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OssMalattieRare Questa #terapiagenica sperimentale potrebbe avere un impatto significativo per i bambini affetti da #SMA1 , la forma più grave di atrofia muscolare spinale. Entro maggio del 2019 la decisione della @US_FDA sulla sua commercializzazione. bit.ly/2RUns1v pic.twitter.com/mRSCc589Qz
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OssMalattieRare Quando l’esordio della malattia è alla nascita, lo #screeningneonatale è utile per iniziare subito una terapia. Questo problema può essere però identificato anche in fase prenatale. #deficitdicblC www.osservatorioscreening.it/acidemia-metilmalonica-con-omocisitinuria-con-lo-screening-possibile-la-presa-in-carico-immediata/
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OssMalattieRare La mente può rifiutare le informazioni se queste sono 'non volute'. In occasione del Festival delle scienze sociali 2018 @ESRC , l'argomento delle #fakenews è stato affrontato da un punto di vista originale: quello psicosociale e neuroscientifico. bit.ly/2SGJk0b pic.twitter.com/HShe71PgOX
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OssMalattieRare#RareLives . Il significato di vivere con una malattia rara” un viaggio fotografico che racconta le gioie e le conquiste quotidiane di chi vive la rarità. Dicembre Monza bit.ly/2QM3Nna pic.twitter.com/CMaKL9ZpDx
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OssMalattieRare #Talassemia : con la #celocentesi una diagnosi prenatale molto precoce. L'informazione è determinante per una scelta libera e consapevole: la testimonianza di Salvo e Delia. @CutinoOnlus youtu.be/wBEszpR75jo
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EURORDIS lancia la rete di parlamentari europei che si impegnerà per sostenere le esigenze dei pazienti affetti da malattie rare nel panorama legislativo dell’Unione

Bruxelles (BELGIO) – Lo scorso 17 ottobre, in un'affollata sala del Parlamento Europeo si è tenuto l’evento “Juggling Care and Daily Life: The Balancing Act of the Rare Diseases Community, che si potrebbe tradurre come “Bilanciarsi tra cura e vita quotidiana, l’esercizio di equilibrismo della comunità delle malattie rare”. Nell’ambito dell’incontro è stato presentato il report sul sondaggio di EURORDIS realizzato quest’anno sul tema, e di cui abbiamo parlato in precedenza. Inoltre, durante l'evento, è stata annunciata la creazione dei “Parliamentary Advocates for Rare Diseases”, la rete dei Parlamentari Europei a sostegno dei pazienti con malattie rare. La Parlamentare Europea francese Françoise Grossetête, una dei rappresentanti più attivi a favore delle malattie rare, ha invitato tutti i colleghi interessati ad aderire all’iniziativa, che si avvarrà del supporto tecnico e organizzativo di Eurordis per la gestione delle attività.

La creazione della rete avviene dopo un lungo lavoro di sensibilizzazione da parte del team degli affari europei di EURORDIS, guidato dalla nostra connazionale Valentina Bottarelli, da molti anni attiva a Bruxelles e in EURORDIS in tutte le iniziative che coinvolgono l’Unione Europea a livello legislativo e organizzativo. Abbiamo intervistato Valentina nei giorni scorsi, cercando di capire meglio quali sono gli scopi e le intenzioni di questo nuovo progetto.

“Lo scopo del network - spiega Bottarelli - è fondamentalmente quello di riunire i membri del Parlamento Europeo [normalmente citati come MEP, Members of the European Parliament, N.d.R.] ma anche i membri dei parlamenti nazionali che sono interessati a impegnarsi nell’approfondimento e nella discussione delle difficoltà dei malati rari, ad assicurare loro la possibilità di un'azione organica a livello europeo e, soprattutto, a delineare e sostenere le iniziative politiche necessarie a fare sì che anche le malattie rare siano prese in considerazione nelle norme e nei programmi europei negli ambiti della salute, della ricerca, degli affari sociali e in qualunque altro ambito politico in cui questo sia utile”. Un progetto che per Valentina Bottarelli è facile descrivere in poche parole, dopo tanti anni di impegno che, in questo ambito, sottintendono uno sforzo organizzativo, di coordinamento e di costante presenza nelle stanze e nei corridoi del Parlamento e dei Direttorati Generali della Commissione europea, con infiniti gruppi di lavoro, eventi di sensibilizzazione e incontri negli uffici parlamentari.

In effetti, i malati rari potevano contare in precedenza su due strumenti di grande utilità e peso, il Comitato degli Esperti in malattie rare e la Joint Action for Rare Diseases, che assicuravano loro una forte presenza e un forte impegno da parte delle istituzioni europee e degli stati membri. Purtroppo, l’ultima edizione del comitato degli esperti (il CGERD) si è conclusa nel 2016 e il gruppo non è stato più rinnovato, mentre la Joint Action avrà termine a metà del prossimo anno. Per questo, la nuova iniziativa è fondamentale, perché nelle parole di Valentina, “assicura il necessario collegamento con il Parlamento Europeo, da cui originano tutte le azioni legislative che possono generare i risultati che ci aspettiamo per i malati rari, sia a livello europeo che nazionale”.

