Farmaci orfaniLa Società Italiana delle Attività Regolatorie (SIAR), nel numero 69 di SIARNEWS, il proprio giornale ufficiale, ha pubblicato un documento di posizione (Position Paper) in merito alla necessità di un tempestivo accesso dei pazienti ai trattamenti che hanno un'elevata valenza terapeutica, come i farmaci orfani. SIAR rappresenta un riferimento nazionale per tutti i soggetti coinvolti nella gestione degli aspetti tecnico-legislativi inerenti al processo di approvazione di medicinali e prodotti correlati, e nel suo Position Paper ha elaborato una serie di proposte per favorire la rapida disponibilità di quelle terapie farmacologiche che costituiscono un'urgente necessità clinica.

I pazienti colpiti da malattie rare, gravi, fortemente invalidanti o che possono mettere in pericolo la loro vita, hanno bisogno di accedere il prima possibile alle nuove terapie farmacologiche approvate, soprattutto quando queste rappresentano l’unica possibilità di cura. E’ su questo presupposto che si basano tutte le misure di politica sanitaria intraprese dall’Unione Europea già a partire dagli anni ’90.

I farmaci autorizzati a livello centrale dalla Commissione Europea - secondo parere favorevole dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) - vengono effettivamente erogati nei singoli Stati Membri dopo periodi di tempo più o meno lunghi, che possono essere anche molto differenti tra un Paese e l’altro. Tutto ciò si traduce in un ritardo potenzialmente pericoloso nella somministrazione della terapia, e in una disuguaglianza, in termini di diritto alla salute, per i pazienti affetti da una data patologia ma residenti in diversi Stati europei.

L’Unione Europea (UE), nel tentativo di superare i rallentamenti di tipo burocratico all’accesso alle cure, ha emanato diversi provvedimenti per snellire le procedure implicate nell’autorizzazione alla commercializzazione dei medicinali. Sono esempi di una politica in tal senso la normativa speciale per i farmaci orfani (disciplinata dal Regolamento 141/2000 e successive modifiche) e l’istituzione di procedure di Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) di tipo semplificato (la Procedura Condizionata in accordo al Reg. 507/2006, e la Procedura Accelerata, definita dal Reg. 726/2004). In questo contesto, l’ultimo importante tassello è rappresentato dal programma PRIME (Priority Medicine), sviluppato per permettere l’autorizzazione in tempi brevi dei medicinali che rappresentano una necessità medica prioritaria o che offrono un vantaggio terapeutico importante rispetto agli altri trattamenti disponibili.

Allo stesso tempo, l’UE ha emanato, nel corso degli anni, regolamenti e linee guida per incoraggiare ogni singolo Stato Membro ad adottare strumenti legislativi nazionali per accelerare le procedure di Prezzo e Rimborso (P&R), ma soprattutto per garantire una disponibilità immediata delle terapie farmacologiche vitali. I vari Paesi europei utilizzano specifiche misure nazionali per agire in questa direzione.
Un esempio che ci riguarda molto da vicino è la Legge 648/96, che permette, in Italia, di erogare a carico del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) diverse categorie di medicinali per indicazioni non ancora autorizzate nel nostro Paese. L’idoneità di un medicinale a detto uso viene stabilita dalla Commissione consultiva Tecnico Scientifica dell’AIFA e il farmaco viene incluso in un elenco con una specifica indicazione terapeutica. I farmaci candidabili all’inserimento nell’elenco della Legge 648 sono sicuramente i farmaci orfani, ma più in generale tutti i medicinali che rappresentano un’innovazione terapeutica per malattie gravi, fortemente invalidanti e degenerative. Sono prodotti già commercializzati in altri Paesi ma non in Italia, oppure medicinali non ancora autorizzati e in fase di sperimentazione clinica, o infine i farmaci già autorizzati in Italia ma per indicazioni differenti da quella registrata (farmaci ad uso off label).
Se invece consideriamo la Francia, uno strumento normativo per facilitare l’accesso nazionale alle cure è il Temporary Authorisations for Use (ATU), che rappresenta forse il sistema di accesso più elaborato in Europa.

Tuttavia, queste e altre misure adottate dai Paesi europei rappresentano più che altro un palliativo al vero problema, ossia i tempi burocratici troppo dilatati delle trattative di Prezzo & Rimborso tra il titolare del prodotto medicinale e l’Agenzia della salute del singolo Stato Membro. Un modello esemplare, che risolve la problematica e permette un pronto accesso alle cure, è quello tedesco, attuato grazie alla Legge AMNOG (Act on the Reform of the Market for Medicinal Products), che in Germania ha riformato il mercato dei prodotti medicinali. Secondo tale normativa, un medicinale neo-autorizzato nell’UE può essere immediatamente rimborsato al paziente, secondo un prezzo stabilito dall’azienda proprietaria dello stesso. Contestualmente, inizia la procedura di negoziazione tra L’Agenzia della salute tedesca e l’azienda farmaceutica. Al termine della procedura di P&R il prezzo sarà modificato secondo quanto stabilito. Purtroppo, lo schema tedesco non può essere implementato in tutti gli Stati Membri, dato l’impatto economico di una soluzione di questo tipo e l’impossibilità di altri Paesi di sostenerlo.

