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OssMalattieRare Clemente racconta la storia dei suoi due figli affetti da #MalattiaGranulomatosa cronica: dalle difficoltà diagnostiche al passaggio da un'assistenza incentrata sul bambino a una orientata sull'adulto. #Immunodeficienze bit.ly/2XtxNrk
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OssMalattieRare «Mi chiamo Nicola e la terapia la voglio fare a casa mia!» Nicola è affetto dalla #MalattiadiPompe , ogni settimana è costretto a recarsi in ospedale per la terapia. La battaglia della sua famiglia e di @aig_italia per la #TerapiaDomiciliare . bit.ly/2ICWyZy pic.twitter.com/O38SJ9EQLk
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OssMalattieRare #Immunodeficienze Secondo il prof. Claudio Pignata @UninaIT “Lo #screeningneonatale è il punto di partenza, ma non basta: occorre formare i medici e creare una rete regionale di centri esperti”. bit.ly/2IEVK6C pic.twitter.com/aM7TZKtpe7
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OssMalattieRare Sfidare a nuoto lo Stretto di Messina per ricordare i pericoli dell’ictus. L’impresa sportiva di Alberto Sassoli. bit.ly/2WUZgO4 pic.twitter.com/9P8tN6nTjB
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OssMalattieRare Nonostante l’ #emofilia e una protesi al ginocchio, Salvo Anzaldi ha completato i 42 km della maratona di New York. La sua storia bit.ly/2WXKshC
3 days ago.

Nei pazienti con trombocitopenia cronica immune (ITP), il trattamento con eltrombopag, agonista orale del recettore della trombopoietina, appare efficace nell’aumentare e mantenere la conta piastrinica a lungo termine. Questi i risultati di una analisi ad interim pubblicata sulla rivista Blood dei risultati dello studio in corso EXTEND (Eltrombopag eXTENded Dosing).

L’efficacia e la sicurezza di eltrombopag è stata valutata in 299 pazienti con PTI, trattati per un periodo massimo di 3 anni (mediana: 1,9 anni). Una conta piastrinica > 50.000/microl è stata raggiunta dall’80% dei pazienti splenectomizzati e dall’88% di quelli non splenectomizzati, e mantenuta per una mediana di 73 e 109 settimane cumulative, rispettivamente. L’incidenza della sintomatologia emorragica (gradi 1-4 WHO) si è ridotta dal 56% dei casi al basale all’11% a 3 anni. Il 13% dei pazienti ha mostrato eventi avversi che hanno portato all’interruzione del trattamento, mentre eventi avversi di grado 3-4 (principalmente trombocitopenia, aumento delle transaminasi e astenia) sono stati osservati nel 28% dei casi. Un totale di 16 pazienti su 299 (5%) ha manifestato eventi tromboembolici e nessun paziente ha mostrato mielofibrosi di grado 3 o superiore alla biopsia midollare (147 campioni). Nel corso dello studio non sono stati identificati problemi di sicurezza non precedentemente segnalati.

I risultati di questa analisi e di due studi in corso nella popolazione pediatrica saranno importanti per valutare il ruolo della terapia con eltrombopag nei pazienti con ITP e la posizione di questo farmaco negli algoritmi terapeutici per questa patologia.

Per saperne di più sulla trombocitopenia cronica immune clicca qui.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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