La fase iniziale del progetto prevede la creazione della rete a livello europeo, raccogliendo le adesioni dei MEP già impegnati in iniziative di interesse, spesso facenti parte delle commissioni parlamentari di maggiore importanza per le malattie rare (salute, ricerca, affari sociali), o con una speciale sensibilità per il problema, magari a causa della presenza di una malattia rare in famiglia o di un impegno di lunga data già a livello nazionale. In una fase successiva, è prevista l’estensione della rete a livello nazionale, attraverso la collaborazione e il coordinamento con le federazioni nazionali delle malattie rare. In questo caso, l’Italia rappresenta un caso esemplare, con il Gruppo Interparlamentare Malattie Rare, attivo già da diversi anni. “Certo. Conosciamo bene la situazione italiana – prosegue Valentina – ed è esattamente quello che vorremmo fosse realizzato in tutti i Paesi europei. E’ un grande lavoro da realizzare in collaborazione con le Federazioni Nazionali, che si dovranno occupare di coordinare gli sforzi della comunità”.

Il lavoro di 'lobbying', che in italiano potremmo tradurre come “sensibilizzazione”, è fondamentale, ma non può essere realizzato ‘a pioggia’: deve essere un'iniziativa il più possibile coordinata, per consentire la massima copertura ed evitare nocive sovrapposizioni. “Per questo – continua Bottarelli - ci aspettiamo che, come sempre, si prendano ad esempio i casi virtuosi, come quello italiano, per riproporre un modello che funzioni in tutte le altre realtà”. In questo momento, l’unico altro Paese membro dell’Unione con un'iniziativa di questo tipo è la Gran Bretagna, che purtroppo uscirà presto dall’Unione stessa. In un tale contesto, iniziative nazionali come la nostra Alleanza Malattie Rare giocano esattamente questo ruolo: portare a contatto e a confronto la politica e la cittadinanza su un tema specifico, come quello delle malattie rare.

Tornando alla sala nella quale si è tenuto l’evento di presentazione, possiamo sottolineare la partecipazione di alcuni MEP e di molti assistenti dei Parlamentari che, pur interessati al tema, non sono stati in grado di partecipare in prima persona. Tra questi, ci sono alcuni Parlamentari di nazionalità italiana, da cui ci aspettiamo certamente un contributo tangibile. L’attuale legislatura europea è in vigore dal 2014 ed è quindi a circa metà del suo mandato; è importante che entro la primavera del 2019 la rete di coordinamento sia ben strutturata e pronta a sostenere il cambio di legislatura, in modo da poter sostenere l’uscita di attori importanti e di poter cooptare i nuovi entrati che possano e vogliano subentrare.

“In effetti abbiamo perso due leve importanti – spiega Bottarelli – ma dopo tanti anni era prevedibile e l’Unione ha fatto uno sforzo notevole arrivando al lancio delle Reti di Riferimento Europee (ERN). E’ nostro compito assicurarci che l’attenzione dell’Unione non si limiti all’ambito clinico e diagnostico, che sarà ottimamente coperto dalle ERN, e fare sì che non si perdano di vista altri aspetti fondamentali, come la ricerca e i costi sociali. Anzi, ora che le ERN sono in piena fase di implementazione, è fondamentale agganciare alle stesse sia le evoluzioni in questi ambiti che i conseguenti sviluppi a livello nazionale”. Si tratta di uno sforzo enorme, nel quale deve essere coinvolta l’intera comunità, perché sostenga le esigenze dei malati rari presso ogni Parlamento nazionale non diversamente da quello che si sta facendo con il Parlamento Europeo. In effetti, la creazione di normative europee univoche, che si possano prestare a formare linee guida che dettino uniformità nel riconoscimento di diritti e doveri, è un passaggio fondamentale, ma solo un'efficace azione a livello nazionale può trasformare le azioni legislative europee in diritti esigibili per i pazienti lì dove essi vivono e lottano con le difficoltà, insieme ai loro familiari.

E’ importante notare che all’incontro ha partecipato anche il Vicedirettore Generale del Direttorato Generale SANTE (Salute e Sicurezza alimentare) della Commissione Europea, Martin Saychell, il quale ha presentato la propria relazione dal titolo “Le politiche europee per le malattie rare, cosa è ancora da fare per migliorare la vita quotidiana dei pazienti”. La scelta, da parte del braccio operativo della Commissione nell’ambito sanitario, di affrontare il punto dolente di quanto rimanga ancora da fare, depone a favore di un impegno ancora effettivo nel portare a compimento quanto è stato avviato e quanto ancora manca del tutto. In particolare, è importante che gli ultimi provvedimenti europei, realizzati anche attraverso il lavoro del Comitato degli esperti e della Joint Action, siano implementati a livello degli Stati membri.

Ottenere ulteriori risultati e portare all'attuazione di quanto previsto dalle norme europee è quindi un obiettivo perseguibile solo se, nonostante il variare di strumenti, opportunità e contesti, non si perda mai di vista l’obiettivo e si mantenga sempre alto l’impegno da parte di tutti gli stakeholder: istituzioni, professionisti, industria, pazienti. La creazione dei Parliamentary Advocates e lo sviluppo delle loro attività è un passaggio di valore assoluto e dalle grandi potenzialità, che bisognerà seguire con attenzione e supportare al meglio.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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