillo dovrà rispondere, e difficilmente potrà parlare in aula di disinformazione.

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Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

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