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OssMalattieRare Clemente racconta la storia dei suoi due figli affetti da #MalattiaGranulomatosa cronica: dalle difficoltà diagnostiche al passaggio da un'assistenza incentrata sul bambino a una orientata sull'adulto. #Immunodeficienze bit.ly/2XtxNrk
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OssMalattieRare «Mi chiamo Nicola e la terapia la voglio fare a casa mia!» Nicola è affetto dalla #MalattiadiPompe , ogni settimana è costretto a recarsi in ospedale per la terapia. La battaglia della sua famiglia e di @aig_italia per la #TerapiaDomiciliare . bit.ly/2ICWyZy pic.twitter.com/O38SJ9EQLk
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OssMalattieRare #Immunodeficienze Secondo il prof. Claudio Pignata @UninaIT “Lo #screeningneonatale è il punto di partenza, ma non basta: occorre formare i medici e creare una rete regionale di centri esperti”. bit.ly/2IEVK6C pic.twitter.com/aM7TZKtpe7
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OssMalattieRare Sfidare a nuoto lo Stretto di Messina per ricordare i pericoli dell’ictus. L’impresa sportiva di Alberto Sassoli. bit.ly/2WUZgO4 pic.twitter.com/9P8tN6nTjB
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OssMalattieRare Nonostante l’ #emofilia e una protesi al ginocchio, Salvo Anzaldi ha completato i 42 km della maratona di New York. La sua storia bit.ly/2WXKshC
3 days ago.

SVIZZERA – Novartis ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli USA ha approvato un uso esteso del farmaco Promacta® (eltrombopag) per includere il trattamento di bambini, con almeno 1 anno d'età, che sono affetti da trombocitopenia immune (ITP) cronica e che hanno mostrato una risposta insufficiente ai corticosteroidi, alle immunoglobuline o all'intervento di splenectomia. L'aggiornamento dell'etichetta di Promacta® comprende una nuova formulazione del farmaco in sospensione orale, progettata per i pazienti più piccoli che non riescono a deglutire le compresse. Promacta® è già stato approvato dalla FDA per il trattamento della ITP negli adulti e nei bambini di almeno 6 anni d'età.

La trombocitopenia immune (ITP) è una rara malattia ematica caratterizzata da un basso numero di piastrine che non permette un normale processo di coagulazione sanguigna, con conseguenti episodi di sanguinamento difficili da contrastare. Nella maggior parte dei casi, la patologia è provocata da un'anomala risposta del sistema immunitario che causa la distruzione delle piastrine. Nel 13-36% dei bambini affetti da ITP, la malattia si presenta in forma cronica, ossia persiste per un periodo di più di 12 mesi dal momento della diagnosi.

Promacta (eltrombopag) è un agonista del recettore della trombopoietina (TPO) che, somministrato per via orale, stimola una maggiore produzione di piastrine da parte del midollo osseo. Eltrombopag è commercializzato negli Stati Uniti con il marchio Promacta®, mentre in altri Paesi viene venduto con il nome di Revolade®.

La decisione della FDA si fonda sui dati ricavati da due studi clinici, denominati PETIT e PETIT2, in cui la terapia con Promacta si è dimostrata in grado di aumentare e sostenere la conta piastrinica dei pazienti pediatrici affetti da ITP cronica. In entrambe le sperimentazioni, il farmaco ha confermato di possedere un profilo di sicurezza coerente con quello riscontrato nel trattamento di pazienti adulti con la stessa condizione. Le reazioni avverse più comunemente riscontrate sono rappresentate da episodi di nasofaringite e da infezioni del tratto respiratorio superiore.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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