Osservatorio Farmaci Orfani

Osservatorio Farmaci Orfani

L’OSSERVATORIO FARMACI ORFANI (OSSFOR) è il primo centro studi e think-tank interamente dedicato allo sviluppo di policy innovative di incentivo e sostenibilità per il settore delle cure per malattie rare. OSSFOR nasce da una iniziativa congiunta del centro di ricerca C.R.E.A. Sanità (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanità) e della testata Osservatorio Malattie Rare.

Osservatorio Farmaci Orfani è realizzato con il contributo incondizionato di Amgen, Amicus Therapeutics, Biogen, Biomarin, Celgene, Chiesi, CSL Behing, Dompé, Intercept, Orphan Europe, Sanofi, Shire, Takeda e Vertex.

L'idea alla base del progetto OSSFOR è quella di un sistema di cura per le malattie rare che sia perfettamente integrato nel Sistema Sanitario Nazionale ed in quelli regionali attraverso percorsi di cura dedicati, e nel quale l’utilizzo delle terapie possa essere ottimizzato al fine di massimizzarne il ritorno in termini di salute.
Per questo motivo, la Mission di OSSFOR consiste nel favorire una sinergia tra il mondo istituzionale, politico, accademico ed imprenditoriale attraverso un libero confronto utile ad identificare le strategie da mettere in atto. La base di questo confronto è dato dall’analisi economica dell’impatto delle malattie rare, dalla valutazione dei farmaci orfani e dalle informazioni che l’Osservatorio si impegna a generare con continuità attraverso le proprie attività di ricerca.

Per informazioni approfondite su Osservatorio Farmaci Orfani e sulle iniziative svolte nell'ambito del progetto è possibile visitare il sito ufficiale di OSSFOR.

I nuovi LEA sono entrati in vigore il 15 settembre 2017. Quali sono le novità introdotte per i malati rari? Ilaria Vacca, caporedattore di Osservatorio Malattie Rare (OMaR), ha presentato al Forum della Leopolda 2017 la Guida alle nuove esenzioni 2017 dedicata ai pazienti con malattie rare. La guida è scaricabile dal portale di OMaR. Intervista realizzata durante l'evento durante l'evento “Le MALATTIE RARE, un modello per l’innovazione. Dalla ricerca ai rapporti con i pazienti” svoltosi a Firenze il 29 settembre.

Francesco Macchia, coordinatore di OSSFORIl tema è al centro dell'evento organizzato da Osservatorio Farmaci Orfani al Forum della Leopolda (Firenze)

Firenze – Le malattie rare rappresentano una sfida impegnativa per la sanità. Ciascuna delle oltre 7000 patologie note interessa poche persone, ma nel complesso il problema riguarda quasi 2 milioni di persone nel nostro Paese (Fonte: iSS - Centro Nazionale Malattie rare). Molte di queste patologie sono state comprese solo recentemente grazie ai progressi della genetica; sono ancora una minoranza quelle che dispongono di una terapia, nonostante in commercio ci siano oltre 100 farmaci orfani, cioè appositamente studiati per malattie che colpiscono poche persone (al 2016, sono 101 i farmaci orfani autorizzati dall'Agenzia Europea per i Medicinali e inseriti nel Registro Comunitario. Fonte: Rapporto Monitorare Uniamo, anno 2017).

Secondo Quaderno di OSSFORScarica qui gratuitamente il secondo Quaderno dell’Osservatorio Farmaci Orfani OSSFOR

Roma – L’accesso alle terapie è un diritto fondamentale nei sistemi sanitari universalistici: assume connotati di particolare rilevanza nel campo delle malattie rare, caratterizzato da pazienti fragili, complessità delle risposte assistenziali e, non da ultimo, molti bisogni ancora insoddisfatti. Il percorso di approvazione e di commercializzazione di un farmaco è molto complesso e passa attraverso vari stadi: la sperimentazione clinica, che si conclude con la procedura di autorizzazione d’immissione in commercio (fase sovra-nazionale), cui segue la richiesta di rimborsabilità pubblica (fase nazionale) e, infine, la farmacovigilanza.

Dott. Arrigo Schieppati“L'impatto economico annuo per paziente è stato definito grazie a 4.758 questionari distribuiti in Europa. l'Italia ha contribuito con un numero rilevante di casi”

Bergamo – Dieci patologie rare, per ognuna delle quali è stato calcolato il costo medio annuo per paziente. È il progetto BURQOL-RD, finanziato dalla Commissione Europea e coordinato dal ricercatore spagnolo Julio López-Bastida. Ma quale metodo hanno usato gli studiosi per definire questi costi? A chiarirlo è il dott. Arrigo Schieppati, responsabile dell'USD Malattie Rare presso l'ASST Papa Giovanni XXIII di Bergamo.

Costi delle malattie rare - Immagine esemplificativaIl professor Julio López-Bastida, nel suo editoriale pubblicato sulla rivista scientifica The European Journal of Health Economics, presenta il progetto BURQOL-RD, promosso dall'UE

CIUDAD REAL (SPAGNA) – Anche se non esiste un'unica definizione comunemente accettata in tutto il mondo, la Commissione Europea ha stabilito che le malattie rare sono condizioni potenzialmente mortali o cronicamente debilitanti che colpiscono non più di 5 persone su 10.000 nell'Unione Europea. Nonostante la bassa frequenza di ogni singola malattia, si stima che siano state descritte fra le 5.000 e le 8.000 malattie rare, che colpiscono il 6-8% della popolazione nel corso della vita, per un numero totale di persone che varia fra 27 e 36 milioni nell'UE.

Alleanza Italiana Malattie Rare - Conferenza stampa del 4 luglio 2017Le associazioni di pazienti interessate a partecipare ai lavori possono seguire le istruzioni qui di seguito

Lo scorso 4 Luglio alla Camera dei Deputati è stata siglata l’Alleanza Malattie Rare attraverso la firma di un Memorandum d’Intesa tra l’Intergruppo Parlamentare Malattie Rare, presieduto dall’On. Paola Binetti, e l’Osservatorio Farmaci Orfani - OSSFOR (iniziativa congiunta di OMAR – Osservatorio Malattie Rare e il centro studi CREA Sanità). L’importante documento è stato simbolicamente firmato anche dalla presidente della LIFC – Lega Italiana Fibrosi Cistica, intervenuta durante l’incontro, a testimonianza della volontà comune di lavorare fianco a fianco allo scopo di ottenere un sistema migliore.

Farmaci - Immagine esemplificativa Il 24% dei pazienti durante gli ultimi 12 mesi senza cure perché non disponibili nel proprio Paese. Il dato allarmante emerge da un recente sondaggio di EURORDIS

Chi soffre di una qualsiasi forma di malattia rara è costretto, purtroppo, a fronteggiare una serie di ostacoli inevitabilmente connessi ad alcuni aspetti intrinseci di tali patologie. Parlando di malattie rare, infatti, si fa riferimento a condizioni che sono molto numerose, poco frequenti, spesso gravi e quasi tutte di origine genetica: questi fattori concomitanti complicano notevolmente non soltanto la diagnosi, ma anche lo sviluppo di terapie idonee. A parte questo, è palese che il 'malato raro' sia, e debba essere considerato, come qualsiasi altro paziente. Dal punto di vista del diritto alle terapie, tale concetto è espressamente dichiarato nel Regolamento europeo sui farmaci orfani (Regolamento 141/2000 EC), che afferma: "gli individui affetti da condizioni rare devono avere la stessa qualità di trattamento degli altri pazienti".



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