USA - Agilis Biotherapeutics ha annunciato che la Taiwan Food and Drug Administration (TFDA) e il comitato etico della National Taiwan University (NTU) hanno autorizzato lo svolgimento di uno studio clinico di Fase IIb su AGIL-AADC, una terapia genica in via di sviluppo per il trattamento di una malattia rara del sistema nervoso centrale conosciuta col nome di deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici, o, più semplicemente, deficit di AADC.

La patologia è causata da mutazioni nel gene DDC che sono alla base di una carenza dell'enzima AADC, con la conseguente riduzione di importanti neurotrasmettitori quali dopamina, epinefrina, norepinefrina, serotonina e melatonina. Nelle sue forme più severe, il deficit di AADC causa gravi ritardi nello sviluppo e problemi di debolezza e controllo dei muscoli, complicazioni che portano ad una morte prematura dei pazienti a causa di difficoltà di alimentazione e respirazione.

AGIL-AADC è una terapia basata su un virus adeno-associato (AAV) che funge da vettore di copie sane del gene umano DDC. Nel corso di precedenti studi, i pazienti trattati mediante una singola somministrazione di AGIL-AADC hanno evidenziato una produzione 'de novo' di dopamina, oltre ad una serie di notevoli miglioramenti nelle funzionalità motorie e cognitive.

Il nuovo studio di Fase IIb verrà eseguito sotto la direzione del prof. Paul Hwu, dell'NTU Hospital, che ha già diretto altre sperimentazioni su AGIL-AADC. Il processo si svolgerà in due parti e avrà l'obiettivo di valutare e confrontare gli effetti di due diversi dosaggi della terapia genica.

“Siamo lieti di intraprendere questo importante trial clinico su AGIL-AADC, nella speranza di dare conferma ai promettenti risultati di sicurezza ed efficacia ottenuti negli studi fino ad oggi condotti su pazienti con deficit di AADC”, ha dichiarato il prof. Hwu.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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