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OssMalattieRare Più del 90% delle persone con #epilessia e l’84% dei medici ritengono che una terapia efficace e farmaci privi di effetti collaterali, siano tra gli aspetti più importanti nella gestione di questa condizione. Lo studio #Epineeds bit.ly/2BAZLVC @FondazioneLICE pic.twitter.com/4bBJkBGdmp
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OssMalattieRare Non prendete impegni per il #28Febbraio ! Anche quest’anno in occasione del #RareDiseaseDay si terrà il #PremioOMaR per la comunicazione sulle malattie e i tumori rari. È possibile accreditarsi solo inviando una mail a silvia.bartoli@osservatoriomalattierare.it #PremioOMaR2019 pic.twitter.com/WMKlhPkPWf
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OssMalattieRare . @PTCBio ha annunciato il lancio del quinto programma annuale di finanziamento #STRIVE per la #Duchenne . Le #AssociazioniPazienti possono presentare proposte di finanziamento entro il 30 aprile. bit.ly/2Nc1s0A #RareDisease pic.twitter.com/mMeHg5RImg
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OssMalattieRare Ricorre oggi la Giornata Mondiale della sindrome di #Angelman . Il primo Registro nazionale dei pazienti, inaugurato nel 2018, ha bisogno delle adesioni delle famiglie di bambini ed adulti affetti da questa sindrome. Per maggiori info: bit.ly/2SD2KHU #AngelmanDay pic.twitter.com/AsqO7vT6CJ
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OssMalattieRare Il #neuroblastoma è una neoplasia dell’infanzia. I ricercatori dell’ @OspedaleGaslini nell’ambito del progetto #Goldforkids , promosso dalla @Fondaz_Veronesi , stanno tentando di sfruttare la tecnica #RNAi per incrementare l'efficacia della chemioterapia. bit.ly/2E8S6zA pic.twitter.com/DLMlqkh8j9
2 days ago.

Questo uno dei temi trattati nel corso degli ‘Stati Generali delle malattie rare’ organizzati dall’Associazione Dossetti.

Aggiornamento della lista delle malattie rare esenti, allargamento degli screening seguendo l’esempio delle regioni più virtuose, aiuti economici e legislativi alle aziende che investono nei farmaci orfani, assistenza per i pazienti. Sono questi i temi che sono da lungo tempo sul tavolo della discussione politica in tema di malattie rare, temi vecchi a cui ancora ad oggi mancano le adeguate risposte. Di questi si è parlato il 1 dicembre scorso nel corso degli ‘Stati generali delle malattie rare’ organizzati dall’Associazione Dossetti a Roma in un incontro che ha visto presenti numerose personalità e un ospite assolutamente  d’eccezione, il neo ministro della Salute Renato Balduzzi. Ed è proprio nella parole del Ministro che si è potuto cogliere il segno di una sensibilità probabilmente maggiore a quella dimostrata dall’Ex ministro Fazio che per anni, ad ogni incontro, ha sempre promesso attenzione sì ma con un ‘ma’ importante, quello della copertura finanziaria. 

 ''I nuovi Lea, al cui interno è previsto l'inserimento di 109 nuove malattie rare, non possono continuare ad essere solo argomento di convegni – ha detto il Ministro - ma il loro iter dovrà essere rapidamente concluso''. E ‘rapidamente’ è una parola importante visto che la lista delle 109 malattie rare attende di essere definitivamente approvata dal 2008.  Il ministro è però andato oltre, definendo le malattie rare ‘una priorità all'attenzione del Ministero della Salute. Da dieci anni è in vigore il diritto all'esenzione – ha aggiunto -  Le risposte dei livelli regionali sono positive ed è giuridicamente possibile accantonare una quota per questo settore. Un impegno politicamente doveroso. E' indispensabile che le Regioni si impegnino a rilevare dettagliatamente le potenzialità cliniche nel loro territorio rendendole anche disponibili oltre i propri confini. Oggi è matura la possibilità di fare qualche passo in avanti, per esempio migliorare e snellire i percorsi sui farmaci innovativi anche agendo sull’autorizzazione temporanea di utilizzo, evitando naturalmente comportamenti opportunistici”.    

All’incontro organizzato dall’Associazione Dossetti era presente anche Giovanni Recordati, Presidente e AD di Recordati, azienda che possiede anche una società controllata, Orphan Europe, che si occupa esclusivamente di farmaci orfani che per l’occasione ha spiegato come l’azienda intenda contribuire al miglioramento delle condizioni dei malati rari.  L’impegno del gruppo Recordati è infatti particolarmente forte in quello che riguarda la gestione delle emergenze dei malati rari nei pronto soccorso e la transizione nel trattamento del paziente dall’età infantile all’età adulta, un punto cruciale soprattutto per le malattie che, grazie al miglioramenti delle terapie, hanno visto aumentare sensibilmente la sopravvivenza dei malati. 
Proprio al fine di rispondere a queste esigenze Orphan Europe, in collaborazione con le principali società scientifiche, ha realizzato un supporto informatico e documentale rivolto a tutti i Pronto Soccorso per una veloce informazione al medico sulle “Emergenze nelle malattie rare”. In Italia, è infatti in aumento il numero dei malati rari riconosciuti come tali che sempre più spesso si rivolge al pronto soccorso degli ospedali in cerca di aiuto, senza tuttavia trovare risposte adeguate. Il pediatra o il medico presente in reparto, pur avendo ricevuto informazioni sulla disfunzione dal malato o dal genitore, talvolta non è in grado di riconoscere se l’urgenza in atto sia legata alla malattia rara oppure ad una patologia collaterale.
Il secondo passaggio critico avviene nel corso della crescita del paziente quando si trova costretto ad abbandonare il medico dell’infanzia. Ad oggi la scelta viene delegata alla buona volontà del centro di riferimento pediatrico, che in assenza di direttive ben definite consiglia in maniera autonoma un nuovo specialista per l’adulto. Anche in questo caso, ciò che manca è un iter codificato. Ecco perché Il Gruppo Recordati, ha scelto la strada della formazione, al fine di portare conoscenza e cultura al personale clinico desideroso di avere strumenti idonei a fronteggiare  la difficile sfida della cura delle disfunzioni orfane.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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