Le aziende farmaceutiche ma anche gli enti di ricerca pubblici dovrebbero investire di più sulla ricerca nel campo delle malattie rare e sullo sviluppo di farmaci orfani. E’ quanto emerge da un’intervista rilasciata alla stampa dal prof. Stefano Vella, Presidente di AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco)  nel corso del convegno "Inventing for life-Health Summit" realizzato da MSD Italia a Roma presso l'Auditorium di Confindustria il  13 e 14 marzo.

Ricerca e innovazione hanno rappresentato, fin dagli albori della medicina, la risposta a importanti emergenze di salute globale; lo sono tuttora e continueranno a esserlo sempre di più in futuro. Eppure, i cittadini spesso non riescono a riconoscerne il valore: è questa la principale indicazione che emerge da un'indagine quantitativa svolta da Istituto Piepoli per conto di MSD Italia e presentata all’evento di Roma. Il 29% degli intervistati identifica la ricerca scientifica come priorità sulla quale si dovrebbero concentrare gli sforzi del Servizio Sanitario Nazionale.

Durante l'evento si è parlato di salute globale e delle patologie e condizioni che maggiormente influiscono sulla salute dei cittadini. Patologie cardiovascolari, metaboliche, oncologiche e neurologiche oggi impattano pesantemente sulla salute della popolazione, ma anche la resistenza agli antibiotici è stata segnalata dal Presidente Aifa come una problematica sempre più cogente.
 Priorità fondamentali sono l'accesso alle cure che deve essere uniforme ovunque e anche per i pazienti con malattie rare.  L’accesso alle cure non deve prescindere dai pazienti con malattie rare. “Quella delle malattie rare è un’area in cui la possibilità di rientrare degli investimenti è più bassa rispetto alle malattie più diffuse. Bisogna che la ricerca pubblica e quella privata si mettano insieme per lavorare di più in questo ambito” ha sottolineato il prof. Vella.

“Ci sono anche malattie neglette per cui non esistono farmaci- ha proseguito Vella - in qualità di Agenzia Italiana del Farmaco abbiamo messo da parte un fondo dedicato alle malattie rare e ai farmaci orfani come fatto anche per altre emergenze e riteniamo che questa sia un’emergenza.”
Fortunatamente ci sono nuovi farmaci in sviluppo, anche farmaci orfani.  Recentemente l’Agenzia Europea del Farmaco EMA (23 gennaio 2018) ha concesso l’autorizzazione alla commercializzazione di letermovir, il primo farmaco indicato per la profilassi della riattivazione dell’infezione e della malattia da Citomegalovirus (CMV) nei pazienti trapiantati di cellule staminali ematopoietiche.

Nelle persone con un sistema immunitario normale il virus resta generalmente latente o inattivo per tutta la vita. Ma nel caso di un sistema immunitario indebolito, il virus può riattivarsi, causando una malattia clinicamente significativa o infezioni  dovute ad altri patogeni.
Letermovir, sviluppato da MSD, presenta un nuovo meccanismo d’azione: blocca l’enzima del CMV denominato "terminasi", coinvolto nell’impacchettamento del DNA nei rivestimenti proteici del virus. Bloccando l’enzima, letermovir impedisce al virus di svilupparsi correttamente e infettare altre cellule.

Nelle popolazioni a rischio in Europa, USA e in Giappone, il farmaco ha ottenuto la designazione di medicinale orfano per la prevenzione della patologia da CMV.



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