Farmaci orfani

: Autore: Emanuele Conti; 02 Agosto 2016

La Direzione Generale per la Salute e la Sicurezza Alimentare (DG SANTE) della Commissione Europea (CE) ha ufficialmente aperto un processo di consultazione pubblica in merito ai contenuti di un documento intitolato 'Approcci proporzionati al rischio negli studi clinici'. Il testo fornisce una serie di indicazioni che spiegano come, aderendo alle disposizioni del Regolamento europeo sugli Studi Clinici (Clinical Trials Regulation EU No 536/2014), sia possibile progettare un protocollo di sperimentazione umana sulla base dell'effettivo livello di rischio a cui sono sottoposti i partecipanti, riuscendo, in questo modo, a snellire e ottimizzare le procedure d'indagine.

: Autore: Matteo Mascia; 28 Luglio 2016

Tutti i partiti auspicano riforma su politiche del farmaco e finanziamenti alla ricerca

La Camera dei deputati ha recentissimamente approvato nove mozioni sulla ricerca in ambito farmaceutico e sul regime di quelli che vengono definiti “farmaci innovativi”. Gli atti di indirizzo sono stati presentati da quasi tutti i gruppi parlamentari presenti a Montecitorio, il governo dovrà quindi cercare di declinare con provvedimenti concreti le richieste arrivate dalle varie forze politiche.

: Autore: Francesco Fuggetta; 25 Luglio 2016

Uno studio coreano ha esaminato ottanta pazienti: notevoli i miglioramenti nella scala Rankin

SEOUL (COREA DEL SUD) – Il farmaco rituximab si è dimostrato efficace e sicuro come seconda linea di immunoterapia per una rara malattia neurologica – l'encefalite limbica autoimmune – indipendentemente dallo stato degli autoanticorpi. Un'ulteriore terapia mensile con rituximab potrebbe addirittura potenziare l'efficacia del farmaco. Sono i risultati a cui è giunto un gruppo di ricercatori dell'Università di Seoul, pubblicati recentemente sulla rivista scientifica Neurology.

: Autore: Redazione; 11 Luglio 2016

REGNO UNITO - Mereo BioPharma ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso alla terapia sperimentale BPS-804 la designazione di 'farmaco orfano' per il trattamento di pazienti con osteogenesi imperfetta (OI), una rara malattia genetica che si traduce in un'estrema fragilità delle ossa. Nel mese di marzo di quest'anno, BPS-804 ha ottenuto la stessa denominazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense.

: Autore: Redazione; 11 Luglio 2016

Il composto sembra avere effetti positivi su altri tipi di complicazioni tipiche dei nati pretermine

USA – Shire ha annunciato che in un recente studio clinico di Fase II, condotto su neonati affetti da retinopatia del prematuro (ROP), il farmaco SHP607 non è stato in grado di raggiungere l'endpoint primario della sperimentazione, rappresentato dalla riduzione della gravità di questa rara patologia oculare. Nel trial, tuttavia, il trattamento ha dimostrato benefici clinicamente rilevanti in relazione a due particolari complicazioni che possono insorgere in caso di nascita prematura, ossia la displasia broncopolmonare (BPD), una patologia respiratoria cronica, e l'emorragia intraventricolare (IVH), un grave tipo di lesione cerebrale.

: Autore: Redazione; 08 Luglio 2016

Milano - Galderma ha annunciato che la molecola sperimentale trifarotene ha superato i test di sicurezza e tollerabilità nel corso di un recente studio clinico di Fase I. Il farmaco è attualmente in via di sviluppo come terapia per l'ittiosi lamellare (LI), una malattia rara che compare al momento della nascita e persiste per tutta la vita, causando la formazione di squame che finiscono per ricoprire l'epidermide. Nel 2014, la Food and Drug Administration (FDA) degli USA ha concesso a trifarotene la designazione di 'farmaco orfano' per il trattamento di questa patologia congenita.

: Autore: Francesco Fuggetta; 05 Luglio 2016

L'Agenzia europea per i medicinali e la Rete europea per la valutazione delle tecnologie sanitarie hanno pubblicato l'esito del comune programma di lavoro 2012-2015

LONDRA – Nel 2010 l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e la Rete europea per la valutazione delle tecnologie sanitarie (EUnetHTA) hanno avviato una collaborazione sulla base di un mandato dell'High-Level Pharmaceutical Forum 2008.
La collaborazione mira a creare sinergie tra la valutazione di regolamentazione e la valutazione delle tecnologie sanitarie lungo il ciclo di vita di un farmaco. L'obiettivo generale è quello di migliorare l'efficienza e la qualità dei processi a beneficio della salute pubblica nell'Unione Europea.