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Risultati clinici appena pubblicati dimostrano i benefici terapeutici della molecola di Novartis, confermandone il profilo di sicurezza a lungo termine

Basilea (SVIZZERA) – Sulla rivista Blood sono stati pubblicati i risultati di uno studio a lungo termine che supporta la sicurezza e l’efficacia di Revolade (eltrombopag) negli adulti con piastrinopenia immune (ITP). Il trial EXTEND, infatti, ha rilevato che la maggior parte dei pazienti ha mantenuto una significativa risposta clinica e che molti non hanno avuto più necessità di altri farmaci concomitanti per la malattia. La ITP è una patologia ematologica rara e potenzialmente grave, in cui il sangue non coagula come dovrebbe a causa di una bassa conta piastrinica. Di conseguenza, i pazienti sperimentano la comparsa di ecchimosi, sanguinamento e, in alcuni casi, emorragie gravi che possono essere persino fatali.

La ITP viene classificata in funzione della durata dalla diagnosi: acuta (0-3 mesi), persistente (3-12 mesi) e cronica (>12 mesi). L’insorgenza di ITP cronica/persistente è più probabile negli adulti, e le donne vengono colpite da due a tre volte più spesso degli uomini. Nella malattia cronica/persistente, l’obiettivo terapeutico è quello di mantenere una conta piastrinica sicura, che riduca il rischio di sanguinamento.

Eltrombopag è approvato negli USA (con il marchio Promacta®) e nell’Unione Europea (con il marchio Revolade®) per il trattamento della trombocitopenia nei pazienti pediatrici (a partire da un anno di età) con piastrinopenia immune (o porpora trombocitopenica idiopatica, ITP) che hanno avuto una risposta insufficiente ai corticosteroidi e alle immunoglobuline.

Il trial clinico EXTEND è uno studio di estensione condotto in aperto con eltrombopag, in cui sono stati arruolati 302 adulti con ITP cronica/persistente (6 o più mesi dopo la diagnosi) che avevano ricevuto una precedente terapia. Gli obiettivi erano quelli di valutare la sicurezza e l’efficacia di un trattamento a lungo termine con eltrombopag, inclusi i seguenti fattori: la percentuale di pazienti con conta piastrinica stabile e la durata massima dell’aumento della conta piastrinica ai valori ≥50x10⁹/l o ≥30x10⁹/l durante il trattamento con eltrombopag, nonché l’effetto del farmaco sulla riduzione e/o la sospensione di terapie concomitanti per la ITP mantenendo, al tempo stesso, una conta piastrinica di ≥50x10⁹/l. Lo studio ha valutato pazienti per un periodo di trattamento continuo con eltrombopag fino a 8 anni, con un'esposizione media al farmaco pari a 2,4 anni.

I risultati di efficacia dello studio EXTEND hanno dimostrato che le conte piastriniche mediane sono aumentate a ≥50x10⁹/l entro due settimane dall’inizio del trattamento con eltrombopag, mantenendosi a valori >50x10⁹/l per oltre quattro anni. Nel contesto post-basale, i tassi complessivi di sanguinamento sono diminuiti, e la maggior parte dei casi di sanguinamento verificatisi durante lo studio è stata di Grado 1 o 2, secondo la scala di sanguinamento dell’Organizzazione Mondiale della Sanità. Alcuni pazienti (39%) sono stati in grado di ridurre o interrompere in modo permanente uno o più farmaci concomitanti per la ITP senza la necessità di una terapia di salvataggio, e in molti la riduzione è stata sostenuta per almeno 24 settimane.

Nel complesso, il profilo di sicurezza di eltrombopag è stato coerente con gli studi precedenti. Gli eventi avversi più comuni sono stati: cefalea (28%), nasofaringite (25%) e infezioni del tratto respiratorio superiore (23%). Eventi avversi di grado 3 e 4 si sono verificati rispettivamente nel 26% e nel 6% dei pazienti. Nel corso dello studio EXTEND il 6% dei pazienti ha sperimentato eventi tromboembolici.

“I dati dello studio EXTEND pubblicati su Blood confermano l’importanza di eltrombopag come opzione terapeutica orale che, aumentando la conta piastrinica, ha diminuito in modo significativo i tassi di sanguinamento e ha ridotto la necessità di terapie concomitanti in alcuni pazienti con porpora trombocitopenica idiopatica cronica/persistente”, ha dichiarato James Bussel, MD, Professore Emerito di Pediatria presso la Weill Cornell Medicine e tra i principali autori dello studio. “Con queste informazioni, i medici sono in grado di ottimizzare meglio la gestione della malattia a lungo termine nei pazienti idonei che convivono con questa malattia cronica”.

“Abbiamo condotto questo studio – il più vasto del suo genere in pazienti adulti – per fare in modo che i medici possano avere a disposizione dati completi quando devono prendere decisioni terapeutiche relative ai pazienti con ITP”, ha affermato Vas Narasimhan, MD, Global Head Drug Development e Chief Medical Officer di Novartis. “I risultati dello studio EXTEND confermano eltrombopag come un’opzione terapeutica affidabile, che può essere utilizzata nel lungo termine per coloro che vivono con questa rara malattia cronica”.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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