In Europa manca ancora un quadro normativo che preveda incentivi economici e sia in grado di stimolarne la ricerca e lo sviluppo, come è stato fatto per i farmaci orfani
LOVANIO (BELGIO) – I quadri normativi ed economici hanno stimolato la ricerca e lo sviluppo dei farmaci orfani, ma molto poco è stato fatto per i dispositivi orfani, ovvero quelli destinati alla diagnosi in vivo, alla prevenzione o al trattamento di una condizione molto rara e potenzialmente fatale o cronicamente debilitante. Gli Stati Uniti hanno un'esenzione per i “dispositivi ad uso umanitario”, ma l'Europa è ancora in attesa di un quadro stimolante.
Il periodo di commercializzazione per i dispositivi è più breve rispetto a quello dei medicinali, e gli incentivi sono necessari per stimolare la ricerca e lo sviluppo di tali “dispositivi orfani”, soprattutto quando l'intervento chirurgico è l'unica opzione.
Diverse istituzioni – ad esempio la Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti , l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e l'australiana Therapeutic Goods Administration (TGA) – hanno messo in atto normative e quadri economici per facilitare lo sviluppo di farmaci orfani (sono 118 quelli autorizzati da EMA fino ad oggi), ma molto ancora deve essere fatto per i dispositivi medici, soprattutto in Europa. Come si chiede Marc M. Dooms, dell'Università di Lovanio (Belgio), sull'Orphanet Journal of Rare Diseases, abbiamo bisogno di una direttiva UE per i dispositivi orfani?
Nel corso del XX secolo sono stati raggiunti molti progressi nella chirurgia. Ad esempio, Alfred Blalock (1899-1964) sviluppò, nel 1944, una procedura chirurgica per alleviare la cianosi nella sindrome del bambino blu, nel 1954 un rene è stato trapiantato tra gemelli identici e il primo trapianto di fegato è stato eseguito nel 1963 da Thomas Starzl (1926 – ). Numerose nuove tecniche sono state sviluppate, come la trasfusione di sangue diretta, eseguita da George Washington Crile (1864-1943) nel 1905, l'amniocentesi nel 1952 da Douglas Bevis (1919-1994), e la diagnostica ad ultrasuoni da Ian Donald (1910-1987) nel 1958.
Nuovi strumenti innovativi sono stati ideati per salvare la vita dei pazienti affetti da malattie a bassa prevalenza. Ma senza alcun incentivo, in passato, ci sono voluti parecchi anni affinché gli sviluppatori riuscissero a portare questi strumenti salvavita sul mercato.
Nel 2007 è stata lanciata una consultazione pubblica da parte della Commissione Europea per scoprire se l'UE dovesse avere un regolamento sui dispositivi medici e diagnostici orfani. Centinaia di responder (pazienti e loro famiglie, organizzazioni nazionali e internazionali, autorità nazionali, organizzazioni commerciali e aziende, università ed esperti, centri di riferimento e ricercatori) furono a favore, solo sei i contrari.
Tuttavia, la legislazione sui dispositivi orfani deve ancora oggi essere introdotta in Europa, come è stato fatto per i medicinali orfani nel 2000. Solo alcuni Stati membri dell'UE hanno delle norme nazionali.
Deve quindi essere creato – suggerisce Marc M. Dooms – un quadro europeo di regolamentazione con incentivi economici per stimolare la ricerca e lo sviluppo di dispositivi orfani, simile alla legislazione sui farmaci orfani. Gli incentivi sono necessari (come per i farmaci orfani) per consentire ai dispositivi medici utili di raggiungere i pazienti e i medici in modo tempestivo. La raccolta e l'analisi dei dati di sicurezza ed efficacia accessibili al pubblico (con la banca dati europea dei dispositivi medici EUDAMED) deve essere centralizzata per tutti gli Stati membri dell'UE, per raggiungere un numero di pazienti sufficiente per poter eseguire analisi comparative di sicurezza e di costi-efficacia.
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