Secondo gli studiosi di Taiwan, tuttavia, l'ERT ha avuto uno scarso impatto sulla cardiopatia valvolare

TAIPEI (TAIWAN) – È stato dimostrato che la terapia enzimatica sostitutiva (ERT) migliora la resistenza e la mobilità articolare nei pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo I, II, IV A e VI. Il suo impatto sulle anomalie cardiache, invece, rimane incerto.

Per questo motivo un gruppo di studiosi di Taipei ha analizzato retrospettivamente le cartelle cliniche e gli ecocardiogrammi di 28 pazienti di Taiwan affetti da mucopolisaccaridosi (9 con MPS I, 7 con MPS II, 7 con MPS IV A e 5 con MPS VI) trattati con ERT per un periodo da 1 a 10,8 anni. I risultati dello studio sono stati pubblicati sulla rivista Molecular Genetics and Metabolism.

All'avvio dell'ERT, i punteggi z superiori a 2 sono stati identificati rispettivamente nel 46% e nel 75% per l'indice di massa ventricolare sinistra e per lo spessore del setto interventricolare in diastole. Ventiquattro pazienti (l'86%) hanno avuto malattie delle valvole cardiache, e in seguito all'ERT, la media del punteggio z per lo spessore del setto interventricolare in diastole di tutti i pazienti era diminuita significativamente da 3,87 a 2,57.

Per gli 11 pazienti che avevano iniziato la terapia prima dei 12 anni di età, i punteggi z sia per l'indice di massa ventricolare sinistra che per lo spessore del setto interventricolare in diastole erano diminuiti significativamente dopo l'ERT. Tuttavia, la condizione di rigurgito della valvola o stenosi non ha mostrato un miglioramento nonostante la terapia.

L'ERT ha dimostrato di essere una terapia efficace per ridurre l'ipertrofia cardiaca, e i migliori risultati sono stati osservati quando la terapia è stata avviata in tenera età. Tuttavia, ha avuto uno scarso impatto sulla cardiopatia valvolare.

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