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OssMalattieRare Clemente racconta la storia dei suoi due figli affetti da #MalattiaGranulomatosa cronica: dalle difficoltà diagnostiche al passaggio da un'assistenza incentrata sul bambino a una orientata sull'adulto. #Immunodeficienze bit.ly/2XtxNrk
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OssMalattieRare «Mi chiamo Nicola e la terapia la voglio fare a casa mia!» Nicola è affetto dalla #MalattiadiPompe , ogni settimana è costretto a recarsi in ospedale per la terapia. La battaglia della sua famiglia e di @aig_italia per la #TerapiaDomiciliare . bit.ly/2ICWyZy pic.twitter.com/O38SJ9EQLk
About 20 hours ago.
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OssMalattieRare #Immunodeficienze Secondo il prof. Claudio Pignata @UninaIT “Lo #screeningneonatale è il punto di partenza, ma non basta: occorre formare i medici e creare una rete regionale di centri esperti”. bit.ly/2IEVK6C pic.twitter.com/aM7TZKtpe7
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OssMalattieRare Sfidare a nuoto lo Stretto di Messina per ricordare i pericoli dell’ictus. L’impresa sportiva di Alberto Sassoli. bit.ly/2WUZgO4 pic.twitter.com/9P8tN6nTjB
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OssMalattieRare Nonostante l’ #emofilia e una protesi al ginocchio, Salvo Anzaldi ha completato i 42 km della maratona di New York. La sua storia bit.ly/2WXKshC
3 days ago.

SVIZZERA – Novartis ha annunciato che l'Unione Europea ha autorizzato l'impiego del farmaco Revolade® (eltrombopag) per il trattamento di bambini, aventi almeno 1 anno d'età, che risultano affetti da trombocitopenia immune (ITP) cronica e che si sono rivelati resistenti ad altre terapie con corticosteroidi e immunoglobuline. Oltre che in compresse, Revolade® è stato approvato in forma di sospensione orale per poter essere assunto anche dai pazienti più piccoli. In Europa, il farmaco è già indicato per il trattamento della ITP in individui di età adulta.

La trombocitopenia immune (ITP) è una rara malattia ematica che, provocando una mancanza di piastrine, è all'origine di episodi emorragici difficili da contrastare. Nel 13-36% dei bambini affetti da ITP, la malattia si presenta in forma cronica, ossia persiste per un periodo di più di 12 mesi dal momento della diagnosi.

Revolade (eltrombopag) è un agonista orale del recettore della trombopoietina (TPO) ed è concepito per stimolare una maggiore produzione di piastrine da parte del midollo osseo.

L'approvazione europea si fonda sui benefici evidenziati da Revolade nel corso di due importanti studi clinici, uno dei quali di Fase III, in cui il farmaco si è dimostrato in grado di aumentare e sostenere la conta piastrinica dei pazienti pediatrici affetti da ITP cronica. Grazie al trattamento, alcuni dei partecipanti sono riusciti a ridurre o interrompere l'uso di ulteriori terapie per la ITP, in particolar modo quelle a base di corticosteroidi. In entrambi questi studi, il profilo di sicurezza di Revolade è apparso coerente con quello riscontrato nel trattamento di pazienti adulti con la stessa condizione.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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