USA - Baxalta Incorporated ha annunciato i positivi risultati emersi dallo studio clinico di Fase I condotto per valutare il profilo di sicurezza e la farmacocinetica di BAX 930, una terapia in corso di sperimentazione per il trattamento di pazienti affetti da grave porpora trombotica trombocitopenica ereditaria (hTTP). BAX 930 è a base di una forma ricombinante di ADAMTS13, il tipo di enzima congenitamente carente nelle persone colpite da hTTP, un disturbo della coagulazione del sangue che risulta essere potenzialmente fatale.

I risultati presentati sono relativi a 15 pazienti, con severa hTTP, che hanno completato lo studio di Fase I. I partecipanti sono stati suddivisi in tre diversi gruppi di dosaggio. In generale, non sono stati riportati gravi eventi avversi. Nella coorte di dosaggio più alto, 3 soggetti hanno manifestato effetti collaterali possibilmente correlati al trattamento, ossia nausea, flatulenza e diminuzione dell'attività del fattore di von Willebrand (VWF). Tutti questi eventi avversi si sono rapidamente risolti senza bisogno di farmaci. Positivi sono stati anche i dati relativi alla farmacocinetica di BAX 930.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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