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OssMalattieRare L’ #emofilia viene spesso chiamata "malattia dei re" perché a cavallo tra il XIX e il XX secolo colpì le famiglie reali europee. Da allora tante cose sono cambiate. #EmoFacts “Il valore della cura e dell’assistenza nell’emofilia” 9 Marzo 2020, Roma bit.ly/2sJNZHo pic.twitter.com/rxb8MbiGsh
About 14 hours ago.
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OssMalattieRare Grazie ad un lavoro di squadra tra specialisti del @bambinogesu e dell’Ospedale di Circolo di Varese, sono state scoperte due rarissime malattie genetiche in tre bambini italiani. bit.ly/2uUhTJG
5 days ago.
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OssMalattieRare Arriva l’autorizzazione al commercio per il farmaco destinato al trattamento dell’ #osteoporosi . La terapia è in grado sia di aumentare la formazione ossea che di ridurre la perdita di massa ossea. bit.ly/35UW7m0
5 days ago.
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OssMalattieRare La diagnosi di #SMA è un momento delicato. Simona Spinoglio, coordinatrice del numero verde di @FamiglieSMA , racconta l’importanza di una presa in carico globale. Guarda l’intervista! bit.ly/2TDZ7kn #GiochiamodiAnticipo #ScreeningNeonatale pic.twitter.com/UgarBVewWJ
6 days ago.
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OssMalattieRare Condividi l’appello di Valentina, mamma di Riccardo: “Mi piacerebbe sapere se in Italia ci sono altri bambini con mutazione del gene HUWE1”. #HUWE1Gene La sua storia e le info per inviare la segnalazione bit.ly/3abhUJx
7 days ago.

SVIZZERA - Novartis ha annunciato i risultati ricavati dallo studio clinico EXTEND, progettato per valutare il profilo di sicurezza del farmaco Revolade® (eltrombopag) nel trattamento a lungo termine di pazienti adulti affetti da trombocitopenia immune (ITP) cronica, una malattia ematica rara caratterizzata da un basso numero di piastrine e da gravi episodi emorragici. Gli esiti favorevoli della sperimentazione sono stati presentati nel corso del 21° congresso della European Hematology Association (9-12 giugno 2016, Copenhagen, Danimarca).

La terapia di lunga durata con Revolade non è stata associata ad un aumento clinicamente rilevante della reticolina o delle fibre di collagene nel midollo osseo. Gli eventi avversi più frequentemente osservati sono stati cefalea (28%), nasofaringite (25%), infezione del tratto respiratorio superiore (23%) e stanchezza (17%). Il profilo di sicurezza di Revolade si è rivelato coerente con quello riscontrato nel precedente studio RAISE, della durata di 24 settimane.

Per quanto riguarda l'efficacia, Revolade si è dimostrato in grado di aumentare e mantenere la conta piastrinica nei pazienti con ITP sottoposti o meno ad un intervento di rimozione chirurgica della milza (splenectomia).

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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