La molecola sperimentale, seppur ben tollerato, ha migliorato alcune patologie simili nei topi, ma non ha avuto successo nel trial sui pazienti

LONDRA (REGNO UNITO) – La miosite sporadica da corpi inclusi è la più comune miopatia grave nei pazienti oltre i 50 anni di età. Precedenti studi terapeutici hanno preso di mira le caratteristiche infiammatorie della malattia, ma tutti hanno fallito.

Poiché anche la disomeostasi delle proteine può svolgere un ruolo nella patologia, un gruppo di ricercatori americani e inglesi ha puntato su questa caratteristica della malattia. Il loro studio è stato pubblicato sulla rivista Science Translational Medicine.

Utilizzando colture di mioblasti di ratto, hanno scoperto che la sovra-regolazione della risposta allo shock termico con il farmaco sperimentale arimoclomol ha ridotto i principali marcatori patologici della malattia in vitro.

Inoltre, in topi mutanti con proteina valosin-contenente, che sviluppano una miopatia da corpi inclusi, il trattamento con arimoclomol ha migliorato la patologia e la funzione muscolare. Il farmaco è stato quindi valutato in uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, proof-of-concept, in pazienti con miosite sporadica da corpi inclusi: i risultati hanno dimostrato che arimoclomol era sicuro e ben tollerato.

Anche se il farmaco ha migliorato alcune patologie simili alla miosite da corpi inclusi nei topi mutanti, nella sperimentazione sui pazienti non è stata rilevata un'evidenza di efficacia statisticamente significativa.

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