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OssMalattieRare Lo #ScreeningNeonatale per l’ #AnemiaFalciforme è disponibile in Inghilterra e Francia da diversi anni. Uno studio condotto a Padova e Monza testimonia la fattibilità e necessità di un simile programma in Italia. #NewbornScreening bit.ly/2MYgRVD pic.twitter.com/X7NOPBYs48
About 30 minutes ago.
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OssMalattieRare #WorldFSHDDay #FSHD In corso la conferenza stampa della IV Giornata Internazionale della Distrofia Muscolare di Tipo FSO, su iniziativa della sen. @paolabinetti Un'occasione per fare un punto sulla ricerca e per discutere sui bisogni dei pazienti. bit.ly/31JhgyH pic.twitter.com/58RBor1P44
About 4 hours ago.
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OssMalattieRare #Lipodistrofie : i pazienti aspettano anche 15 anni per la diagnosi. L’intervista alla dottor Giovanni Ceccarini, endocrinologo @Unipisa , in occasione del 40° Congresso Nazionale di Endocrinologia #SIE . @SIE_2013 #AILIP youtu.be/h6JgYR9VDAo
About 5 hours ago.
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OssMalattieRare Correggere il genoma, produrre cellule modificate o tessuti ingegnerizzati: la ricerca italiana è protagonista della rivoluzione biomedica in atto. Domani a Roma, l'evento @TerapieAvanzate : At² - Advanced talks on Advanced therapies #At2Talks bit.ly/31HlBlX
1 day ago.
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OssMalattieRare La #terapiagenica per la #betatalassemia si sta rivelando efficace nel lungo tempo. Lo confermano gli ultimi risultati clinici presentati da @bluebirdbio in occasione del 24° Congresso della @eha_hematology . #EHA24 #RareDisease bit.ly/2x2dx0T pic.twitter.com/ChlAOA0j9C
1 day ago.

SVIZZERA - Novartis ha annunciato i risultati ricavati dallo studio clinico EXTEND, progettato per valutare il profilo di sicurezza del farmaco Revolade® (eltrombopag) nel trattamento a lungo termine di pazienti adulti affetti da trombocitopenia immune (ITP) cronica, una malattia ematica rara caratterizzata da un basso numero di piastrine e da gravi episodi emorragici. Gli esiti favorevoli della sperimentazione sono stati presentati nel corso del 21° congresso della European Hematology Association (9-12 giugno 2016, Copenhagen, Danimarca).

La terapia di lunga durata con Revolade non è stata associata ad un aumento clinicamente rilevante della reticolina o delle fibre di collagene nel midollo osseo. Gli eventi avversi più frequentemente osservati sono stati cefalea (28%), nasofaringite (25%), infezione del tratto respiratorio superiore (23%) e stanchezza (17%). Il profilo di sicurezza di Revolade si è rivelato coerente con quello riscontrato nel precedente studio RAISE, della durata di 24 settimane.

Per quanto riguarda l'efficacia, Revolade si è dimostrato in grado di aumentare e mantenere la conta piastrinica nei pazienti con ITP sottoposti o meno ad un intervento di rimozione chirurgica della milza (splenectomia).

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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