Farmaci orfani, presentazione del 2° Rapporto OSSFORLa spesa per i malati rari, in media, non si discosta significativamente da quella dei pazienti cronici con due co-morbilità.
Presentato il 2° Rapporto dell’Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR)

Roma – Il settore dedicato alla ricerca ed allo sviluppo di trattamenti per malattie rare sembra in buona salute: offre ai pazienti nuove opportunità terapeutiche, e in tempi sempre più brevi. Nel 2018, 9 nuovi farmaci sono stati autorizzati all’immissione in commercio, per un totale di 95 farmaci orfani commercializzati in Italia. E, a livello nazionale (AIFA), si registra una significativa riduzione dei tempi del processo di approvazione negli ultimi anni: tra autorizzazione EMA e determina di prezzo e rimborso, si passa, infatti, da 35 mesi nel triennio 2003/2005, a 11 mesi nel triennio 2015/2017. I dati positivi - che attestano una particolare attenzione per questo settore sia da parte di chi investe nella ricerca, che degli enti regolatori – sono evidenziati nel 2° Rapporto dell’Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR), presentato oggi a Roma a un pubblico di esperti, politici e stakeholder del settore.

“La crescita dei farmaci orfani è in larga parte derivante dall’innovazione e dal naturale e progressivo uptake di nuove molecole”, spiega Francesco Macchia, coordinatore OSSFOR. “Maggiori consumi e spesa dipendono in larga misura dall’immissione in commercio di farmaci di nuova generazione negli ultimi tre anni, mentre la spesa per i farmaci più vecchi è addirittura diminuita, per la prima volta, di circa il 5%. Le particolari tutele previste a livello internazionale e nazionale per questo settore sembrano finalmente dare i primi significativi frutti: per il futuro diventa fondamentale dare stabilità al settore in modo dare risposta alle più di 6000 malattie rare che ancora non hanno una vera e propria opportunità terapeutica”.

Il Rapporto OSSFOR presenta, per il secondo anno, un’analisi dell’impatto economico delle malattie rare e dei farmaci orfani sul Servizio sanitario e un monitoraggio dell’evoluzione delle politiche sanitarie, della regolazione e gestione delle malattie rare. Il documento si avvale delle analisi dei database amministrativi Regionali: dopo quelli della Regione Lombardia e Puglia contenuti nel 1° Rapporto, quest’anno si è sviluppata una collaborazione con la Regione Campania. I dati della Campania, essendo più recenti, contengono anche i casi riconosciuti con i nuovi “Livelli Essenziali di Assistenza”. L’estensione dell’elenco delle esenzioni ha incrementato del 6% le esenzioni per malattie rare; i “nuovi casi” si concentrano prevalentemente nella fascia di prevalenza degli ultra rari e fanno registrare una spesa media pro-capite maggiore del 23,4% rispetto alla media dei soggetti con malattie rare.

Per quanto concerne i costi per il SSN, la spesa media annua pro-capite dei malati rari esenti risulta compresa nel range € 4.217-5.384, comprendente farmaceutica convenzionata e in File F, diagnostica, analisi di laboratorio, visite, ricoveri ordinari e diurni. Dai dati emersi dal Rapporto, si può stimare che la quota capitaria di spesa per i malati rari, in media, non si discosta significativamente da quella dei pazienti cronici con due co-morbilità.

Secondo quanto emerge dal Rapporto, si rileva una difforme distribuzione sul territorio dei pazienti affetti da malattie rare e una rilevante concentrazione dei casi in alcune aree, tale da potersi escludere un effetto dovuto al caso; ne segue l’evidente complessità della gestione dei pazienti con malattie rare, sia in termini di dimensionamento dell’offerta, ovvero di presenza di presidi della rete per la diagnosi e terapia, sia in termini finanziari. “La distribuzione difforme sul territorio-– ha dichiarato Federico Spandonaro, Presidente di C.R.E.A. Sanità - giustifica da una parte la centralizzazione dell’offerta di strutture e di competenze, e dall’altra indica l’esistenza di un problema di concentrazione del rischio finanziario, nella misura in cui le risorse alle ASL sono ripartite per quote capitarie medie. Quindi - prosegue Spandonaro - oltre agli aspetti già richiamati in relazione alla concentrazione epidemiologica, in termini di presa in carico va sottolineata l’esigenza di riconoscere approcci differenziati in funzione della numerosità dei casi e delle patologie”.

Infine, nel Rapporto sono stati approfonditi due temi “speciali”: l’assistenza sanitaria transfrontaliera e il complesso tema della valutazione delle tecnologie destinate alle malattie rare, con lo sviluppo di un quaderno intitolato “L’HTA dei piccoli numeri”, appena pubblicato e scaricabile sul sito di OSSFOR.

Il Rapporto completo è disponibile sul sito dell'Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR).

L’Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR) è il primo centro studi e think-tank interamente dedicato allo sviluppo di policy innovative di incentivo e sostenibilità per il settore delle cure per le malattie rare (MR). Nasce da una iniziativa congiunta del centro di ricerca C.R.E.A. Sanità (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanità) e della testata Osservatorio Malattie Rare (OMaR) per favorire una sinergia tra il mondo istituzionale, politico, accademico ed imprenditoriale attraverso un libero confronto utile ad identificare le strategie da mettere in atto. La base di questo confronto è dato dall’analisi economica dell’impatto delle MR e la valutazione dei farmaci orfani e dalle informazioni che l’Osservatorio si impegna a generare con continuità. L’Osservatorio Farmaci Orfani ha il supporto non condizionato di Alexion, Alnylam, Amicus Therapeutics, Biogen, Biomarin, bluebird bio, Celgene, CSL Behring, Kyowa Kirin, Sanofi Genzyme, Shire, Takeda e Vertex.

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