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OssMalattieRare Lavorare è un diritto per ogni donna e ogni uomo, anche per chi è malato. Workability e qualità della vita nelle #MalattieReumatologiche infiammatorie, lo Study Forum di @ANMAR in collaborazione con @ISHEOconsulting bit.ly/2Phwbu5 pic.twitter.com/KTeyngsGmv
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OssMalattieRare "Spesso viene confusa con l’anoressia perché si ha un forte dimagrimento. Servono più dottori che siano capaci di individuare la malattia." Consuelo è membro fondatore e consigliere di #AILIP Associazione Italiana #Lipodistrofie . L'intervista youtu.be/BbBWJ7yzp-8
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OssMalattieRare Un caso clinico difficile da interpretare quello di una donna di 57 anni affetta da #iperossaluria primitiva. L’avviso degli esperti: se si sospetta la patologia, è opportuno condurre i test genetici anche se i livelli di ossalato sono normali. bit.ly/2UOF5W8 pic.twitter.com/Fw74KKtj08
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OssMalattieRare Il corpo di Chiara ci racconta come l'arte possa e debba essere accessibile. La sua storia è quella di una performer che ha saputo andare oltre i limiti dell' #OsteogenesiImperfetta . #ComeasyouRare @bersanichiara bit.ly/2U8TcA1
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OssMalattieRare Lisa Licitra è il nuovo direttore scientifico di @Fond_CNAO , unico centro italiano e uno dei sei nel mondo in grado di effettuare l’ #adroterapia sia con protoni che con ioni carbonio per il trattamenti dei #tumori . bit.ly/2I8cdBq
11 days ago.

La parlamentare è insoddisfatta: “Non c’è traccia di aiuti alla ricerca su farmaci orfani”

Ieri il sottosegretario di Stato per l’ambiente e la salute del mare, Elio Vittorio Belcastro, notoriamente competente sulla materia, ha risposto ieri alla Camera ad una interrogazione presentata il 7 marzo 2011 da Paola Binetti (UDC) relativamente alle politiche sulle malattie rare al Ministro della Salute e a quello dell’Economia. Le domande erano diverse: in sostanza la Binetti chiedeva che cosa i ministeri competenti avessero fatto e intendessero fare per far finalmente aggiunge all’elenco delle esenzioni le famose 109 patologie rare, in tema di norme fiscali a favore per i farmaci orfani e di semplificazione per le aziende che vi investono in ricerca. La risposta di Belcastro, vista l’attuale situazione, difficilmente poteva riguardare le intenzioni di questo Governo per il futuro, piuttosto il sottosegretario ha illustrato quello che sarebbe stato fatto fino ad ora.

Belcastro comincia infatti parlando di ‘molteplici’ iniziative, facendo un elenco che parte dai piani sanitaria nazionali del 1998 e citando come pilastro normativo la legge 279/2001. Nulla di nuovo visto che la 279 è attualmente l’unica vera legge a regolare il settore delle malattie rare e che, come questa stessa prevedeva, ad aggi avrebbe dovuto vantare almeno tre aggiornamenti, mentre nella realtà non ne ha avuto nemmeno uno.  E dopo il 2001?
Belcastro parla dell’istituzione nel 2002 di un tavolo di coordinamento presso la Conferenza Stato-regioni, e del rafforzamento di questa collaborazione nel 2007, che però, cosa che Belcastro dimentica di dire, non ha portato a nulla. Nessuna revisione, nemmeno quelle previste, della 279 o allargamento delle patologie e nessuna vera norma a favore dei farmaci orfani.
Belcastro cita poi il decreto ministeriale del 15 aprile 2008 che individua, in via transitoria e fino a quando non siano pienamente operativi i registri regionali e il Registro nazionale delle malattie rare, ai sensi dell'articolo 3 del decreto ministeriale n. 279 del 2001, centri interregionali di riferimento per le patologie a bassa prevalenza.

Per quanto riguarda i farmaci orfani Belcastro non ha dubbi sull’esigenza etica di facilitarli in ricerca e sviluppo e che ciò vada incoraggiato con leggi specifiche ma a fronte di questa bella intenzione può citare solo, ed in maniera molto generica, delle ‘iniziative prese sia  livello nazionale che europeo dalle autorità della salute” e l'ottenimento dell'autorizzazione alla commercializzazione attraverso una procedura centralizzata. Peccato che poi, nella maggior parte dei casi, dopo l’AIC le aziende debbano andare a negoziare il prezzo e rimborso, pratica che ritarda in maniera spesso notevole l’effettiva disponibilità dei farmaci per i pazienti.
ncora più avanti nella sua risposta Belcastro cita il regolamento n. 141/2000/CE, approvato da Parlamento e Consiglio Europeo relativamente ai farmaci orfani e il successivo il regolamento n. 847/2000/CE.
“Meno male l’Europa” avrà pensato in cuor suo la Binetti che però aveva domandato che cose fosse stato fatto in Italia.
Sarà forse per consolarla che Belcastro cita alla fine una legge che risale al 1996 sull’autorizzazione temporanea d’uso per i medicinali innovativi.
Che l’On. Binetti non sia stata soddisfatta non è cosa difficile da intuire e lei stessa lo a chiaramente evidenziato rispondendo al sottosegretario. “Quello che emerge da ricercatori, associazioni dei familiari e dei pazienti e dai medici è un elevato livello di insoddisfazione rispetto all'attuale quadro relativo al modo in cui i pazienti affetti da malattie rare vengono trattati in Italia. Gli elementi di insoddisfazione sono il mancato riconoscimento di nuove malattie rare e l’inadeguatezza del parametro per compiere questa operazione, la mancata risposta alle difficoltà delle famiglie”.
Sui farmaci invece l’On. Binetti ricorda che alcune norme di sostegno dovevano essere incluse nel decreto sullo sviluppo, “ben lungi in questo momento – sottolinea -  dall'essere perlomeno noto alla maggioranza di noi. Stavamo chiedendo che su questi farmaci, si applicasse un criterio che è strettamente di natura costituzionale e che riguarda non solo l'uguaglianza dei cittadini, ma anche quel famoso articolo 32 della Costituzione, primo comma, che io amo particolarmente rispetto anche al secondo comma, il quale dice che la salute è diritto di tutti e responsabilità della comunità e che gli indigenti hanno diritto a cure gratuite. Di tutto questo non c'è traccia: non c'è traccia del principio di uguaglianza. L'80 per cento delle malattie rare sono di natura genetica. Se il primo figlio è affetto da malattia rara c'è il rischio che il secondo figlio lo possa essere, e se la famiglia per il primo figlio non gode di aiuti di qualunque tipo figuriamoci se ne godrà per il secondo. È un sistema questo che in un Governo come questo, che ha sempre fatto della difesa della bandiera, della vita, della famiglia punti di riferimento forti, desta sicuramente perplessità. Noi chiedevamo che ci fossero davvero degli incentivi alla ricerca attraverso delle forme di esenzione fiscale, ma anche attraverso il rimborso delle spese sostenute per l'attività di ricerca nel momento in cui, fortunatamente, si fosse arrivati ad ottenere un farmaco efficace. Di tutto questo, signor sottosegretario, non c'è traccia nell'intervento”.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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