Farmaci orfani

: Autore: Redazione; 11 Luglio 2016

SVIZZERA – Novartis ha annunciato che il New England Journal of Medicine ha pubblicato i dati ottenuti da uno studio clinico di Fase II in cui è stata valutata la sicurezza e l'efficacia del composto sperimentale PKC412 (midostaurin) per il trattamento di pazienti con mastocitosi sistemica (SM) avanzata. In base a quanto emerso dalla sperimentazione, il 60% dei partecipanti sottoposti a terapia con midostaurin ha raggiunto una risoluzione completa o parziale del danno d'organo correlato alla patologia.

: Autore: Redazione; 08 Luglio 2016

Milano - Galderma ha annunciato che la molecola sperimentale trifarotene ha superato i test di sicurezza e tollerabilità nel corso di un recente studio clinico di Fase I. Il farmaco è attualmente in via di sviluppo come terapia per l'ittiosi lamellare (LI), una malattia rara che compare al momento della nascita e persiste per tutta la vita, causando la formazione di squame che finiscono per ricoprire l'epidermide. Nel 2014, la Food and Drug Administration (FDA) degli USA ha concesso a trifarotene la designazione di 'farmaco orfano' per il trattamento di questa patologia congenita.

: Autore: Francesco Fuggetta; 05 Luglio 2016

L'Agenzia europea per i medicinali e la Rete europea per la valutazione delle tecnologie sanitarie hanno pubblicato l'esito del comune programma di lavoro 2012-2015

LONDRA – Nel 2010 l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e la Rete europea per la valutazione delle tecnologie sanitarie (EUnetHTA) hanno avviato una collaborazione sulla base di un mandato dell'High-Level Pharmaceutical Forum 2008.
La collaborazione mira a creare sinergie tra la valutazione di regolamentazione e la valutazione delle tecnologie sanitarie lungo il ciclo di vita di un farmaco. L'obiettivo generale è quello di migliorare l'efficienza e la qualità dei processi a beneficio della salute pubblica nell'Unione Europea.

: Autore: Francesco Fuggetta; 04 Luglio 2016

I criteri di valutazione di questi medicinali sono basati in gran parte sulle esperienze dei paesi occidentali

BUDAPEST (UNGHERIA) – Come è possibile valutare le implicazioni medico-cliniche, sociali, organizzative, economiche, etiche e legali di una tecnologia? L’Health Technology Assessment (HTA) è un approccio multidimensionale e multidisciplinare che ne analizza più dimensioni, quali l’efficacia, la sicurezza, i costi, l’impatto sociale e organizzativo. L’obiettivo è quello di valutare gli effetti reali o potenziali della tecnologia, sia a priori che durante l’intero ciclo di vita, nonché le conseguenze che l’introduzione o l’esclusione di un intervento avrebbero per il sistema sanitario, l’economia e la società.

: Autore: Redazione; 01 Luglio 2016

Milano – Dopo il parere favorevole espresso il 24 giugno scorso dal Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP), in accordo con il Committee for Advanced Therapies (CAT), anche il Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), si è espresso favorevolmente raccomandando il mantenimento della designazione di “Farmaco Orfano” per Zalmoxis (TK), la prima terapia cellulare paziente-specifica, basata sull’ingegnerizzazione del sistema immunitario, impiegata in associazione al trapianto aplo-identico di cellule staminali ematopoietiche (haematopoietic stem-cell transplantation – HSCT), in pazienti adulti affetti da leucemie e altri tumori del sangue ad alto rischio.

: Autore: Redazione; 01 Luglio 2016

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha concesso l’autorizzazione alla produzione di medicinali per terapie avanzate all’Officina Farmaceutica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. L'Officina Farmaceutica del Bambino Gesù si estende su una superficie di 1.200 mq, ed è dotata di 8 locali asettici destinati alla produzione e rilascio di nuove terapie in ambito clinico per malattie che al momento non hanno ancora una cura certa. I farmaci biologici prodotti (prevalentemente in ambito oncoematologico) saranno utilizzati nei prossimi mesi in sperimentazioni cliniche sia nazionali che internazionali.

: Autore: Francesco Fuggetta; 30 Giugno 2016

La spesa annuale più alta (per la malattia di Gaucher) equivale addirittura al reddito che un residente urbano guadagnerebbe in 69 anni di lavoro

PECHINO (CINA) – Nonostante la Cina stia promuovendo attivamente una regolamentazione sulle malattie rare, ad oggi non esiste ancora una legislazione dedicata, né un sistema di registrazione o una definizione ufficiale. Solo recentemente queste patologie e i relativi farmaci orfani sono stati inseriti formalmente nella pianificazione nazionale. Tuttavia, sono stati condotti pochi studi per valutare l'accessibilità dei pazienti affetti da malattie rare.