La proposta di SIAR: la “Special Timely Procedure”

Basandosi sul modello sanitario tedesco, SIAR propone, nel suo Position Paper, una procedura di rimborso immediato per i farmaci ad alta valenza terapeutica che sia fattibile ed economicamente sostenibile per i vari Stati Membri dell'UE. Secondo la SIAR, questa procedura di rimborso speciale (Special Timely Procedure) può essere adattata alle differenti risorse finanziarie e al quadro politico-economico di ogni singolo Paese europeo, e attuata per agevolare un tempestivo accesso dei pazienti ai medicinali che sono destinati al trattamento di patologie gravi o che comportano un “beneficio significativo” per il paziente rispetto a terapie preesistenti (come definito dell’articolo 3 del Reg 847/2000 e successive integrazioni).

A questo proposito, il gruppo di esperti SIAR indica una serie di condizioni e limitazioni per l’eleggibilità di un prodotto medicinale alla procedura di accesso speciale, e alcuni strumenti normativi per la sostenibilità economica del progetto:
1) La procedura speciale di rimborso dovrà essere consentita soltanto in relazione a farmaci orfani e a medicinali approvati in modo condizionato o attraverso procedura accelerata (valutazioni eccezionali che riguardano prodotti ad alta valenza terapeutica). La procedura potrà essere attuata anche in caso di importanti indicazioni terapeutiche aggiuntive autorizzate per un dato farmaco (secondo l'art. 14 del Reg. 726/2004).
2) Per rientrare nella procedura, un medicinale neo-autorizzato in Europa deve essere stato approvato dai comitati CHMP o COMP dell'Agenzia Europea per i Medicinali per una malattia grave che comporti una minaccia per la vita o la debilitazione cronica (articolo 3 del Reg. 141/2000), e deve essere stato riconosciuto da tali comitati come un trattamento per un bisogno clinico insoddisfatto o in grado di apportare un beneficio significativo rispetto alle terapie con la medesima indicazione.
3) Il prezzo iniziale del medicinale, rimborsato dal sistema sanitario nazionale, verrà stabilito dalla società produttrice ma dovrà sempre corrispondere al prezzo più basso detenuto dallo stesso prodotto nell’intero territorio dell'Unione Europea. Se per il farmaco dovesse essere concordato un prezzo più basso in un qualsiasi Stato Membro, tale prezzo dovrà essere immediatamente adottato da tutti i Paesi che mettono in atto la procedura di rimborso speciale.
4) È auspicabile che l’azienda proprietaria del medicinale fornisca allo Stato Membro un rimborso totale (Payback del 100%) corrispondente alla differenza tra il prezzo iniziale del medicinale e il prezzo finale stabilito al termine della normale procedura di negoziazione P&R.
5) Ogni Stato Membro dovrà stabilire un tetto massimo di spesa, per i primi 12 mesi, da destinare al rimborso dei medicinali inclusi in questo speciale sistema di accesso alle cure. Se l’azienda farmaceutica proprietaria del farmaco stabilisse un prezzo che supera il tetto nazionale fissato, potrà decidere di rinunciare alla procedura di rimborso immediato oppure di fornire la terapia gratuitamente una volta superato il tetto di spesa dello Stato Membro.
6) Nell’eventualità di fallimento della procedura nazionale di P&R (evento molto raro in caso di medicinali a elevata valenza terapeutica), è opportuno stabilire una percentuale di risarcimento che la società proprietaria del farmaco dovrà corrispondere allo Stato interessato, che dovrà fornire il medicinale a carico del cittadino (nel caso dell'Italia, il farmaco dovrà essere collocato in classe C).

La procedura proposta da SIAR rappresenta un modello speciale di rimborso che ogni Stato Membro dell'UE può affiancare alle proprie abituali prassi di P&R con l’obiettivo di abbreviare il più possibile il gap temporale che oggi intercorre tra l'approvazione europea di un farmaco ad alta valenza terapeutica e l'effettiva disponibilità dello stesso per i pazienti. Solo adottando misure in questa direzione sarà possibile auspicare il raggiungimento dei medesimi diritti alla salute per tutti i cittadini dell'UE.



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