Il sottosegretario alla Salute ha confermato, l'ADPKD entrerà nei nuovi LEA, per i quali siamo tutti in attesa

Il rene policistico entrerà nei nuovi Livelli essenziali di assistenza. Lo ha confermato il sottosegretario alla Salute, Vito De Filippo, rispondendo a un'interrogazione presentata dalla senatrice di Alleanza popolare, Laura Bianconi. L'esponente della maggioranza, da sempre vicinissima alle esigenze dei malati rari, aveva interrogato il governo per sapere se si intendesse migliorare la presa in carico dei pazienti su tutto il territorio nazionale. La patologia, nota anche come malattia policistica renale autosomica dominante (autosomal dominant polycystic Kidney disease, ADPKD), è invalidante e progressiva e, almeno al momento, non sono disponibili in Italia prodotti farmaceutici per il suo trattamento. Il fattore tempo resta comunque circondato dall'incertezza più totale. Sui nuovi Lea è in corso un vero e proprio braccio di ferro tra ministero della Salute e ministero dell'Economia. Una diatriba che mortifica le aspettative di malati e specialisti.

Luara Bianconi aveva chiesto al governo a che punto fosse l'istruttoria per l'immissione sul mercato del JINARC (principio attivo Tolvaptan), autorizzato con decisione della Commissione europea del 27 maggio 2015 per “rallentare la progressione dello sviluppo di cisti e dell'insufficienza renale associata al rene policistico autosomico dominante (ADPKD) in adulti con CKD di stadio da 1 a 3 all'inizio del trattamento, con evidenza di malattia in rapida progressione”. Molecola prodotta dalla casa farmaceutica giapponese Otsuka di cui vi avevamo raccontato anche qui.

Il sottosegretario De Filippo ha spiegato che 5 marzo 2015 l’azienda Otsuka aveva presentato all'Aifa la domanda di rimborsabilità e richiesta di fissazione del prezzo di vendita del suddetto medicinale che all'epoca godeva della definizione di "farmaco orfano" (poi revocata dal CHMP dell'Agenzia europea per i medicinali). Il regime di prescrizione di JINARC è stato valutato dalla CTS dell'AIFA nella seduta del 13-14 luglio 2015 con emissione del seguente parere: "Medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, da rinnovare volta per volta, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti - nefrologo, internista (RNRL)". Prima dell'immissione in commercio, l’azienda titolare dell'AIC avrebbe dovuto concordare il contenuto e il formato del programma di istruzione, ma tale programma non è stato tuttora presentato. Il procedimento si è dunque concluso nella seduta della CTS del 7-9 marzo 2016, in cui è stata confermata la posizione già espressa, classificando il farmaco in classe C/RNRL, sulla base della obiettiva difficoltà di identificare sottopopolazioni nelle quali il trattamento possa recare un beneficio clinico rilevante. Tra le altre cose, durante l'istruttoria In conclusione, il Sottosegretario ha rilevato che le valutazioni dell'AIFA hanno evidenziato, sulla base degli elementi scientifici disponibili fino ad oggi, un rapporto costo/efficacia non favorevole al fine del rimborso della terapia.

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