Farmaci orfani

: Autore: Redazione; 09 Giugno 2016

USA - Biohaven Pharmaceutical ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano a BHV-4157, una terapia sperimentale sviluppata per il trattamento dell'atassia spinocerebellare (SCA). La SCA rappresenta una malattia neurodegenerativa rara che, in America, colpisce circa 150.000 persone. Attualmente, per questa condizione non esistono farmaci approvati e i pazienti possono disporre soltanto di cure di supporto.

: Autore: Redazione; 09 Giugno 2016

Entrectinib, inibitore selettivo degli oncogeni TKR, ROS e ALK presenti in tumori del polmone, del colon, nel neuroblastoma e in molti altri tumori solidi, è stato considerato uno dei farmaci più interessanti al recente congresso AACR-American Association for Cancer Research- di New Orleans.

: Autore: Redazione; 08 Giugno 2016

Conservare e trasportare i medicinali in modo corretto è fondamentale sempre per garantirne l’integrità e quindi l’efficacia e la sicurezza, ma questa buona prassi vale soprattutto in estate, quando le alte temperature, l’umidità, l’escursione termica possono deteriorare il principio attivo, alterarne le proprietà o favorire la crescita microbica nei contenitori in caso di esposizione prolungata a fonti di calore e irradiazione solare diretta (es. gli antibiotici, i farmaci adrenergici, l’insulina, gli analgesici, i sedativi). Non solo: alcuni farmaci, per via del loro meccanismo d’azione, possono interferire con la termoregolazione o alterare lo stato di idratazione dell’organismo, amplificando gli effetti del caldo (anticolinergici, antipsicotici, antistaminici, antidepressivi, ansiolitici, antiadrenergici e beta-bloccanti, antipertensivi e diuretici, antiepilettici ecc.).

: Autore: Redazione; 08 Giugno 2016

USA - Abbvie ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l'impiego del farmaco Humira® (adalimumab) per il trattamento delle forme non infettive di uveite intermedia, uveite posteriore e panuveite nei pazienti adulti che hanno manifestato una risposta inadeguata ai corticosteroidi o che non sono stati giudicati adatti a ricevere questo tipo di terapia. Se Humira dovesse essere ufficialmente approvato dalla Commissione Europea (CE), rappresenterebbe il primo e unico medicinale biologico indicato per le suddette tipologie di uveite.

: Autore: Redazione; 07 Giugno 2016

SVIZZERA – Novartis ha annunciato i dati ottenuti da un recente studio di Fase III, controllato con placebo, in cui il farmaco Afinitor® (everolimus), utilizzato come terapia aggiuntiva in un gruppo di pazienti affetti dal complesso della sclerosi tuberosa (TSC), è stato in grado di determinare una significativa riduzione delle convulsioni resistenti al trattamento. Ai partecipanti, Afinitor® è stato somministrato in combinazione con un massimo di altri 3 agenti anti-epilettici (AED).

: Autore: Redazione; 07 Giugno 2016

SVIZZERA – Shire ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) si è dichiarato favorevole ad estendere l'impiego del farmaco Revestive® (teduglutide) per il trattamento di pazienti pediatrici (di età compresa tra 1 e 17 anni) affetti da sindrome dell'intestino corto (SBS). Teduglutide è un analogo del 'peptide glucagone-simile 2' (GLP-2, Glucagon-Like Peptide 2) ed è già approvato per la terapia di individui adulti con SBS.

: Autore: Redazione; 03 Giugno 2016

Sono sei i farmaci raccomandati per l'approvazione nella riunione di maggio dal Comitato per i medicinali ad uso umano (CHMP) dell’Agenzia del farmaco europea (EMA).
Il Chmp ha raccomandato la concessione dell’autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione europea a due nuove terapie combinate per il trattamento di epatite C cronica (a lungo termine), Epclusa (SOFOSBUVIR / velpatasvir) e Zepatier (elbasvir / grazoprevir). Parere positivo del CHMP anche per Qtern (saxagliptin / dapagliflozin) per il trattamento del diabete di tipo 2.