USA – Shire ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha deciso di concedere la designazione di 'terapia fortemente innovativa' (Breakthrough Therapy) a due suoi prodotti sperimentali per il trattamento di rare condizioni gastrointestinali. I farmaci in questione si chiamano SHP621 (budesonide in sospensione orale), sviluppato per l'esofagite eosinofila (EoE), e SHP625 (maralixibat), ideato per la colestasi intraepatica familiare progressiva di tipo 2 (PFIC2).

Le procedure amministrative dell'Agenzia italiana del farmaco sono rapide. A subire i ritardi anche i malati rari

Le Regioni e l'assetto istituzionale frammentato rallentano l'accesso al mercato dei farmaci destinati ai malati rari. Questo uno dei dati che emerge dall'analisi dello studio relativo alle tempistiche necessarie per rendere effettivamente disponibili le molecole autorizzata dall'Agenzia europea dei medicinali e successivamente dall'Agenzia italiana dal farmaco.

USA - Alexion Pharmaceuticals ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha ufficialmente concesso la designazione di 'farmaco orfano' ad ALXN1210, una terapia in via di sperimentazione per il trattamento dei pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH o EPN). La malattia rappresenta un disturbo ematico ultra-raro e potenzialmente fatale in cui l'attivazione incontrollata del sistema del complemento provoca un grave processo di emolisi, ossia di distruzione dei globuli rossi del sangue.

USA - Viamet Pharmaceuticals ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano a VT-1598, un trattamento sperimentale per la cosiddetta coccidioidomicosi, una forma d'infezione micotica conosciuta anche col nome di 'febbre della valle' (Valley Fever). VT-1598 è un inibitore orale dell'enzima 'lanosterol 14alfa-demetilasi' (CYP51). Nel corso di studi preclinici, il composto ha dimostrato un'elevata efficacia contro i patogeni fungini della specie Coccidioides, responsabili della febbre della valle.

USA - Biohaven Pharmaceutical ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano a BHV-4157, una terapia sperimentale sviluppata per il trattamento dell'atassia spinocerebellare (SCA). La SCA rappresenta una malattia neurodegenerativa rara che, in America, colpisce circa 150.000 persone. Attualmente, per questa condizione non esistono farmaci approvati e i pazienti possono disporre soltanto di cure di supporto.

Entrectinib, inibitore selettivo degli oncogeni TKR, ROS e ALK presenti in tumori del polmone, del colon, nel neuroblastoma e in molti altri tumori solidi, è stato considerato uno dei farmaci più interessanti al recente congresso AACR-American Association for Cancer Research- di New Orleans.

Conservare e trasportare i medicinali in modo corretto è fondamentale sempre per garantirne l’integrità e quindi l’efficacia e la sicurezza, ma questa buona prassi vale soprattutto in estate, quando le alte temperature, l’umidità, l’escursione termica possono deteriorare il principio attivo, alterarne le proprietà o favorire la crescita microbica nei contenitori in caso di esposizione prolungata a fonti di calore e irradiazione solare diretta (es. gli antibiotici, i farmaci adrenergici, l’insulina, gli analgesici, i sedativi). Non solo: alcuni farmaci, per via del loro meccanismo d’azione, possono interferire con la termoregolazione o alterare lo stato di idratazione dell’organismo, amplificando gli effetti del caldo (anticolinergici, antipsicotici, antistaminici, antidepressivi, ansiolitici, antiadrenergici e beta-bloccanti, antipertensivi e diuretici, antiepilettici ecc.).

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