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OssMalattieRare Iniziato l’esame del disegno di legge a sostegno delle famiglie con bambini affetti da #malattierare . Il progetto è stato presentato dalla senatrice @paolabinetti da sempre paladina dei pazienti. bit.ly/30CZix6 pic.twitter.com/lx1t7dRh1x
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OssMalattieRare Dalla @RegioneMarcheIT un importante sostegno per le famiglie dei pazienti in età pediatrica affetti da una malattia rara: 1.000 euro al mese per i caregiver familiari. #MalattieRare bit.ly/2YKuTvb pic.twitter.com/Sc6r8pNeFL
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OssMalattieRare Il prof. @Ferdi_Squitieri , Responsabile U.R. e Cura #Huntington @cssmendel e Direttore Scientifico della @LirhOnlus spiega l’importanza di una terminologia appropriata per definire le forme ad esordio giovanile della Malattia di Huntington. bit.ly/2VVaMNH
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OssMalattieRare Un'associazione nata per tutti i giovani parenti di pazienti, con la speranza che nessuno viva più la solitudine che lo ha segnato a causa della malattia di #Huntington . Su @OggiScienza la storia di Marco, Presidente di #NoiHuntington . @LirhOnlus oggiscienza.it/2019/05/22/corea-huntington-testimonianza/
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OssMalattieRare Approvazione delle due formulazioni di tafamidis da parte della @US_FDA . Questo nuovo trattamento per la #Cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina riduce la mortalità e la frequenza dei ricoveri ospedalieri. bit.ly/2WftUW3 pic.twitter.com/vfhmvKU5lW
1 day ago.

Al suo posto ci sarà uno Steering Group on Promotion and Prevention, che non prevede la presenza organica né dei pazienti, né delle società scientifiche, e nemmeno dei produttori di terapie

Dopo anni di fortissimo impegno della Commissione Europea sul tema delle malattie rare qualcosa sta cambiando? Le persone con malattia rara italiane ed europee temono le possibili conseguenze della mancanza della spinta e della cornice legislativa comunitaria. Recentemente, infatti, la Commissione ha deciso di non rinnovare il mandato del Commission Expert Group on Rare Diseases (CEGRD), precedentemente conosciuto come EUCERD, nome utilizzato dal 2009 al 2014, che aveva il compito di fornire pareri e consulenze alla Commissione per l'elaborazione e per l'attuazione delle attività nell'Unione nel settore delle malattie rare, nonché favorire gli scambi di esperienze, politiche e pratiche pertinenti tra gli Stati membri e tra le varie parti interessate.

Stesso destino è toccato a tutti i comitati che si occupavano di uno specifico tema sanitario, i cui compiti saranno riassunti da una sorta di ‘super gruppo direttivo’ che si occuperà di tutto, lo Steering Group on Promotion and Prevention, "Gruppo direttivo sulla promozione della salute, la prevenzione delle malattie e la gestione delle malattie non trasmissibili", presieduto da Martin Seychell, vicedirettore direttore generale, DG SANTE. Il timore è che venga a mancare almeno in parte la spinta che dall’UE si era trasmessa in questi anni ai Paesi Membri, e che aveva portato allo sviluppo e implementazione dei Piani/Strategie Nazionali Malattie Rare e alla nascita delle Reti Europee di Riferimento (ERN). Non solo, l’ulteriore timore è anche che, di fronte a temi che interessano un numero molto più elevato di persone, come i tumori o le malattie croniche, il tema delle malattie rare rimanga un po’ in secondo piano, e che questo possa portare, se non proprio a dei passi indietro, almeno ad un rallentamento negli step ancora necessari. Preoccupazioni che appaiono fondate soprattutto se unite alla decisione, precedente, di non prevedere una III EU Joint Action per le malattie rare, un impegno che con vari nomi andava avanti fin dal 2004 quando la Commissione Europea aveva istituito la prima RD Task Force.

Come ben spiegato anche nell’ultimo Rapporto MonitoRare, il Gruppo di Esperti della Commissione ha un ruolo chiave nella creazione di raccomandazioni o opinioni su questioni rilevanti per le persone affette da malattie rare, ed è un ottimo esempio di rappresentanza e dialogo tra diversi stakeholder. Questi Comitati, e soprattutto il CEGRD, riuniscono infatti rappresentanti dei 28 Stati membri dell'UE, dell'Islanda, della Norvegia e della Svizzera, nonché i rappresentanti delle organizzazioni delle persone affette da malattie rare, delle associazioni europee di produttori di farmaci o fornitori di servizi, delle associazioni professionali europee o società scientifiche operanti nel settore delle malattie rare, dei professionisti nominati a titolo personale in qualità di esperti aventi competenze nel campo scientifico o della salute pubblica, a livello europeo, nel settore delle malattie rare. La presenza del gruppo di rappresentanti di pazienti, coordinati da EURORDIS, ha, fino ad oggi, assicurato che la prospettiva del paziente si riflettesse in tutti i contributi e le raccomandazioni del gruppo di esperti. I due Comitati EUCERD e poi CEGRD hanno adottato diverse raccomandazioni, tra le quali – solo per citarne alcune – quella sulla  qualità per i centri di competenza per le malattie rare negli Stati membri (2011), quella sulle Reti di Riferimento Europee per le malattie rare (2013), quella sui test genetici transfrontalieri di malattie rare nell'Unione Europea (2015), e il parere sulle potenziali aree di collaborazione europea nel campo dello screening neonatale (2013).

Nel nuovo ‘super comitato’, però, ci saranno solo rappresentanti degli Stati membri dell'UE e non è prevista una presenza costante e organica né dei pazienti, né delle società scientifiche, né del mondo dei produttori di farmaci: tutte queste figure non sono del tutto escluse ma potranno essere invitate di volta in volta secondo le tematiche in discussione. Un bel passo indietro rispetto all’idea, per tanti anni portata avanti, del ‘paziente esperto al centro di un dialogo 'multi-stakeholders', un cambiamento che i pazienti, chiaramente, non hanno potuto accogliere con entusiasmo. E’ stata perciò inviata una lettera alla Commissione da alcuni dei partners della RD ACTION, tra cui anche membri del comitato CEGRD, per suggerire con forza che la CE mantenga almeno un dialogo informale tra i rappresentanti incaricati della strategia sulle malattie rare a livello nazionale e i rappresentanti delle parti interessate, sotto forma di un Think Tank o una analoga piattaforma informale per la discussione.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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